羟基脲治疗巴基斯坦卡拉奇 β 地中海贫血患者的疗效和安全性
一项评估羟基脲在巴基斯坦卡拉奇 β 地中海贫血患者管理中的疗效和安全性的开放标签随机对照试验
目标
主要目标：
- 确定羟基脲对研究参与者的疗效。
- 假设：与对照治疗相比，该研究将导致血红蛋白维持或升高。
次要目标：
- 确定研究参与者对羟基脲的依从性。
- 确定羟基脲在研究参与者中的安全性。 设计和结果
一项开放标签随机对照试验，用于测试羟基脲对重型 β 地中海贫血患者的疗效和安全性。 这是一项为期六个月的研究。 将列出基线、研究期间和研究结束时的身体检查结果、生命体征变量、实验室变量和超声。 干预时间表在第 6.1 节中提到。 稍后在协议中。
干预和持续时间 如果地中海贫血（输血和铁螯合疗法），干预组的参与者将与标准治疗一起给予羟基脲，而对照组将仅接受标准治疗（输血和铁螯合治疗）。 在开始干预后，将对每位参与者进行为期 6 个月的随访。 干预将持续 6 个月或直到参与者退出研究或由于任何原因，研究者停止干预。
样本量和人口 这项试点研究最初将在 100 名患者身上进行。 将根据 Xmn 多态性的存在进行分层随机化。 并且研究人群将通过计算机软件（randomizer.org）随机分配到干预组或控制组。
研究概览
详细说明
研究注册程序
- 研究参与者将在筛选访问中接受检查，以评估他们的参与资格。 在检查和实验室或放射学调查开始之前，每个参与者都将以书面形式（附录 I）同意筛选过程。 将保留筛选日志以记录此信息。
- 陪同参与者的法定监护人会征得父母同意（对于未满 18 岁的未成年人）。
- 研究单位将在研究开始前根据是否存在 Xmn 进行分层，生成一组计算机生成的随机分配。 然后将它们密封在连续编号的不透明信封中。 研究参与者将相应地随机分配到调查组或控制组。
存储和责任
所有研究药物必须在适当的储存条件下保存在安全的地方 - 防潮和避光并在所需的温度下（如果需要，在冰箱中）。 配药和退货记录将由试验场所（Omair Sana Foundation）以配药或退货药片计数的形式保存。 受试者必须将每个治疗期间所有未使用的研究药物退还给试验中心。
统计分析计划 治疗意向分析 每个参与者将在研究开始时在他被分配到的组（调查组和控制组）中进行分析，而不是他/她将服用什么（药物或标准治疗）。 数据将通过统计软件 SPSS 版本 17 输入和分析。将分析描述性和推论性统计。 描述性统计将以连续变量的均值、标准差和百分之九十五的置信水平以及分类变量的频率和百分比的形式呈现。
每个协议患者的分析：
将根据协议患者进行额外的敏感性分析。 将对那些将接受至少 80% 的指定干预的参与者进行分析。
推论分析：将报告从基线到结束的有效性和安全性参数的平均差异以及 p 值和百分之九十五的置信区间。 为找出差异，将在正态分布变量的情况下执行相关 T 检验，假设非参数分布的变量将执行 Wilcoxan 符号秩检验，在分类变量的情况下将执行独立性的卡方检验。 结果将以图形和表格的形式显示。 如果 p 值小于 0.05（显着性水平），则结果将被视为具有统计学意义。
基线特征：研究参与者的人口统计学、背景和基线数据以及基线特征将被描述性地呈现。 协议违规行为将按参与者列出，描述违规行为的性质。 将显示未能完成研究的参与者（以及中止的时间和原因）。
安全性分析：将列出在整个试验过程中报告的不良事件。 体格检查、生命体征变量、实验室变量的研究前、研究和研究后结果将单独列出并总结；超出正常范围的值将突出显示。
数据收集和质量保证数据收集表格标准CRF（附录II）是为数据收集目的而设计的。 将形成数据管理数据库，以记录来自试验患者文件夹的数据。
研究的质量保证数据将收集在 CRF 中。 数据编辑将在试验中心进行，比较来源和 CRF 条目。
在研究期间，独立监督员将在不事先通知的情况下随机访问研究地点，以确认设施仍然可以接受、研究团队遵守方案以及数据准确记录在 CRF 中。 还将执行源数据验证（将 CRF 中的数据与参与者的实验室测试结果和其他源文件进行比较）。
监管机构的授权代表（例如 IRB) 可能会访问中心进行检查，包括源数据验证。
当输入所有数据并对数据样本进行质量检查后，将宣布最终数据库的清洁文件。 在声明 Clean File 并提取数据进行统计分析后，数据库将被锁定。
研究委员会会议将根据需要在研究之前或期间举行。 参与研究的医疗、护理和其他研究人员将接受有关如何根据方案进行研究和记录信息的适当培训。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Sindh
-
Karachi、Sindh、巴基斯坦、75300
- 招聘中
- Omair Sana Foundation
-
接触：
- Saqib H Ansari, MBBS, DCH, DPGN, Mphil, PhD
- 电话号码：03002118018
- 邮箱：muddasirsaqib@yahoo.com
-
接触：
- Salima M Ali, BScN, MS
- 电话号码：03322696554
- 邮箱：sohanisalima@gmail.com
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 基于基因突变诊断的重型纯合子β地中海贫血患者
- 中间型β地中海贫血（携带纯合子、杂合子或复合杂合子β地中海贫血基因的患者）（HbS、HbE）
- 那些没有基线 HbE 提示 β 地中海贫血的患者，将进行基因突变以确认诊断。
- 年龄：6个月及以上
- 性别：要么
- 能够理解学习程序并在整个学习过程中遵守这些程序。
- 如果年满 18 岁或未满 18 岁，请提供书面知情同意书（将征得父母同意）
排除标准：
- 慢性肝病、肾功能衰竭、中风病史
- 出现免疫性溶血性贫血的参与者
- 脾肿大（肝脏和脾脏在海岸边缘以下 >5 cm
- 如果对羟基脲或其成分过敏或敏感
- 使用免疫抑制剂（包括硫唑嘌呤或任何其他导致骨髓抑制的药物）、可能导致红细胞抑制的丙型肝炎治疗和非甾体抗炎药的患者
- 个人或法定监护人/代表不能或不愿提供书面知情同意书。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：羟基脲臂
这只手臂将接受研究药物羟基脲。这种干预将与输血和铁螯合等标准治疗一起进行。
|
羟基脲（从 10mg/kg/天开始，剂量增加 2mg/kg/天，直到达到预期的反应。
给予的最大剂量为 20mg/kg/天）
|
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NO_INTERVENTION：标准臂
这只手臂只会接受输血和铁螯合的标准治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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成为反应者或部分反应者的参与者人数
大体时间：6个月
|
反应者将是那些变得不依赖输血的人（在使用羟基脲之前依赖输血的人）或那些维持或显示 Hb 从基线增加 1-2 g/dl 的人，部分反应者将是输血需求减少至少 50% 的人与基线相比。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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羟基脲在研究参与者中的依从性。
大体时间：6个月
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合规性定义为实际使用/服用的药片数量除以估计使用/服用的药片数量。
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6个月
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|
实验室值异常/异常的参与者人数
大体时间：6个月
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具有以下至少一项异常实验室值的参与者：
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6个月
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|
发生与干预相关的严重不良事件的参与者人数
大体时间：6个月
|
6个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Saqib H Ansari, MBBS, DCH, DPGN, Mphil, PhD、Omair Sana Foundation
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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