파키스탄 카라치의 베타 지중해 빈혈 환자 관리에 대한 HYDROXYUREA의 효능 및 안전성

연구 등록 절차

• 연구 참여자는 참여 자격을 평가하기 위해 스크리닝 방문에서 검사를 받게 됩니다. 각 참가자는 검사 및 검사실 또는 방사선 조사가 시작되기 전에 선별 과정에 대해 서면으로 동의합니다(부록 I). 이 정보를 기록하기 위해 스크리닝 로그가 유지됩니다.
• 부모의 동의(18세 미만의 미성년자의 경우)는 참가자와 동행하는 법적 보호자로부터 받습니다.
• 연구 단위는 연구가 시작되기 전에 Xmn의 존재 또는 부재를 기준으로 계층화된 컴퓨터 생성 무작위 할당 세트를 생성합니다. 그런 다음 연속 번호가 매겨진 불투명 봉투에 봉인됩니다. 연구 참가자는 그에 따라 조사 부문 또는 통제 부문에 무작위로 배정됩니다.

보관 및 책임

모든 연구 약물은 습기와 빛으로부터 보호되고 필요한 온도(필요한 경우 냉장고)에서 보호되는 적절한 보관 조건에서 안전한 장소에 보관되어야 합니다. 조제 및 반환 기록은 조제 또는 반환된 알약 수의 형태로 시험 장소(Omair Sana Foundation)에서 관리합니다. 피험자는 각 치료 기간 동안 사용하지 않은 모든 연구 약물을 시험 센터에 반환해야 합니다.

통계 분석 계획 분석 치료 의도 각 참가자는 그가 취할 것(약물 또는 표준 치료)이 아닌 연구 시작 시점에 자신이 할당된 그룹(조사 부문 및 통제 부문)에서 분석될 것입니다. 데이터는 통계 소프트웨어 SPSS 버전 17을 통해 입력 및 분석됩니다. 기술 및 추론 통계가 분석됩니다. 기술 통계는 연속 변수에 대한 평균, 표준 편차 및 평균의 95% 신뢰 수준과 범주형 변수에 대한 빈도 및 백분율로 표시됩니다.

프로토콜 환자별 분석:

추가 민감도 분석은 프로토콜 환자에 따라 수행됩니다. 할당된 개입의 80% 이상을 받을 참가자를 분석합니다.

추론 분석: 기준선에서 끝까지 효능 및 안전성 매개변수의 평균 차이는 p-값 및 95% 신뢰 구간과 함께 보고됩니다. 그 차이를 알아보기 위해 정규분포 변수의 경우 종속 T-검정을, 비모수적 분포를 가정한 변수에 대한 Wilcoxan Signed Rank 검정을, 범주형 변수의 경우 카이제곱 독립성 검정을 수행한다. 결과는 그래프와 표 형식으로 표시됩니다. 결과는 p-값이 0.05(유의 수준) 미만인 경우 통계적으로 유의한 것으로 간주됩니다.

기준선 특성: 연구 참여자의 인구통계학적, 배경 및 기준선 데이터와 기준선 특성이 설명적으로 제시됩니다. 프로토콜 위반은 위반의 성격을 설명하는 참가자별로 나열됩니다. 연구를 완료하지 못한 참가자(및 중단 시간 및 이유)가 표시됩니다.

안전성 분석: 시험 과정 전반에 걸쳐 보고된 부작용이 나열됩니다. 신체 검사의 사전, 연구 및 사후 연구 결과, 활력 징후 변수, 실험실 변수가 개별적으로 나열되고 요약됩니다. 정상 범위를 벗어난 값은 강조 표시됩니다.

데이터 수집 및 품질 보증 데이터 수집 양식 표준 CRF(부록 II)는 데이터 수집 목적으로 설계되었습니다. 시험 환자를 위해 폴더의 데이터를 기록하기 위해 데이터 관리 데이터베이스가 구성됩니다.

연구의 품질 보증 데이터는 CRF에서 수집됩니다. 데이터 편집은 시험 센터에서 소스 및 CRF 항목을 비교하여 수행됩니다.

연구가 진행되는 동안 독립적인 모니터가 사전 통지 없이 무작위로 조사 현장을 방문하여 시설이 허용 가능한 상태인지, 조사 팀이 프로토콜을 준수하고 데이터가 CRF에 정확하게 기록되고 있는지 확인합니다. 원본 데이터 확인(CRF의 데이터와 참가자의 실험실 테스트 결과 및 기타 원본 문서 비교)도 수행됩니다.

규제 당국의 승인된 대리인(예: IRB)가 센터를 방문하여 소스 데이터 확인을 포함한 검사를 수행할 수 있습니다.

최종 데이터베이스에 대한 클린 파일은 모든 데이터가 입력되고 데이터 샘플에 대한 품질 검사가 수행되면 선언됩니다. Clean File이 선언되고 통계 분석을 위해 데이터가 추출되면 데이터베이스가 잠깁니다.

연구 위원회 회의는 연구 이전 또는 연구 중에 필요에 따라 개최됩니다. 연구에 참여하는 의료, 간호 및 기타 연구 직원은 프로토콜에 따라 연구를 수행하고 정보를 기록하는 방법에 대한 적절한 교육을 받게 됩니다.