Эффективность и безопасность HYDROXYUREA при лечении пациентов с бета-талассемией в Карачи, Пакистан

Процедуры зачисления на обучение

• Участники исследования будут обследованы во время скринингового визита, чтобы оценить их право на участие. Каждый участник дает письменное согласие (Приложение I) на процесс скрининга до начала обследования и лабораторных или рентгенологических исследований. Журнал проверки будет вестись для записи этой информации.
• Согласие родителей (для несовершеннолетних возрастной группы < 18 лет) будет получено от законного опекуна, сопровождающего участника.
• Исследовательская группа будет создавать сгенерированные компьютером наборы случайных распределений, стратифицированных на основе наличия или отсутствия Xmn до начала исследования. Затем они будут запечатаны в последовательно пронумерованные непрозрачные конверты. Участники исследования будут случайным образом распределены в группу исследования или контрольную группу соответственно.

Хранение и отчетность

Все исследуемые препараты должны храниться в надежном месте при соответствующих условиях хранения - защищенном от влаги и света и при необходимой температуре (при необходимости в холодильнике). Записи о выдаче и возврате будут вестись исследовательским центром (Фонд Омаир Сана) в виде подсчета выданных или возвращенных таблеток. Субъект должен вернуть все неиспользованные исследуемые препараты для каждого периода лечения в исследовательский центр.

План статистического анализа Намерение провести анализ Каждый участник будет анализироваться в той группе, в которую он был назначен (исследуемая группа и контрольная группа) на момент начала исследования, а не на то, что он/она будет принимать (лекарство или стандартное лечение). Данные будут вводиться и анализироваться с помощью статистического программного обеспечения SPSS версии 17. Будут проанализированы описательные и логические статистические данные. Описательная статистика будет представлена ​​в виде средних значений, стандартных отклонений и 95-процентных доверительных интервалов средних значений для непрерывных переменных, а также частоты и процентов для категориальной переменной.

Анализ по протоколу пациента:

Дополнительный анализ чувствительности будет проводиться в соответствии с протоколом пациента. Будут проанализированы те участники, которые получат не менее 80% назначенного вмешательства.

Выводной анализ: средняя разница в параметрах эффективности и безопасности от исходного уровня до конца будет сообщена вместе с p-значением и доверительными интервалами девяноста пяти процентов. Чтобы найти разницу, будет выполнен зависимый Т-критерий в случае нормально распределенных переменных, знаковый ранговый критерий Уилкоксана для переменных, предполагающих непараметрическое распределение, и критерий независимости хи-квадрат в случае категориальных переменных. Результаты будут отображаться в виде графиков и таблиц. Результаты будут считаться статистически значимыми, если p-значение меньше 0,05 (уровень значимости).

Исходные характеристики: Демографические, исходные и исходные данные, а также исходные характеристики участников исследования будут представлены описательно. Нарушения протокола будут перечислены для каждого участника с описанием характера нарушения. Будут отображаться участники, не завершившие исследование (а также время и причины прекращения).

Анализ безопасности: Будут перечислены нежелательные явления, о которых сообщалось в ходе исследования. Результаты физикального осмотра до, исследования и после исследования, параметры основных показателей жизнедеятельности, лабораторные параметры будут перечислены по отдельности и обобщены; значения, выходящие за пределы нормального диапазона, будут выделены.

СБОР ДАННЫХ И ОБЕСПЕЧЕНИЕ КАЧЕСТВА Формы сбора данных Стандартная CRF (Приложение II) предназначена для целей сбора данных. База данных управления данными будет сформирована для записи данных из папок по исследуемым пациентам.

Обеспечение качества Данные исследования будут собраны в ИРК. Редактирование данных будет выполняться в испытательном центре, сравнивая исходные записи и записи CRF.

Во время исследования независимый наблюдатель будет случайным образом посещать исследовательский центр без предварительного уведомления, чтобы убедиться, что условия остаются приемлемыми, что исследовательская группа соблюдает протокол и что данные точно записываются в ИРК. Также будет проводиться проверка исходных данных (сравнение данных в ИРК с результатами лабораторных анализов участников и другими первичными документами).

Уполномоченные представители регулирующего органа (например, IRB) может посетить центр для проведения проверок, включая проверку исходных данных.

Чистый файл для окончательной базы данных будет объявлен после ввода всех данных и проверки качества выборки данных. База данных будет заблокирована после объявления чистого файла и извлечения данных для статистического анализа.

Заседания исследовательского комитета будут проводиться по мере необходимости до или во время исследования. Медицинский, медсестринский и другой исследовательский персонал, участвующий в исследовании, пройдет надлежащее обучение тому, как проводить исследование и записывать информацию в соответствии с протоколом.