Un estudio de un fármaco en investigación, cemdisirán (ALN-CC5), en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico

Criterios de inclusión:

1. Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
2. 18 años o más
3. Diagnóstico clínico del SHUa primario
4. Actividad clínica de microangiopatía trombótica (MAT)
5. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden amamantar y deben estar dispuestas a usar un método anticonceptivo altamente efectivo.
6. Previamente vacunado con la vacuna meningocócica del grupo ACWY conjugada y la vacuna meningocócica del grupo B o disposición para recibir estas vacunas
7. ADAMTS13 >10 % u otra mutación comprobada asociada con SHUa

Criterio de exclusión:

1. Resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos
2. Prueba de Escherichia coli productora de toxina Shiga positiva en la selección
3. Sospecha de SHUa secundario, en opinión del investigador (a menos que haya una mutación genética asociada al SHUa documentada)
4. Prueba de Coombs directa positiva
5. Pacientes que han recibido hemodiálisis por más de 3 meses
6. Receptores de trasplante de médula ósea
7. Receptores de trasplantes de órganos, excepto los receptores de trasplantes de riñón con SHUa primario (confirmado por mutación genética conocida y biopsia renal)
8. Historia conocida o evidencia de lupus eritematoso sistémico o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos
9. Antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o GalNAc
10. Neoplasia maligna (excepto cánceres de piel no melanoma, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma ductal de mama in situ o carcinoma de próstata en estadio 1) en los últimos 5 años
11. Pacientes con un mal pronóstico que se espera que limite su esperanza de vida a menos de 3 meses, en opinión del Investigador