Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование исследуемого препарата Цемдисиран (ALN-CC5) у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

27 сентября 2018 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Фаза 2, открытое многоцентровое исследование ALN-CC5, вводимого подкожно взрослым пациентам с атипичным гемолитико-уремическим синдромом

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики Цемдисирана у пациентов с аГУС.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Готовы предоставить письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования
  2. Возраст 18 лет и старше
  3. Клинический диагноз первичного аГУС
  4. Клиническая активность тромботической микроангиопатии (ТМА)
  5. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не могут кормить грудью и должны быть готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции.
  6. Ранее привитые конъюгированной вакциной против менингококка группы ACWY и вакциной против менингококка группы В или готовность получить эти прививки
  7. ADAMTS13 >10% или другая подтвержденная аГУС-ассоциированная мутация

Критерий исключения:

  1. Клинически значимые аномальные лабораторные результаты
  2. Положительный тест на шига-токсин, продуцирующий кишечную палочку, при скрининге
  3. Подозрение на вторичный аГУС, по мнению исследователя (если нет документально подтвержденной генетической мутации, связанной с аГУС)
  4. Положительный прямой тест Кумбса
  5. Пациенты, находящиеся на гемодиализе более 3 мес.
  6. Реципиенты трансплантации костного мозга
  7. Реципиенты трансплантата органов, за исключением реципиентов трансплантата почки с первичным аГУС (подтверждено известной генетической мутацией и биопсией почки)
  8. Известный анамнез или признаки системной красной волчанки или синдрома антифосфолипидных антител
  9. Наличие в анамнезе множественной лекарственной аллергии или аллергической реакции на олигонуклеотид или GalNAc в анамнезе.
  10. Злокачественные новообразования (за исключением немеланомного рака кожи, карциномы шейки матки in situ, карциномы протоков молочной железы in situ или карциномы предстательной железы 1 стадии) в течение последних 5 лет
  11. Пациенты с плохим прогнозом, ожидаемая продолжительность жизни которых, по мнению исследователя, ограничится менее чем 3 месяцами.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Джемдисиран
Лекарство: Джемдисиран
Подкожная (п/к) инъекция Цемдисирана

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Влияние Цемдисирана на количество тромбоцитов
Временное ограничение: Неделя 32
Неделя 32

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Влияние Цемдисирана на гематологический ответ, измеряемый количеством тромбоцитов.
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на гематологический ответ по данным лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на гематологический ответ, измеренное с помощью реанимационной терапии плазмой
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на реакцию ЛДГ, измеренное по ЛДГ
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на ответ ЛДГ, измеренное с помощью реанимационной терапии плазмой
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на полный ответ тромботической микроангиопатии (ТМА), измеряемый количеством тромбоцитов
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на полный ответ тромботической микроангиопатии (ТМА), измеряемый по ЛДГ
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на полный ответ тромботической микроангиопатии (ТМА), измеряемый уровнями креатинина в сыворотке
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на полный ответ тромботической микроангиопатии (ТМА), измеренный с помощью реанимационной терапии плазмой
Временное ограничение: после 32 недель лечения
после 32 недель лечения
Влияние Цемдисирана на уровень креатинина в сыворотке крови
Временное ограничение: до 84 недель
до 84 недель
Влияние Цемдисирана на расчетную скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: до 84 недель
до 84 недель
Влияние Цемдисирана на нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: до 108 недель
до 108 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 сентября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 сентября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 октября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 октября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 сентября 2018 г.

Последняя проверка

1 сентября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-CC5-004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Джемдисиран

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ghana

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться