Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio su un farmaco sperimentale, Cemdisiran (ALN-CC5), in pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica

27 settembre 2018 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico su ALN-CC5 somministrato per via sottocutanea in pazienti adulti con sindrome emolitico-uremica atipica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di Cemdisiran in pazienti con aHUS.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bosnia Erzegovina
      • Sarajevo, Bosnia Erzegovina
        • Clinical Trial Site
  • Canada
      • Calgary, Canada, T2N 2T9
        • Clinical Trial Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Clinical Trial Site
      • Tartu, Estonia
        • Clinical Trial Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Clinical Trial Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Clinical Trial Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Clinical Trial Site
      • Vilnius, Lituania
        • Clinical Trial Site
  • Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
      • Skopje, Macedonia, ex Repubblica iugoslava di
        • Clinical Trial Site
  • Moldavia, Repubblica di
      • Chisinau, Moldavia, Repubblica di
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Örebro, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Disponibilità a fornire il consenso informato scritto e a rispettare i requisiti dello studio
  2. Età 18 anni o più
  3. Diagnosi clinica della SEUa primaria
  4. Attività della microangiopatia trombotica clinica (TMA).
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace
  6. Precedentemente vaccinato con vaccino meningococcico gruppo ACWY coniugato e vaccino meningococcico gruppo B o disponibilità a ricevere queste vaccinazioni
  7. ADAMTS13 >10% o altra mutazione comprovata associata a SEUa

Criteri di esclusione:

  1. Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi
  2. Test Escherichia coli produttore di tossina Shiga positivo allo Screening
  3. Sospetta SEUa secondaria, secondo il parere dello sperimentatore (a meno che non vi sia una mutazione genetica associata a SEUa documentata)
  4. Test di Coombs diretto positivo
  5. Pazienti sottoposti a emodialisi per > 3 mesi
  6. Destinatari di trapianto di midollo osseo
  7. Destinatari di trapianto d'organo, ad eccezione dei riceventi di trapianto di rene con aHUS primaria (confermata da mutazione genetica nota e biopsia renale)
  8. Anamnesi nota o evidenza di lupus eritematoso sistemico o sindrome da anticorpi antifosfolipidi
  9. Storia di più allergie ai farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc
  10. Tumori maligni (ad eccezione dei tumori cutanei non melanoma, carcinoma cervicale in situ, carcinoma duttale mammario in situ o carcinoma prostatico in stadio 1) negli ultimi 5 anni
  11. Pazienti con una prognosi infausta che dovrebbe limitare la loro aspettativa di vita a meno di 3 mesi, secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cemdisiran
Droga: Cemdisiran
Iniezione sottocutanea (sc) di Cemdisiran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'effetto di Cemdisiran sulla conta piastrinica
Lasso di tempo: Settimana 32
Settimana 32

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata dalla conta piastrinica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata dalla lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta ematologica misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta LDH come misurato da LDH
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta LDH misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa alla microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante conta piastrinica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante LDH
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata dai livelli di creatinina sierica
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sulla risposta completa della microangiopatia trombotica (TMA) misurata mediante terapia al plasma di salvataggio
Lasso di tempo: dopo 32 settimane di trattamento
dopo 32 settimane di trattamento
L'effetto di Cemdisiran sui livelli sierici di creatinina
Lasso di tempo: fino a 84 settimane
fino a 84 settimane
L'effetto di Cemdisiran sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: fino a 84 settimane
fino a 84 settimane
L'effetto di Cemdisiran sugli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: fino a 108 settimane
fino a 108 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 settembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

12 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

6 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 settembre 2018

Ultimo verificato

1 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-CC5-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cemdisiran

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi