Tutkimuslääkkeestä Cemdisiran (ALN-CC5) potilailla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
torstai 27. syyskuuta 2018 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 2, avoin, monikeskustutkimus ALN-CC5:stä, joka annettiin ihon alle aikuispotilaille, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Cemdisiranin turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa aHUS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sarajevo, Bosnia ja Hertsegovina
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Calgary, Kanada, T2N 2T9
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua
- Clinical Trial Site
-
Vilnius, Liettua
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Skopje, Makedonia, entinen Jugoslavian tasavalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chisinau, Moldova, tasavalta
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Örebro, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Viro
- Clinical Trial Site
-
Tartu, Viro
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmis antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opintojen vaatimuksia
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi
- Primaarisen aHUS:n kliininen diagnoosi
- Kliinisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) aktiivisuus
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja heidän on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
- Aiemmin rokotettu meningokokkiryhmän ACWY konjugaattirokotteella ja meningokokkiryhmän B rokotteella tai halukkuus saada nämä rokotukset
- ADAMTS13 > 10 % tai muu todistettu aHUS:iin liittyvä mutaatio
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävät poikkeavat laboratoriotulokset
- Positiivinen Shiga-toksiinia tuottava Escherichia coli -testi seulonnassa
- Epäilty toissijainen aHUS, tutkijan mielestä (ellei ole dokumentoitua aHUS:iin liittyvää geneettistä mutaatiota)
- Positiivinen suora Coombsin testi
- Potilaat, jotka ovat saaneet hemodialyysihoitoa yli 3 kuukautta
- Luuydinsiirron saajat
- Elinsiirteen vastaanottajat, paitsi munuaissiirron saajat, joilla on primaarinen aHUS (vahvistettu tunnetulla geneettisellä mutaatiolla ja munuaisbiopsialla)
- Tunnettu systeemisen lupus erythematosuksen tai antifosfolipidivasta-aineoireyhtymän historia tai todisteita
- Useiden lääkeaineallergioiden historia tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai GalNAc:lle
- Pahanlaatuinen kasvain (paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan in situ -syöpä, rintatiehyesyöpä in situ tai vaiheen 1 eturauhassyöpä) viimeisen viiden vuoden aikana
- Potilaat, joilla on tutkijan mielestä huono ennuste, jonka odotetaan rajoittavan heidän eliniänsa alle 3 kuukauteen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Cemdisiran
|
Cemdisiran-injektio ihon alle (sc).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Cemdisiranin vaikutus verihiutaleiden määrään
Aikaikkuna: Viikko 32
|
Viikko 32
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Cemdisiranin vaikutus hematologiseen vasteeseen mitattuna verihiutaleiden määrällä
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus hematologiseen vasteeseen laktaattidehydrogenaasilla (LDH) mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus hematologiseen vasteeseen pelastusplasmahoidolla mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus LDH-vasteeseen LDH:lla mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus LDH-vasteeseen pelastusplasmahoidolla mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus täydelliseen tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) mitattuna verihiutaleiden määrällä
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus täydelliseen tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) LDH:lla mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus täydelliseen tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) mitattuna seerumin kreatiniinitasoilla
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus täydelliseen tromboottiseen mikroangiopatiaan (TMA) pelastusplasmahoidolla mitattuna
Aikaikkuna: 32 viikon hoidon jälkeen
|
32 viikon hoidon jälkeen
|
|
Cemdisiranin vaikutus seerumin kreatiniinitasoihin
Aikaikkuna: 84 viikkoon asti
|
84 viikkoon asti
|
|
Cemdisiranin vaikutus arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen (eGFR)
Aikaikkuna: 84 viikkoon asti
|
84 viikkoon asti
|
|
Cemdisiranin vaikutus haittatapahtumiin (AE)
Aikaikkuna: jopa 108 viikkoa
|
jopa 108 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. syyskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. syyskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 12. syyskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. syyskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. lokakuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. syyskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Anemia
- Trombosytopenia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Anemia, hemolyyttinen
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Uremia
- Oireyhtymä
- Azotemia
- Hemolyysi
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-CC5-004
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .