Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badanego leku, Cemdisiran (ALN-CC5), u pacjentów z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

27 września 2018 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 dotyczące ALN-CC5 podawanego podskórnie dorosłym pacjentom z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki Cemdisiranu u pacjentów z aHUS.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bośnia i Hercegowina
      • Sarajevo, Bośnia i Hercegowina
        • Clinical Trial Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Clinical Trial Site
      • Tartu, Estonia
        • Clinical Trial Site
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T2N 2T9
        • Clinical Trial Site
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa
        • Clinical Trial Site
      • Vilnius, Litwa
        • Clinical Trial Site
  • Macedonia, była jugosłowiańska republika
      • Skopje, Macedonia, była jugosłowiańska republika
        • Clinical Trial Site
  • Mołdawia, Republika
      • Chisinau, Mołdawia, Republika
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Örebro, Szwecja
        • Clinical Trial Site
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania
  2. Wiek 18 lat lub więcej
  3. Rozpoznanie kliniczne pierwotnego aHUS
  4. Kliniczna aktywność mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji
  6. Wcześniej szczepione skoniugowaną szczepionką przeciw meningokokom grupy ACWY i szczepionką przeciw meningokokom grupy B lub chęć otrzymania tych szczepień
  7. ADAMTS13 >10% lub inna potwierdzona mutacja związana z aHUS

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
  2. Pozytywny wynik testu Escherichia coli wytwarzającego toksynę Shiga podczas badań przesiewowych
  3. Podejrzenie wtórnego aHUS w opinii Badacza (chyba że istnieje udokumentowana mutacja genetyczna związana z aHUS)
  4. Pozytywny bezpośredni test Coombsa
  5. Pacjenci poddawani hemodializie przez ponad 3 miesiące
  6. Biorcy szpiku kostnego
  7. Biorcy narządów, z wyjątkiem biorców przeszczepu nerki z pierwotnym aHUS (potwierdzonym przez znaną mutację genetyczną i biopsję nerki)
  8. Znana historia lub dowód tocznia rumieniowatego układowego lub zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych
  9. Historia alergii na wiele leków lub historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub GalNAc
  10. Nowotwór złośliwy (z wyjątkiem nieczerniakowych raków skóry, raka in situ szyjki macicy, raka przewodowego piersi in situ lub raka gruczołu krokowego w stadium 1) w ciągu ostatnich 5 lat
  11. Chorzy ze złym rokowaniem, który w ocenie Badacza może ograniczyć oczekiwaną długość życia do mniej niż 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cemdisiran
Lek: Cemdisiran
Podskórne (sc) wstrzyknięcie Cemdisiranu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ Cemdisiranu na liczbę płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 32
Tydzień 32

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź hematologiczną mierzoną liczbą płytek krwi
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ produktu Cemdisiran na odpowiedź hematologiczną mierzoną za pomocą dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź hematologiczną mierzoną ratunkową terapią osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź LDH mierzoną za pomocą LDH
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na odpowiedź LDH mierzoną za pomocą doraźnej terapii osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną liczbą płytek krwi
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ cedisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną za pomocą LDH
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na całkowitą odpowiedź mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) mierzoną ratunkową terapią osoczem
Ramy czasowe: po 32 tygodniach leczenia
po 32 tygodniach leczenia
Wpływ Cemdisiranu na stężenie kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: do 84 tygodni
do 84 tygodni
Wpływ Cemdisiranu na szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: do 84 tygodni
do 84 tygodni
Wpływ produktu Cemdisiran na zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: do 108 tygodni
do 108 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-CC5-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cemdisiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj