En studie av ett undersökningsläkemedel, Cemdisiran (ALN-CC5), hos patienter med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Inklusionskriterier:

1. Villig att ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiekraven
2. Ålder 18 år eller äldre
3. Klinisk diagnos av primär aHUS
4. Klinisk trombotisk mikroangiopati (TMA) aktivitet
5. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste vara villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod
6. Tidigare vaccinerad med meningokockgrupp ACWY-konjugatvaccin och meningokockgrupp B-vaccin eller villighet att ta emot dessa vaccinationer
7. ADAMTS13 >10 % eller annan bevisad aHUS-associerad mutation

Exklusions kriterier:

1. Kliniskt signifikanta onormala laboratorieresultat
2. Positivt Shigatoxinproducerande Escherichia coli-test vid screening
3. Misstänkt sekundär aHUS, enligt utredarens uppfattning (såvida det inte finns en dokumenterad aHUS-associerad genetisk mutation)
4. Positivt direkt Coombs-test
5. Patienter som fått hemodialys i >3 månader
6. Mottagare av benmärgstransplantation
7. Organtransplanterade mottagare, förutom njurtransplanterade mottagare med primär aHUS (bekräftad genom känd genetisk mutation och njurbiopsi)
8. Känd historia eller tecken på systemisk lupus erythematosus eller antifosfolipidantikroppssyndrom
9. Historik med flera läkemedelsallergier eller historia av allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller GalNAc
10. Malignitet (förutom icke-melanom hudcancer, in-situ livmoderhalscancer, duktalt bröstcancer in situ eller prostatacancer i stadium 1) under de senaste 5 åren
11. Patienter med en dålig prognos som förväntas begränsa sin förväntade livslängd till mindre än 3 månader, enligt utredarens uppfattning