非定型溶血性尿毒症症候群患者における治験薬セムジシラン（ALN-CC5）の研究
2018年9月27日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
非定型溶血性尿毒症症候群の成人患者に皮下投与されたALN-CC5の第2相、非盲検、多施設試験
この研究の目的は、aHUS 患者におけるセムジシランの安全性、忍容性、および薬物動態を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tallinn、エストニア
- Clinical Trial Site
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Tartu、エストニア
- Clinical Trial Site
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Calgary、カナダ、T2N 2T9
- Clinical Trial Site
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Tbilisi、グルジア
- Clinical Trial Site
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Örebro、スウェーデン
- Clinical Trial Site
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Belgrade、セルビア
- Clinical Trial Site
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Sarajevo、ボスニア・ヘルツェゴビナ
- Clinical Trial Site
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Skopje、マケドニア、旧ユーゴスラビア共和国
- Clinical Trial Site
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Chisinau、モルドバ共和国
- Clinical Trial Site
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Riga、ラトビア
- Clinical Trial Site
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Kaunas、リトアニア
- Clinical Trial Site
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Vilnius、リトアニア
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある
- 年齢 18歳以上
- 原発性aHUSの臨床診断
- 臨床血栓性微小血管障害（TMA）活動
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳することはできず、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります
- -以前に髄膜炎菌グループACWYコンジュゲートワクチンおよび髄膜炎菌グループBワクチンの予防接種を受けているか、これらのワクチン接種を受ける意思がある
- ADAMTS13 >10%またはその他の証明されたaHUS関連変異
除外基準:
- 臨床的に重要な検査結果の異常
- スクリーニング時の志賀毒素産生性大腸菌検査陽性
- -治験責任医師の意見では、二次aHUSの疑いがあります（aHUS関連の遺伝子変異が記録されている場合を除く）
- 正の直接クームス試験
- 3ヶ月以上血液透析を受けている患者
- 骨髄移植レシピエント
- -臓器移植レシピエント、一次aHUSの腎臓移植レシピエントを除く（既知の遺伝子変異および腎生検により確認）
- -全身性エリテマトーデスまたは抗リン脂質抗体症候群の既知の病歴または証拠
- 複数の薬物アレルギーの病歴またはオリゴヌクレオチドまたは GalNAc に対するアレルギー反応の病歴
- -悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がん、子宮頸部上皮内がん、乳管上皮内がん、またはステージ1前立腺がんを除く）過去5年以内
- -治験責任医師の意見では、平均余命が3か月未満に制限されると予想される予後不良の患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セムジシラン
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セムジシランの皮下（sc）注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血小板数に対するセムジシランの効果
時間枠：32週目
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32週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血小板数によって測定される血液学的反応に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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乳酸脱水素酵素（LDH）で測定した血液学的反応に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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レスキュープラズマ療法によって測定された血液学的反応に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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LDHによって測定されたLDH応答に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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レスキュープラズマ療法によって測定された LDH 応答に対する Cemdisiran の効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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血小板数で測定した完全血栓性微小血管症（TMA）に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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LDH で測定した完全血栓性微小血管障害 (TMA) に対する Cemdisiran の効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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血清クレアチニン値で測定した完全血栓性微小血管症（TMA）に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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レスキュープラズマ療法で測定した完全血栓性微小血管症（TMA）に対するセムジシランの効果
時間枠：32週間の治療後
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32週間の治療後
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血清クレアチニン値に対するセムジシランの効果
時間枠：84週まで
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84週まで
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推定糸球体濾過率（eGFR）に対するセムジシランの効果
時間枠：84週まで
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84週まで
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有害事象（AE）に対するセムジシランの効果
時間枠：108週まで
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108週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Nader Najafian, MD、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月19日
一次修了 (実際)
2018年9月12日
研究の完了 (実際)
2018年9月12日
試験登録日
最初に提出
2017年9月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年10月2日
最初の投稿 (実際)
2017年10月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月27日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-CC5-004
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
セムジシランの臨床試験
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