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Um estudo de um medicamento experimental, Cemdisiran (ALN-CC5), em pacientes com síndrome hemolítico-urêmica atípica

27 de setembro de 2018 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, aberto e multicêntrico de ALN-CC5 administrado por via subcutânea em pacientes adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de Cemdisiran em pacientes com SHUa.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir os requisitos do estudo
  2. Idade 18 anos ou mais
  3. Diagnóstico clínico de SHUa primária
  4. Atividade de microangiopatia trombótica clínica (TMA)
  5. As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar um método contraceptivo altamente eficaz
  6. Anteriormente vacinado com vacina meningocócica do grupo ACWY conjugada e vacina meningocócica do grupo B ou vontade de receber essas vacinas
  7. ADAMTS13 >10% ou outra mutação comprovadamente associada a SHUa

Critério de exclusão:

  1. Resultados laboratoriais anormais clinicamente significativos
  2. Teste de Escherichia coli produtor de toxina Shiga positivo na triagem
  3. Suspeita de SHUa secundária, na opinião do Investigador (a menos que haja uma mutação genética associada a SHUa documentada)
  4. Teste de Coombs direto positivo
  5. Pacientes que receberam hemodiálise por > 3 meses
  6. Receptores de transplante de medula óssea
  7. Receptores de transplante de órgãos, exceto receptores de transplante renal com SHUa primária (confirmado por mutação genética conhecida e biópsia renal)
  8. História conhecida ou evidência de lúpus eritematoso sistêmico ou síndrome do anticorpo antifosfolípide
  9. História de múltiplas alergias a medicamentos ou história de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou GalNAc
  10. Malignidade (exceto para câncer de pele não melanoma, carcinoma cervical in situ, carcinoma ductal in situ de mama ou carcinoma de próstata estágio 1) nos últimos 5 anos
  11. Doentes com mau prognóstico que se prevê que limitem a sua esperança de vida a menos de 3 meses, na opinião do Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cemdisiran
Medicamento: Cemdisiran
Injeção subcutânea (sc) de Cemdisiran

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
O efeito de Cemdisiran na contagem de plaquetas
Prazo: Semana 32
Semana 32

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela contagem de plaquetas
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta hematológica medida pela terapia de plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta de LDH medida por LDH
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta de LDH conforme medido pela terapia de plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito do Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), medida pela contagem de plaquetas
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA) medida por LDH
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), conforme medido pelos níveis de creatinina sérica
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran na resposta completa da microangiopatia trombótica (TMA), conforme medido pela terapia com plasma de resgate
Prazo: após 32 semanas de tratamento
após 32 semanas de tratamento
O efeito de Cemdisiran nos níveis séricos de creatinina
Prazo: até 84 semanas
até 84 semanas
O efeito de Cemdisiran na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: até 84 semanas
até 84 semanas
O efeito de Cemdisiran em eventos adversos (EAs)
Prazo: até 108 semanas
até 108 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Nader Najafian, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

12 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

12 de setembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2017

Primeira postagem (Real)

6 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de setembro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-CC5-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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