Effekten og sikkerheten til HYDROXYUREA i behandling av beta-talassemipasienter i Karachi Pakistan

Prosedyrer for studieregistrering

• Studiedeltakerne vil bli undersøkt på screeningbesøket for å vurdere om de er kvalifisert til å delta. Hver deltaker skal samtykke skriftlig (vedlegg I) til screeningsprosessen før undersøkelsen og laboratorie- eller radiologiundersøkelser starter. Screeningslogg vil bli opprettholdt for å registrere denne informasjonen.
• Foreldresamtykke (for mindreårige aldersgruppe < 18 år) vil bli innhentet fra en juridisk verge som følger deltakeren.
• Forskningsenheten vil produsere et datamaskingenerert sett med tilfeldige tildelinger stratifisert på grunnlag av tilstedeværelse eller fravær av Xmn i forkant av studiestart. De vil deretter bli forseglet i fortløpende nummererte ugjennomsiktige konvolutter. Studiedeltakerne vil bli tilfeldig tildelt undersøkelsesarmen eller kontrollarmen tilsvarende.

Lagring og ansvarlighet

Alle studiemedikamenter må oppbevares på et sikkert sted under tilstrekkelige lagringsforhold - beskyttet mot fuktighet og lys og under nødvendig temperatur (i kjøleskap hvis nødvendig). Registreringer over dispensering og returer vil bli opprettholdt av prøvestedet (Omair Sana Foundation) i form av antall tabletter dispensert eller returnert. Forsøkspersonen må returnere alle ubrukte studiemedisiner for hver behandlingsperiode til prøvesenteret.

Statistisk analyseplan Intensjon om å behandle analyse Hver deltaker vil bli analysert i gruppen han ble tildelt (undersøkelsesarm og kontrollarm) på tidspunktet for studiestart i stedet for hva han/hun skal ta (medikamentell eller standardbehandling). Data vil bli lagt inn og analysert gjennom statistisk programvare SPSS versjon 17. Beskrivende og konklusjonsstatistikk vil bli analysert. Beskrivende statistikk vil bli presentert som middelverdier, standardavvik og nittifem prosent konfidensnivå for gjennomsnittene for kontinuerlige variabler og frekvens og prosenter for kategorisk variabel.

Analyse per protokollpasient:

Ytterligere sensitivitetsanalyse vil bli utført i henhold til pasientens protokoll. De deltakerne vil bli analysert som vil motta minst 80 % av den tildelte intervensjonen.

Inferensiell analyse: Den gjennomsnittlige forskjellen i effekt- og sikkerhetsparametere fra baseline til slutt vil bli rapportert sammen med p-verdi og nittifem prosent konfidensintervall. For å finne forskjellen vil avhengig T-test utføres i tilfelle normalfordelte variabler, Wilcoxan Signed Rank-test for variabler som antar ikke-parametrisk fordeling og kjikvadrattest av uavhengighet vil bli utført i tilfelle kategoriske variabler. Resultatene vil bli vist i form av grafer og tabeller. Resultatene vil bli vurdert som statistisk signifikante dersom p-verdien er mindre enn 0,05 (signifikansnivå).

Baseline-karakteristikker: Demografiske, bakgrunns- og baseline-data og baseline-karakteristikker for studiedeltakere vil bli presentert beskrivende. Protokollbrudd vil bli oppført per deltaker, som beskriver bruddets art. Deltakere som ikke fullfører studien (samt tidspunkt og årsaker for avslutning) vises.

Analyse av sikkerhet: Uønskede hendelser, som rapportert i løpet av forsøket, vil bli listet opp. Pre-, studie- og poststudiefunn av fysisk undersøkelse, vitale tegnvariabler, laboratorievariabler vil bli listet opp individuelt og oppsummert; verdier utenfor normalområdet vil bli uthevet.

DATAINNSAMLING OG KVALITETSSIKRING Datainnsamlingsskjemaer Standard CRF (vedlegg II) er utformet for datainnsamlingsformålet. Data Management Database vil bli dannet for å registrere data fra mappene for forsøkspasientene.

Kvalitetssikring Data fra studien vil bli samlet inn i CRF-er. Dataredigering vil bli utført på prøvesenteret, og sammenligne kilde- og CRF-oppføringer.

I løpet av studien vil en uavhengig monitor besøke undersøkelsesstedet tilfeldig uten forhåndsvarsel for å bekrefte at fasilitetene forblir akseptable, at undersøkelsesteamet følger protokollen og at data blir nøyaktig registrert i CRF-ene. Det vil også bli utført kildedataverifisering (en sammenligning av dataene i CRF med deltakernes laboratorietestresultater og andre kildedokumenter).

Autoriserte representanter for tilsynsmyndigheten (f.eks. IRB) kan besøke senteret for å utføre inspeksjoner, inkludert kildedataverifisering.

Ren fil for den endelige databasen vil bli erklært når alle data er lagt inn og en kvalitetskontroll av et utvalg av dataene er utført. Databasen vil bli låst etter at Clean File er erklært og data trukket ut for statistisk analyse.

Studiekomitémøter vil bli avholdt etter behov før eller under studiet. Det medisinske, sykepleie- og andre forskningspersonalet som er involvert i studien vil få riktig opplæring i hvordan de skal gjennomføre studien og registrere informasjonen i henhold til protokollen.