Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, Cemdisiran (ALN-CC5), hos patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

27. september 2018 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, åben, multicenter undersøgelse af ALN-CC5 administreret subkutant hos voksne patienter med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​Cemdisiran hos patienter med aHUS.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekravene
  2. Alder 18 år eller ældre
  3. Klinisk diagnose af primær aHUS
  4. Klinisk trombotisk mikroangiopati (TMA) aktivitet
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode
  6. Tidligere vaccineret med meningokok gruppe ACWY konjugeret vaccine og meningokok gruppe B vaccine eller villighed til at modtage disse vaccinationer
  7. ADAMTS13 >10 % eller anden påvist aHUS-associeret mutation

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante abnorme laboratorieresultater
  2. Positiv Shiga-toksinproducerende Escherichia coli-test ved screening
  3. Mistænkt sekundær aHUS, efter investigators mening (medmindre der er en dokumenteret aHUS-associeret genetisk mutation)
  4. Positiv direkte Coombs-test
  5. Patienter, der har fået hæmodialyse i >3 måneder
  6. Knoglemarvstransplanterede modtagere
  7. Organtransplanterede modtagere, undtagen nyretransplanterede modtagere med primær aHUS (bekræftet af kendt genetisk mutation og nyrebiopsi)
  8. Kendt historie eller tegn på systemisk lupus erythematosus eller antiphospholipid antistof syndrom
  9. Anamnese med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller GalNAc
  10. Malignitet (bortset fra ikke-melanom hudkræft, cervikal in-situ carcinom, bryst ductal carcinom in situ eller stadium 1 prostata carcinom) inden for de sidste 5 år
  11. Patienter med en dårlig prognose, der forventes at begrænse deres forventede levetid til mindre end 3 måneder, efter Investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cemdisiran
Medicin: Cemdisiran
Subkutan (sc) injektion af Cemdisiran

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Virkningen af ​​Cemdisiran på trombocyttallet
Tidsramme: Uge 32
Uge 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Virkningen af ​​Cemdisiran på hæmatologisk respons målt ved trombocyttal
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på hæmatologisk respons målt ved lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på hæmatologisk respons målt ved redningsplasmabehandling
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på LDH-respons målt ved LDH
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på LDH-respons målt ved redningsplasmabehandling
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons målt ved trombocyttal
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA) respons målt ved LDH
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt ved serumkreatininniveauer
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på fuldstændig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt ved redningsplasmabehandling
Tidsramme: efter 32 ugers behandling
efter 32 ugers behandling
Virkningen af ​​Cemdisiran på serumkreatininniveauer
Tidsramme: op til 84 uger
op til 84 uger
Virkningen af ​​Cemdisiran på estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: op til 84 uger
op til 84 uger
Virkningen af ​​Cemdisiran på bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: op til 108 uger
op til 108 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

12. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

6. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. oktober 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. september 2018

Sidst verificeret

1. september 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-CC5-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cemdisiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner