Skuteczność i bezpieczeństwo HYDROKSYMOCZNIKA w postępowaniu z pacjentami z talasemią beta w Karaczi w Pakistanie

Procedury rekrutacji na studia

• Uczestnicy badania zostaną przebadani podczas wizyty przesiewowej w celu oceny, czy kwalifikują się do udziału. Każdy uczestnik wyrazi pisemną zgodę (załącznik I) na proces przesiewowy przed rozpoczęciem badania i badań laboratoryjnych lub radiologicznych. Dziennik badań przesiewowych będzie prowadzony w celu zapisania tych informacji.
• Zgoda rodziców (dla osób niepełnoletnich z grupy wiekowej < 18 lat) będzie wymagana od opiekuna prawnego towarzyszącego uczestnikowi.
• Jednostka badawcza opracuje wygenerowane komputerowo zestawy losowych alokacji uwarstwionych na podstawie obecności lub braku Xmn przed rozpoczęciem badania. Zostaną one następnie zapieczętowane w kolejno ponumerowanych nieprzejrzystych kopertach. Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni odpowiednio do ramienia badawczego lub kontrolnego.

Przechowywanie i odpowiedzialność

Wszystkie badane leki należy przechowywać w bezpiecznym miejscu w odpowiednich warunkach – chronić przed wilgocią i światłem oraz w wymaganej temperaturze (w razie potrzeby w lodówce). Rejestry wydań i zwrotów będą przechowywane przez ośrodek testowy (Omair Sana Foundation) w postaci liczby wydanych lub zwróconych tabletek. Uczestnik musi zwrócić wszystkie niewykorzystane badane leki za każdy okres leczenia do ośrodka badawczego.

Plan analizy statystycznej Analiza zamiaru leczenia Każdy uczestnik zostanie poddany analizie w grupie, do której został przydzielony (grupa badawcza i grupa kontrolna) w momencie rozpoczęcia badania, a nie w grupie, którą będzie przyjmował (leki lub standardowe leczenie). Dane będą wprowadzane i analizowane za pomocą oprogramowania statystycznego SPSS w wersji 17. Analizowane będą statystyki opisowe i wnioskowe. Statystyki opisowe zostaną przedstawione jako średnie, odchylenia standardowe i dziewięćdziesięciopięcioprocentowe poziomy ufności średnich dla zmiennych ciągłych oraz częstości i procenty dla zmiennej kategorycznej.

Analiza na pacjenta protokołu:

Dodatkowa analiza wrażliwości zostanie przeprowadzona zgodnie z protokołem pacjenta. Analizie zostaną poddani ci uczestnicy, którzy otrzymają co najmniej 80% przydzielonej interwencji.

Analiza wnioskowania: Średnia różnica w parametrach skuteczności i bezpieczeństwa od wartości początkowej do końcowej zostanie zgłoszona wraz z wartością p i dziewięćdziesięciopięcioprocentowymi przedziałami ufności. Aby znaleźć różnicę, dla zmiennych o rozkładzie normalnym zostanie przeprowadzony test t zależny, dla zmiennych o rozkładzie nieparametrycznym test Wilcoxana Signed Rank, a dla zmiennych kategorycznych test niezależności chi-kwadrat. Wyniki zostaną wyświetlone w formie wykresów i tabel. Wyniki zostaną uznane za statystycznie istotne, jeśli wartość p będzie mniejsza niż 0,05 (poziom istotności).

Charakterystyka wyjściowa: Dane demograficzne, podstawowe i wyjściowe oraz charakterystyka wyjściowa uczestników badania zostaną przedstawione opisowo. Naruszenia protokołu zostaną wymienione na uczestnika, opisując charakter naruszenia. Zostaną wyświetleni uczestnicy, którzy nie ukończyli badania (oraz czasy i powody przerwania badania).

Analiza bezpieczeństwa: Zdarzenia niepożądane zgłaszane w trakcie badania zostaną wymienione. Wyniki badania fizykalnego przed, w trakcie i po badaniu, zmienne parametrów życiowych, zmienne laboratoryjne zostaną wymienione indywidualnie i podsumowane; wartości poza normalnym zakresem zostaną podświetlone.

GROMADZENIE DANYCH I ZAPEWNIANIE JAKOŚCI Formularze zbierania danych Standard CRF (Załącznik II) jest przeznaczony do zbierania danych. Data Management Database zostanie utworzona w celu rejestrowania danych z folderów dla pacjentów biorących udział w badaniu.

Zapewnienie jakości Dane z badania zostaną zebrane w CRF. Edycja danych zostanie przeprowadzona w ośrodku badawczym, porównując wpisy źródłowe i CRF.

Podczas badania niezależny monitor będzie losowo odwiedzał ośrodek badawczy bez uprzedniego powiadomienia, aby potwierdzić, że obiekty pozostają do zaakceptowania, że ​​zespół badawczy przestrzega protokołu i że dane są dokładnie rejestrowane w CRF. Przeprowadzona zostanie również weryfikacja danych źródłowych (porównanie danych zawartych w CRF z wynikami badań laboratoryjnych uczestników oraz innymi dokumentami źródłowymi).

Upoważnieni przedstawiciele organu regulacyjnego (np. IRB) może przyjechać do ośrodka w celu przeprowadzenia kontroli, w tym weryfikacji danych źródłowych.

Czysty plik dla ostatecznej bazy danych zostanie zadeklarowany po wprowadzeniu wszystkich danych i przeprowadzeniu kontroli jakości próbki danych. Baza danych zostanie zablokowana po zadeklarowaniu czystego pliku i pobraniu danych do analizy statystycznej.

Posiedzenia komisji badawczej będą odbywać się w razie potrzeby przed badaniem lub w jego trakcie. Personel medyczny, pielęgniarski i inny personel badawczy zaangażowany w badanie zostanie odpowiednio przeszkolony w zakresie prowadzenia badania i rejestrowania informacji zgodnie z protokołem.