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Eine Studie über ein Prüfpräparat, Cemdisiran (ALN-CC5), bei Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

27. September 2018 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie zu subkutan verabreichtem ALN-CC5 bei erwachsenen Patienten mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Cemdisiran bei Patienten mit aHUS.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen zu erfüllen
  2. Alter 18 Jahre oder älter
  3. Klinische Diagnose des primären aHUS
  4. Klinische thrombotische Mikroangiopathie (TMA)-Aktivität
  5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  6. Zuvor mit Meningokokken-Gruppe ACWY-Konjugatimpfstoff und Meningokokken-Gruppe B-Impfstoff geimpft oder Bereitschaft, diese Impfungen zu erhalten
  7. ADAMTS13 > 10 % oder andere nachgewiesene aHUS-assoziierte Mutation

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse
  2. Positiver Shiga-Toxin-produzierender Escherichia coli-Test beim Screening
  3. Verdacht auf sekundäres aHUS, nach Ansicht des Ermittlers (es sei denn, es gibt eine dokumentierte aHUS-assoziierte genetische Mutation)
  4. Positiver direkter Coombs-Test
  5. Patienten, die länger als 3 Monate hämodialysiert wurden
  6. Empfänger von Knochenmarktransplantationen
  7. Empfänger von Organtransplantaten, außer Empfängern von Nierentransplantaten mit primärem aHUS (bestätigt durch bekannte genetische Mutation und Nierenbiopsie)
  8. Bekannte Vorgeschichte oder Anzeichen von systemischem Lupus erythematodes oder Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom
  9. Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien oder Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf ein Oligonukleotid oder GalNAc
  10. Bösartigkeit (mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs, Zervix-In-situ-Karzinom, Mamma-Duktus-Karzinom in situ oder Prostatakarzinom im Stadium 1) innerhalb der letzten 5 Jahre
  11. Patienten mit einer schlechten Prognose, die nach Meinung des Prüfarztes voraussichtlich ihre Lebenserwartung auf weniger als 3 Monate begrenzen wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cemdisiran
Arzneimittel: Cemdisiran
Subkutane (sc) Injektion von Cemdisiran

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Wirkung von Cemdisiran auf die Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Woche 32
Woche 32

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Wirkung von Cemdisiran auf das hämatologische Ansprechen, gemessen anhand der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf die hämatologische Reaktion, gemessen anhand von Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf das hämatologische Ansprechen, gemessen durch Plasmatherapie zur Notfallbehandlung
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf die LDH-Reaktion, gemessen durch LDH
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf die LDH-Reaktion, gemessen durch Plasmatherapie zur Notfallbehandlung
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf das vollständige Ansprechen der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA), gemessen anhand der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf das vollständige Ansprechen der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA), gemessen durch LDH
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf das vollständige Ansprechen der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA), gemessen anhand der Serumkreatininspiegel
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf das vollständige Ansprechen der thrombotischen Mikroangiopathie (TMA), gemessen durch Plasmatherapie zur Notfallbehandlung
Zeitfenster: nach 32 Wochen Behandlung
nach 32 Wochen Behandlung
Die Wirkung von Cemdisiran auf den Serumkreatininspiegel
Zeitfenster: bis zu 84 Wochen
bis zu 84 Wochen
Die Wirkung von Cemdisiran auf die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: bis zu 84 Wochen
bis zu 84 Wochen
Die Wirkung von Cemdisiran auf unerwünschte Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: bis zu 108 Wochen
bis zu 108 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. September 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-CC5-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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