Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy vizsgálati gyógyszer, a Cemdisiran (ALN-CC5) vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő betegeken

2018. szeptember 27. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

2. fázis, nyílt, multicentrikus vizsgálat az ALN-CC5 szubkután beadásáról atípusos hemolitikus urémiás szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél

E vizsgálat célja a Cemdisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelése aHUS-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó írásos beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  2. 18 éves vagy idősebb
  3. Az elsődleges aHUS klinikai diagnózisa
  4. Klinikai thromboticus microangiopathia (TMA) aktivitás
  5. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem szoptathatnak, és hajlandónak kell lenniük egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására.
  6. Korábban ACWY meningococcus csoport konjugált vakcinával és B csoport meningococcus elleni vakcinával beoltva, vagy hajlandó volt beadni ezeket a védőoltásokat
  7. ADAMTS13 >10% vagy más bizonyított aHUS-asszociált mutáció

Kizárási kritériumok:

  1. Klinikailag jelentős kóros laboratóriumi eredmények
  2. Pozitív Shiga toxint termelő Escherichia coli teszt a szűréskor
  3. Másodlagos aHUS gyanúja a vizsgáló véleménye szerint (kivéve, ha dokumentált aHUS-hoz kapcsolódó genetikai mutáció van)
  4. Pozitív közvetlen Coombs-teszt
  5. Olyan betegek, akik több mint 3 hónapig hemodialízisben részesültek
  6. Csontvelő-transzplantált betegek
  7. Szervátültetett betegek, kivéve az elsődleges aHUS-ban szenvedő vesetranszplantált recipienseket (amelyet ismert genetikai mutáció és vesebiopszia igazol)
  8. Szisztémás lupus erythematosus vagy antifoszfolipid antitest szindróma ismert anamnézisében vagy bizonyítékaiban
  9. Több gyógyszerallergia vagy oligonukleotiddal vagy GalNAc-vel szembeni allergiás reakció anamnézisében
  10. Rosszindulatú daganatok (kivéve a nem melanómás bőrrákot, a méhnyak in situ karcinómát, a mell ductalis karcinómát in situ vagy az 1. stádiumú prosztata karcinómát) az elmúlt 5 évben
  11. Azok a betegek, akiknek a prognózisa rossz, ami várhatóan 3 hónapnál rövidebbre korlátozza várható élettartamukat a vizsgáló véleménye szerint

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Cemdisiran
Drog: Cemdisiran
Cemdisiran szubkután (sc) injekciója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Cemdisiran hatása a vérlemezkeszámra
Időkeret: 32. hét
32. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Cemdisiran hatása a hematológiai válaszra a vérlemezkeszám alapján mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a hematológiai válaszre, laktát-dehidrogenázzal (LDH) mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a hematológiai válaszre a mentőplazmaterápiával mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása az LDH-válaszra, LDH-val mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása az LDH-válaszra a mentőplazmaterápiával mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a teljes thromboticus mikroangiopátia (TMA) válaszra a vérlemezkeszám alapján
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a teljes Thromboticus microangiopathia (TMA) válaszre LDH-val mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a teljes Thromboticus microangiopathia (TMA) válaszre a szérum kreatininszintje alapján
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a teljes thromboticus mikroangiopátia (TMA) válaszre a mentőplazmaterápiával mérve
Időkeret: 32 hetes kezelés után
32 hetes kezelés után
A Cemdisiran hatása a szérum kreatininszintre
Időkeret: 84 hétig
84 hétig
A Cemdisiran hatása a becsült glomeruláris filtrációs rátára (eGFR)
Időkeret: 84 hétig
84 hétig
A Cemdisiran hatása a nemkívánatos eseményekre (AE)
Időkeret: 108 hétig
108 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. szeptember 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. szeptember 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. szeptember 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 2.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. október 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 27.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-CC5-004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel