L'efficacité et l'innocuité de l'HYDROXYUREA dans la prise en charge des patients atteints de bêta-thalassémie à Karachi au Pakistan

Procédures d'inscription aux études

• Les participants à l'étude seront examinés lors de la visite de sélection pour évaluer leur admissibilité à participer. Chaque participant consent par écrit (annexe I) au processus de dépistage avant le début de l'examen et des examens de laboratoire ou de radiologie. Un journal de dépistage sera tenu pour enregistrer ces informations.
• Une autorisation parentale (pour les mineurs de moins de 18 ans) sera obtenue auprès d'un tuteur légal accompagnant le participant.
• L'unité de recherche produira des ensembles générés par ordinateur d'allocations aléatoires stratifiées sur la base de la présence ou de l'absence de Xmn avant le début de l'étude. Ils seront ensuite scellés dans des enveloppes opaques numérotées consécutivement. Les participants à l'étude seront assignés au hasard au bras d'investigation ou au bras de contrôle en conséquence.

Stockage et responsabilité

Tous les médicaments à l'étude doivent être conservés dans un endroit sûr dans des conditions de stockage adéquates - à l'abri de l'humidité et de la lumière et à la température requise (au réfrigérateur si nécessaire). Les registres de distribution et de retour seront conservés par le site d'essai (Fondation Omair Sana) sous la forme d'un nombre de comprimés distribués ou retournés. Le sujet doit retourner tous les médicaments à l'étude non utilisés pour chaque période de traitement au centre d'essai.

Plan d'analyse statistique Analyse en intention de traiter Chaque participant sera analysé dans le groupe auquel il a été affecté (bras expérimental et bras témoin) au moment du début de l'étude plutôt que dans ce qu'il/elle prendra (médicament ou traitement standard). Les données seront saisies et analysées à l'aide du logiciel statistique SPSS version 17. Des statistiques descriptives et inférentielles seront analysées. Les statistiques descriptives seront présentées sous forme de moyennes, d'écarts-types et de niveaux de confiance à quatre-vingt-quinze pour cent des moyennes pour les variables continues et de la fréquence et des pourcentages pour la variable catégorielle.

Analyse par patient protocole :

Une analyse de sensibilité supplémentaire sera effectuée selon le protocole du patient. Les participants seront analysés qui recevront au moins 80% de l'intervention assignée.

Analyse inférentielle : la différence moyenne des paramètres d'efficacité et d'innocuité entre le début et la fin sera rapportée avec la valeur p et les intervalles de confiance à quatre-vingt-quinze pour cent. Pour trouver la différence, un test T dépendant sera effectué dans le cas de variables normalement distribuées, un test de Wilcoxan Signed Rank pour les variables supposant une distribution non paramétrique et un test d'indépendance du chi carré seront effectués dans le cas de variables catégorielles. Les résultats seront affichés sous forme de graphiques et de tableaux. Les résultats seront considérés comme statistiquement significatifs si la valeur p est inférieure à 0,05 (niveau de signification).

Caractéristiques de base : les données démographiques, de base et de base et les caractéristiques de base des participants à l'étude seront présentées de manière descriptive. Les violations du protocole seront listées par participant, décrivant la nature de la violation. Les participants qui ne terminent pas l'étude (ainsi que les heures et les raisons de l'arrêt) seront affichés.

Analyse de l'innocuité : les événements indésirables, tels que signalés tout au long de l'essai, seront répertoriés. Les résultats de l'examen physique avant, après et après l'étude, les variables des signes vitaux et les variables de laboratoire seront répertoriés individuellement et résumés ; les valeurs en dehors de la plage normale seront mises en surbrillance.

COLLECTE DE DONNÉES ET ASSURANCE QUALITÉ Les formulaires de collecte de données CRF standard (annexe II) sont conçus à des fins de collecte de données. Une base de données de gestion des données sera créée afin d'enregistrer les données des dossiers des patients de l'essai.

Assurance qualité Les données de l'étude seront recueillies dans des CRF. L'édition des données sera effectuée au centre d'essai, en comparant les entrées source et CRF.

Au cours de l'étude, un contrôleur indépendant visitera le site d'investigation au hasard sans notification préalable pour confirmer que les installations restent acceptables, que l'équipe d'investigation adhère au protocole et que les données sont correctement enregistrées dans les CRF. Une vérification des données sources (une comparaison des données du CRF avec les résultats des tests de laboratoire des participants et d'autres documents sources) sera également effectuée.

Les représentants autorisés de l'autorité de régulation (par ex. IRB) peut visiter le centre pour effectuer des inspections, y compris la vérification des données sources.

Le fichier propre pour la base de données finale sera déclaré lorsque toutes les données auront été saisies et qu'un contrôle de qualité sur un échantillon de données aura été effectué. La base de données sera verrouillée après la déclaration de Clean File et l'extraction des données pour l'analyse statistique.

Des réunions du comité d'étude se tiendront au besoin avant ou pendant l'étude. Le personnel médical, infirmier et autre personnel de recherche impliqué dans l'étude recevra une formation appropriée sur la manière de mener l'étude et d'enregistrer les informations conformément au protocole.