研究药物西地西兰 (ALN-CC5) 在非典型溶血性尿毒症综合征患者中的研究
2018年9月27日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
非典型溶血性尿毒症综合征成年患者皮下注射 ALN-CC5 的第 2 期、开放标签、多中心研究
本研究的目的是评估西地西兰在 aHUS 患者中的安全性、耐受性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tbilisi、乔治亚州
- Clinical Trial Site
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Calgary、加拿大、T2N 2T9
- Clinical Trial Site
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Belgrade、塞尔维亚
- Clinical Trial Site
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Riga、拉脱维亚
- Clinical Trial Site
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Chisinau、摩尔多瓦共和国
- Clinical Trial Site
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Sarajevo、波斯尼亚和黑塞哥维那
- Clinical Trial Site
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Tallinn、爱沙尼亚
- Clinical Trial Site
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Tartu、爱沙尼亚
- Clinical Trial Site
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Örebro、瑞典
- Clinical Trial Site
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Kaunas、立陶宛
- Clinical Trial Site
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Vilnius、立陶宛
- Clinical Trial Site
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Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 愿意提供书面知情同意书并遵守研究要求
- 年满 18 岁
- 原发性 aHUS 的临床诊断
- 临床血栓性微血管病 (TMA) 活性
- 有生育能力的妇女必须妊娠试验阴性，不能母乳喂养，并且必须愿意使用高效的避孕方法
- 以前接种过脑膜炎球菌 ACWY 结合疫苗和脑膜炎球菌 B 群疫苗或愿意接受这些疫苗接种
- ADAMTS13 >10% 或其他已证实的 aHUS 相关突变
排除标准：
- 具有临床意义的异常实验室结果
- 筛选时产志贺毒素大肠杆菌试验呈阳性
- 研究者认为疑似继发性 aHUS（除非有记录的 aHUS 相关基因突变）
- 直接库姆斯试验阳性
- 接受血液透析>3个月的患者
- 骨髓移植受者
- 器官移植受者，原发性 aHUS 肾移植受者除外（经已知基因突变和肾活检证实）
- 系统性红斑狼疮或抗磷脂抗体综合征的已知病史或证据
- 多种药物过敏史或对寡核苷酸或 GalNAc 过敏反应史
- 最近 5 年内患恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌、乳腺导管原位癌或 1 期前列腺癌除外）
- 研究者认为预后不良的患者预计其预期寿命将限制在 3 个月以下
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：西地西兰
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皮下 (sc) 注射西地西兰
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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西地西兰对血小板计数的影响
大体时间：第 32 周
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第 32 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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西地西兰对通过血小板计数测量的血液学反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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西地西兰对通过乳酸脱氢酶 (LDH) 测量的血液学反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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通过拯救血浆疗法测量西地西兰对血液学反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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通过 LDH 测量西地西兰对 LDH 反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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通过拯救血浆疗法测量西地西兰对 LDH 反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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通过血小板计数测量西地西兰对完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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西地西兰对通过 LDH 测量的完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的影响
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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西地西兰对完全性血栓性微血管病 (TMA) 反应的影响（通过血清肌酐水平测量）
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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西地西兰对完全性血栓性微血管病 (TMA) 反应的影响，通过拯救血浆疗法测量
大体时间：治疗32周后
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治疗32周后
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西地西兰对血清肌酐水平的影响
大体时间：长达 84 周
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长达 84 周
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西地西兰对估计肾小球滤过率（eGFR）的影响
大体时间：长达 84 周
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长达 84 周
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西地西兰对不良事件 (AE) 的影响
大体时间：长达 108 周
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长达 108 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Nader Najafian, MD、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年9月19日
初级完成 (实际的)
2018年9月12日
研究完成 (实际的)
2018年9月12日
研究注册日期
首次提交
2017年9月25日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月2日
首次发布 (实际的)
2017年10月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年10月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月27日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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