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Une étude d'un médicament expérimental, le Cemdisiran (ALN-CC5), chez des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

27 septembre 2018 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude multicentrique ouverte de phase 2 sur l'ALN-CC5 administré par voie sous-cutanée chez des patients adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de Cemdisiran chez les patients atteints du SHUa.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Disposé à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux exigences de l'étude
  2. 18 ans ou plus
  3. Diagnostic clinique du SHUa primaire
  4. Activité clinique de la microangiopathie thrombotique (MAT)
  5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception très efficace
  6. A déjà été vacciné avec le vaccin conjugué contre le méningocoque du groupe ACWY et le vaccin contre le méningocoque du groupe B ou est disposé à recevoir ces vaccins
  7. ADAMTS13 > 10 % ou autre mutation prouvée associée au SHUa

Critère d'exclusion:

  1. Résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs
  2. Test positif d'Escherichia coli producteur de toxine Shiga lors du dépistage
  3. SHUa secondaire suspecté, de l'avis de l'investigateur (sauf s'il existe une mutation génétique associée au SHUa documentée)
  4. Test de Combs direct positif
  5. Patients ayant reçu une hémodialyse pendant plus de 3 mois
  6. Receveurs de greffe de moelle osseuse
  7. Receveurs d'une greffe d'organe, à l'exception des receveurs d'une greffe de rein atteints d'un SHUa primaire (confirmé par une mutation génétique connue et une biopsie rénale)
  8. Antécédents connus ou signes de lupus érythémateux disséminé ou de syndrome des anticorps antiphospholipides
  9. Antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou antécédents de réaction allergique à un oligonucléotide ou GalNAc
  10. Malignité (à l'exception des cancers de la peau autres que les mélanomes, du carcinome cervical in situ, du carcinome canalaire du sein in situ ou du carcinome de la prostate de stade 1) au cours des 5 dernières années
  11. Patients avec un mauvais pronostic qui devrait limiter leur espérance de vie à moins de 3 mois, de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cemdisiran
Médicament: Cemdisiran
Injection sous-cutanée (sc) de Cemdisiran

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'effet de Cemdisiran sur la numération plaquettaire
Délai: Semaine 32
Semaine 32

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
L'effet de Cemdisiran sur la réponse hématologique mesurée par la numération plaquettaire
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse hématologique mesurée par la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse hématologique, tel que mesuré par la plasmathérapie de secours
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse LDH telle que mesurée par la LDH
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse LDH tel que mesuré par la thérapie plasmatique de secours
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) telle que mesurée par la numération plaquettaire
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) telle que mesurée par la LDH
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) telle que mesurée par les taux de créatinine sérique
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur la réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) telle que mesurée par la plasmathérapie de secours
Délai: après 32 semaines de traitement
après 32 semaines de traitement
L'effet de Cemdisiran sur les taux de créatinine sérique
Délai: jusqu'à 84 semaines
jusqu'à 84 semaines
L'effet de Cemdisiran sur le débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
Délai: jusqu'à 84 semaines
jusqu'à 84 semaines
L'effet de Cemdisiran sur les événements indésirables (EI)
Délai: jusqu'à 108 semaines
jusqu'à 108 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

12 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

12 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 septembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2017

Première publication (Réel)

6 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 octobre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2018

Dernière vérification

1 septembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-CC5-004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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