Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av et undersøkelsesmiddel, Cemdisiran (ALN-CC5), hos pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

27. september 2018 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 2, åpen etikett, multisenterstudie av ALN-CC5 administrert subkutant hos voksne pasienter med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og farmakokinetikken til Cemdisiran hos pasienter med aHUS.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekravene
  2. Alder 18 år eller eldre
  3. Klinisk diagnose av primær aHUS
  4. Klinisk trombotisk mikroangiopati (TMA) aktivitet
  5. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest, kan ikke amme, og må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode
  6. Tidligere vaksinert med meningokokk gruppe ACWY konjugert vaksine og meningokokk gruppe B vaksine eller vilje til å motta disse vaksinasjonene
  7. ADAMTS13 >10 % eller annen påvist aHUS-assosiert mutasjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante unormale laboratorieresultater
  2. Positiv Shiga-toksinproduserende Escherichia coli-test ved screening
  3. Mistanke om sekundær aHUS, etter etterforskerens mening (med mindre det er en dokumentert aHUS-assosiert genetisk mutasjon)
  4. Positiv direkte Coombs-test
  5. Pasienter som har fått hemodialyse i >3 måneder
  6. Mottakere av benmargstransplantasjoner
  7. Organtransplanterte mottakere, bortsett fra nyretransplanterte med primær aHUS (bekreftet av kjent genetisk mutasjon og nyrebiopsi)
  8. Kjent historie eller bevis på systemisk lupus erythematosus eller antifosfolipid antistoffsyndrom
  9. Historie med flere legemiddelallergier eller historie med allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller GalNAc
  10. Malignitet (bortsett fra ikke-melanom hudkreft, cervical in situ karsinom, bryst ductal carcinoma in situ eller stadium 1 prostata karsinom) i løpet av de siste 5 årene
  11. Pasienter med dårlig prognose som forventes å begrense forventet levetid til mindre enn 3 måneder, etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cemdisiran
Legemiddel: Cemdisiran
Subkutan (sc) injeksjon av Cemdisiran

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekten av Cemdisiran på antall blodplater
Tidsramme: Uke 32
Uke 32

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effekten av Cemdisiran på hematologisk respons målt ved antall blodplater
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på hematologisk respons målt ved laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på hematologisk respons målt ved redningsplasmaterapi
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på LDH-respons målt ved LDH
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på LDH-respons målt ved redningsplasmabehandling
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt ved antall blodplater
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt med LDH
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt ved serumkreatininnivåer
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på fullstendig trombotisk mikroangiopati (TMA)-respons målt ved redningsplasmabehandling
Tidsramme: etter 32 ukers behandling
etter 32 ukers behandling
Effekten av Cemdisiran på serumkreatininnivåer
Tidsramme: opptil 84 uker
opptil 84 uker
Effekten av Cemdisiran på estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: opptil 84 uker
opptil 84 uker
Effekten av Cemdisiran på bivirkninger (AE)
Tidsramme: opptil 108 uker
opptil 108 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

12. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

12. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. september 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2017

Først lagt ut (Faktiske)

6. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-CC5-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cemdisiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere