Effekten og sikkerheden af ​​HYDROXYUREA til behandling af beta-thalassæmipatienter i Karachi Pakistan

Studietilmeldingsprocedurer

• Deltagerne i undersøgelsen vil blive undersøgt på screeningsbesøget for at vurdere deres berettigelse til at deltage. Hver deltager skal give skriftligt samtykke (bilag I) til screeningsprocessen inden starten af ​​undersøgelsen og laboratorie- eller radiologiske undersøgelser. Screeningslog vil blive vedligeholdt for at registrere disse oplysninger.
• Forældres samtykke (for mindreårige aldersgruppe < 18 år) vil blive indhentet fra en juridisk værge, der ledsager deltageren.
• Forskningsenheden vil producere et computergenereret sæt af tilfældige tildelinger stratificeret på basis af tilstedeværelse eller fravær af Xmn forud for starten af ​​undersøgelsen. De vil derefter blive forseglet i fortløbende nummererede uigennemsigtige konvolutter. Undersøgelsesdeltagerne vil blive tilfældigt tildelt undersøgelsesarmen eller kontrolarmen i overensstemmelse hermed.

Opbevaring og ansvarlighed

Alle undersøgelseslægemidler skal opbevares på et sikkert sted under passende opbevaringsforhold - beskyttet mod fugt og lys og under påkrævet temperatur (i køleskab, hvis det er nødvendigt). Fortegnelser over dispensering og returnering vil blive vedligeholdt af forsøgsstedet (Omair Sana Foundation) i form af tællinger af tabletter, der er dispenseret eller returneret. Forsøgspersonen skal returnere al ubrugt undersøgelsesmedicin for hver behandlingsperiode til forsøgscentret.

Statistisk analyseplan Intention to treat-analyse Hver deltager vil blive analyseret i den gruppe, han blev tildelt (undersøgelsesarm og kontrolarm) på tidspunktet for undersøgelsens påbegyndelse i stedet for, hvad han/hun vil tage (lægemiddel eller standardbehandling). Data vil blive indtastet og analyseret gennem statistisk software SPSS version 17. Beskrivende og inferentielle statistikker vil blive analyseret. Beskrivende statistik vil blive præsenteret som middelværdier, standardafvigelser og 95 procent konfidensniveauer for middelværdierne for kontinuerte variabler og hyppighed og procenter for kategorisk variabel.

Analyse pr protokol patient:

Yderligere følsomhedsanalyse vil blive udført i henhold til patientens protokol. De deltagere vil blive analyseret, som vil modtage mindst 80 % af den tildelte intervention.

Inferentiel analyse: Den gennemsnitlige forskel i effekt- og sikkerhedsparametre fra baseline til slut vil blive rapporteret sammen med p-værdi og 95 procent konfidensintervaller. For at finde forskellen udføres afhængig T-test i tilfælde af normalfordelte variable, Wilcoxan Signed Rank-test for variabler, der antager ikke-parametrisk fordeling, og chi-kvadrattest af uafhængighed vil blive udført i tilfælde af kategoriske variable. Resultaterne vil blive vist i form af grafer og tabeller. Resultaterne vil blive betragtet som statistisk signifikante, hvis p-værdien er mindre end 0,05 (signifikansniveau).

Baseline-karakteristika: De demografiske, baggrunds- og baseline-data og baseline-karakteristika for studiedeltagere vil blive præsenteret beskrivende. Protokolbrud vil blive opført pr. deltager, der beskriver overtrædelsens art. Deltagere, der ikke fuldfører undersøgelsen (samt tidspunkter og årsager til afbrydelsen), vil blive vist.

Analyse af sikkerhed: Uønskede hændelser, som rapporteret i løbet af forsøget, vil blive opført. Præ-, undersøgelses- og postundersøgelsesresultater af fysisk undersøgelse, vitale tegnvariabler, laboratorievariabler vil blive listet individuelt og opsummeret; værdier uden for det normale område vil blive fremhævet.

DATAINDSAMLING OG KVALITETSSIKRING Dataindsamlingsformularer Standard CRF (Bilag II) er designet til dataindsamlingsformålet. Data Management Database vil blive dannet for at registrere data fra mapperne for forsøgspatienterne.

Kvalitetssikringsdata fra undersøgelsen vil blive indsamlet i CRF'er. Dataredigering vil blive udført i prøvecenteret, hvor kilde- og CRF-indtastninger sammenlignes.

Under undersøgelsen vil en uafhængig monitor besøge undersøgelsesstedet tilfældigt uden forudgående meddelelse for at bekræfte, at faciliteterne forbliver acceptable, at undersøgelsesholdet overholder protokollen, og at data bliver nøjagtigt registreret i CRF'erne. Kildedataverifikation (en sammenligning af data i CRF med deltagernes laboratorietestresultater og andre kildedokumenter) vil også blive udført.

Autoriserede repræsentanter for den regulerende myndighed (f.eks. IRB) kan besøge centret for at udføre inspektioner, herunder verifikation af kildedata.

Ren fil for den endelige database vil blive erklæret, når alle data er indtastet, og et kvalitetstjek af en stikprøve af dataene er blevet udført. Databasen vil blive låst efter Clean File er blevet erklæret og data udtrukket til statistisk analyse.

Studieudvalgsmøder vil blive afholdt efter behov før eller under studiet. Det medicinske, sygeplejerske og andet forskningspersonale, der er involveret i undersøgelsen, vil modtage ordentlig træning i, hvordan man udfører undersøgelsen og registrerer oplysningerne i henhold til protokollen.