Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Cemdisiran (ALN-CC5), bij patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

27 september 2018 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter fase 2-onderzoek van ALN-CC5 subcutaan toegediend bij volwassen patiënten met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van Cemdisiran bij patiënten met aHUS.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
  2. Leeftijd 18 jaar of ouder
  3. Klinische diagnose van primaire aHUS
  4. Klinische trombotische microangiopathie (TMA) activiteit
  5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken
  6. Eerder gevaccineerd met meningokokkengroep ACWY-conjugaatvaccin en meningokokkengroep B-vaccin of bereidheid om deze vaccinaties te ontvangen
  7. ADAMTS13 >10% of andere bewezen aHUS-geassocieerde mutatie

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten
  2. Positieve Shiga-toxineproducerende Escherichia coli-test bij screening
  3. Vermoedelijke secundaire aHUS, volgens de onderzoeker (tenzij er een gedocumenteerde aHUS-geassocieerde genetische mutatie is)
  4. Positieve directe Coombs-test
  5. Patiënten die >3 maanden hemodialyse hebben ondergaan
  6. Ontvangers van een beenmergtransplantatie
  7. Ontvangers van een orgaantransplantatie, behalve ontvangers van een niertransplantatie met primaire aHUS (bevestigd door bekende genetische mutatie en nierbiopsie)
  8. Bekende geschiedenis of bewijs van systemische lupus erythematosus of antifosfolipiden-antilichaamsyndroom
  9. Geschiedenis van meerdere medicijnallergieën of geschiedenis van allergische reactie op een oligonucleotide of GalNAc
  10. Maligniteit (behalve niet-melanome huidkanker, cervicaal in-situ carcinoom, ductaal carcinoom in situ van de borst of stadium 1 prostaatcarcinoom) in de afgelopen 5 jaar
  11. Patiënten met een slechte prognose die naar het oordeel van de onderzoeker hun levensverwachting naar verwachting zal beperken tot minder dan 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cemdisiran
Geneesmiddel: Cemdisiran
Subcutane (sc) injectie van Cemdisiran

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het effect van Cemdisiran op het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Week 32
Week 32

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het effect van Cemdisiran op de hematologische respons zoals gemeten aan de hand van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de hematologische respons zoals gemeten met lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de hematologische respons zoals gemeten door middel van plasmatherapie
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de LDH-respons zoals gemeten door LDH
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de LDH-respons zoals gemeten door middel van plasmatherapie
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de volledige respons op trombotische microangiopathie (TMA), gemeten aan de hand van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de volledige respons op trombotische microangiopathie (TMA), zoals gemeten met LDH
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de volledige respons op trombotische microangiopathie (TMA), gemeten aan de hand van serumcreatininespiegels
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op de volledige respons op trombotische microangiopathie (TMA), zoals gemeten door middel van plasmatherapie
Tijdsspanne: na 32 weken behandeling
na 32 weken behandeling
Het effect van Cemdisiran op serumcreatininespiegels
Tijdsspanne: tot 84 weken
tot 84 weken
Het effect van Cemdisiran op de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: tot 84 weken
tot 84 weken
Het effect van Cemdisiran op bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: tot 108 weken
tot 108 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 september 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 september 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 september 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-CC5-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cemdisiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren