A HYDROXYUREA hatékonysága és biztonságossága béta-talaszémiás betegek kezelésében Karacsiban, Pakisztánban

Tanulmányi beiratkozási eljárások

• A vizsgálatban résztvevőket a szűrőlátogatás során megvizsgálják, hogy felmérjék részvételi jogosultságukat. Minden résztvevő írásban (I. melléklet) hozzájárul a szűrési folyamathoz a vizsgálat és a laboratóriumi vagy radiológiai vizsgálatok megkezdése előtt. Az adatok rögzítésére szűrési naplót vezetünk.
• A szülői beleegyezés (18 év alatti kiskorúak esetében) a résztvevőt kísérő törvényes gyámtól kell beszerezni.
• A kutatóegység a vizsgálat megkezdése előtt egy számítógép által generált véletlenszerű allokáció készleteket készít az Xmn jelenléte vagy hiánya alapján rétegezve. Ezt követően sorszámmal ellátott, átlátszatlan borítékokba zárják. A vizsgálatban résztvevőket véletlenszerűen beosztják a vizsgáló vagy a kontroll karba.

Tárolás és elszámoltathatóság

Minden vizsgálati gyógyszert biztonságos helyen kell tárolni megfelelő tárolási körülmények között - nedvességtől és fénytől védve és a szükséges hőmérsékleten (szükség esetén hűtőszekrényben). A kiadagolásról és a visszaküldésről a vizsgálat helyszíne (Omair Sana Foundation) vezeti a nyilvántartást a kiadott vagy visszaküldött tabletták számának formájában. Az alanynak minden kezelési periódusra vissza kell juttatnia az összes fel nem használt vizsgálati gyógyszert a vizsgálati központba.

Statisztikai elemzési terv Az elemzés kezelésének szándéka Minden résztvevőt abban a csoportban elemeznek, amelybe a vizsgálat megkezdésekor besorolták (vizsgáló kar és kontroll kar), nem pedig abban, amit szed (gyógyszeres vagy szokásos kezelés). Az adatok bevitele és elemzése az SPSS 17-es verziójú statisztikai szoftveren keresztül történik. Leíró és következtetéses statisztikák kerülnek elemzésre. A leíró statisztikákat a folytonos változók átlagai, szórásai és kilencvenöt százalékos megbízhatósági szintjei, valamint a kategorikus változók gyakorisága és százalékaként fogják bemutatni.

Elemzés protokoll betegenként:

További érzékenységi elemzést végeznek a beteg protokollja szerint. Azokat a résztvevőket elemezzük, akik a kijelölt beavatkozás legalább 80%-át megkapják.

Következtetési elemzés: A hatékonysági és biztonsági paraméterek átlagos különbségét a kiindulási értéktől a végéig a p-értékkel és a kilencvenöt százalékos konfidencia intervallumokkal együtt jelentik. A különbség megállapítására normál eloszlású változók esetén függő T-próbát, a nem paraméteres eloszlást feltételező változókra Wilcoxan Signed Rank tesztet, kategorikus változók esetén pedig a függetlenség khi-négyzet tesztjét végezzük. Az eredmények grafikonok és táblázatok formájában jelennek meg. Az eredményeket statisztikailag szignifikánsnak tekintjük, ha a p-érték kisebb, mint 0,05 (szignifikancia szintje).

Kiindulási jellemzők: A vizsgálatban résztvevők demográfiai, háttér- és kiindulási adatait, valamint kiindulási jellemzőit leíró jelleggel mutatjuk be. A protokoll megsértését résztvevőnként felsoroljuk, leírva a szabálysértés természetét. A vizsgálatot elmulasztó résztvevők (valamint a megszakítás időpontja és okai) megjelennek a kijelzőn.

Biztonsági elemzés: A vizsgálat során jelentett nemkívánatos események felsorolásra kerülnek. A fizikális vizsgálatok vizsgálat előtti, tanulmányi és utáni eredményei, életjel-változók, laboratóriumi változók egyenként kerülnek felsorolásra és összegzésre; a normál tartományon kívüli értékek kiemelve jelennek meg.

ADATGYŰJTÉS ÉS MINŐSÉGBIZTOSÍTÁS Az adatgyűjtési űrlapok szabványos CRF (II. melléklet) az adatgyűjtési célra készült. Adatkezelési adatbázis kerül kialakításra a mappák adatainak rögzítésére a vizsgálati betegek számára.

Minőségbiztosítás A vizsgálatból származó adatokat CRF-ekben gyűjtjük össze. Az adatok szerkesztése a próbaközpontban történik, összehasonlítva a forrás- és a CRF-bejegyzéseket.

A vizsgálat során egy független monitor véletlenszerűen, előzetes értesítés nélkül keresi fel a vizsgálati helyet, hogy megbizonyosodjon arról, hogy a létesítmények továbbra is elfogadhatóak, a vizsgálócsoport betartja-e a protokollt, és hogy az adatokat pontosan rögzítik a CRF-ekben. A forrásadatok ellenőrzésére (a CRF-ben szereplő adatok összehasonlítása a résztvevők laboratóriumi vizsgálati eredményeivel és egyéb forrásdokumentumokkal) szintén sor kerül.

A szabályozó hatóság felhatalmazott képviselői (pl. IRB) felkereshetik a központot ellenőrzések elvégzésére, beleértve a forrásadatok ellenőrzését.

A végleges adatbázis tiszta fájlja akkor lesz deklarálva, ha minden adatot megadtak, és az adatok egy mintáján minőségi ellenőrzést végeztek. Az adatbázis zárolásra kerül a Tiszta fájl deklarálása és az adatok statisztikai elemzés céljából történő kinyerése után.

A tanulmányi bizottság üléseit szükség szerint a vizsgálat előtt vagy alatt tartják. A vizsgálatban részt vevő orvosi, ápolói és egyéb kutatószemélyzet megfelelő képzésben részesül a vizsgálat lefolytatására és az információk jegyzőkönyv szerinti rögzítésére vonatkozóan.