L'efficacia e la sicurezza dell'IDROSSIUREA nella gestione dei pazienti con beta talassemia a Karachi in Pakistan

Procedure di iscrizione allo studio

• I partecipanti allo studio saranno esaminati durante la visita di screening per valutare la loro idoneità a partecipare. Ogni partecipante acconsentirà per iscritto (Appendice I) al processo di screening prima dell'inizio dell'esame e delle indagini di laboratorio o radiologiche. Verrà mantenuto un registro di screening per registrare queste informazioni.
• Il consenso dei genitori (per i minori di età < 18 anni) sarà ottenuto da un tutore legale che accompagna il partecipante.
• L'unità di ricerca produrrà un insieme generato al computer di allocazioni casuali stratificate in base alla presenza o assenza di Xmn prima dell'inizio dello studio. Saranno poi sigillati in buste opache numerate progressivamente. I partecipanti allo studio verranno assegnati in modo casuale al braccio di indagine o al braccio di controllo di conseguenza.

Archiviazione e responsabilità

Tutti i farmaci oggetto dello studio devono essere conservati in un luogo sicuro in condizioni di conservazione adeguate, al riparo dall'umidità e dalla luce e alla temperatura richiesta (in frigorifero, se necessario). Le registrazioni di dispensazioni e restituzioni saranno mantenute dal centro di prova (Omair Sana Foundation) sotto forma di conteggi di compresse dispensate o restituite. Il soggetto deve restituire al centro sperimentale tutti i farmaci in studio non utilizzati per ciascun periodo di trattamento.

Piano di analisi statistica Analisi dell'intenzione di trattare Ogni partecipante verrà analizzato nel gruppo a cui è stato assegnato (braccio sperimentale e braccio di controllo) al momento dell'inizio dello studio piuttosto che cosa prenderà (farmaco o trattamento standard). I dati saranno inseriti e analizzati attraverso il software statistico SPSS versione 17. Verranno analizzate statistiche descrittive e inferenziali. Le statistiche descrittive saranno presentate come medie, deviazioni standard e livelli di confidenza al 95% delle medie per variabili continue e frequenza e percentuali per variabili categoriche.

Analisi per protocollo paziente:

Ulteriori analisi di sensibilità verranno eseguite secondo il protocollo del paziente. Verranno analizzati quei partecipanti che riceveranno almeno l'80% dell'intervento assegnato.

Analisi inferenziale: verrà riportata la differenza media nei parametri di efficacia e sicurezza dal basale alla fine insieme al valore p e agli intervalli di confidenza del 95%. Per trovare la differenza, verrà eseguito il test T dipendente in caso di variabili distribuite normalmente, il test Wilcoxan Signed Rank per variabili che presuppongono una distribuzione non parametrica e il test chi-quadrato di indipendenza verrà eseguito in caso di variabili categoriali. I risultati verranno visualizzati sotto forma di grafici e tabelle. I risultati saranno considerati statisticamente significativi se il valore p è inferiore a 0,05 (livello di significatività).

Caratteristiche di base: i dati demografici, di background e di base e le caratteristiche di base dei partecipanti allo studio saranno presentati in modo descrittivo. Le violazioni del protocollo saranno elencate per partecipante, descrivendo la natura della violazione. Verranno visualizzati i partecipanti che non completano lo studio (così come i tempi e i motivi dell'interruzione).

Analisi della sicurezza: verranno elencati gli eventi avversi riportati durante il corso dello studio. I risultati pre-, studio e post-studio dell'esame fisico, le variabili dei segni vitali, le variabili di laboratorio saranno elencate singolarmente e riassunte; i valori al di fuori del range normale saranno evidenziati.

RACCOLTA DEI DATI E GARANZIA DELLA QUALITÀ Moduli per la raccolta dei dati Lo standard CRF (Appendice II) è concepito per la raccolta dei dati. Verrà formato un database di gestione dei dati per registrare i dati dalle cartelle per i pazienti dello studio.

Garanzia di qualità I dati dello studio saranno raccolti in CRF. La modifica dei dati verrà eseguita presso il centro di sperimentazione, confrontando la fonte e le voci CRF.

Durante lo studio un monitor indipendente visiterà il sito sperimentale in modo casuale senza preavviso per confermare che le strutture rimangono accettabili, che il team sperimentale aderisce al protocollo e che i dati vengono accuratamente registrati nei CRF. Verrà inoltre eseguita la verifica dei dati di origine (un confronto dei dati nel CRF con i risultati dei test di laboratorio dei partecipanti e altri documenti di origine).

Rappresentanti autorizzati dell'autorità di regolamentazione (ad es. IRB) può visitare il centro per eseguire ispezioni, compresa la verifica dei dati di origine.

Il file pulito per il database finale verrà dichiarato quando tutti i dati sono stati inseriti ed è stato eseguito un controllo di qualità su un campione dei dati. Il database verrà bloccato dopo che il file pulito è stato dichiarato ei dati estratti per l'analisi statistica.

Le riunioni del comitato di studio si terranno secondo necessità prima o durante lo studio. Il personale medico, infermieristico e altro personale di ricerca coinvolto nello studio riceverà una formazione adeguata su come condurre lo studio e registrare le informazioni secondo il protocollo.