STRIDE 研究 - 現在 ERT で治療中の LOPD 患者を対象とした研究
2025年7月2日 更新者：Amicus Therapeutics
現在酵素補充療法で治療されている遅発性ポンペ病の被験者における前向き研究
この研究の目的は、標準治療の酵素補充療法 (ERT) を受けている遅発性ポンペ病 (LOPD) の成人被験者における主要な臨床転帰指標 (運動、呼吸、疲労など) の変化を評価することです。
さらに、得られた情報は、LOPD 被験者の将来の研究の設計および実施に使用される場合があります。
調査の概要
状態
終了しました
条件
詳細な説明
この研究の目的は、LOPD患者の評価に一般的に使用される臨床転帰指標のベースライン特性と経時変化の程度を評価することです。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
12
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Springfield、Massachusetts、アメリカ、01199
- Baystate Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Northwell Health
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Neurogenetics
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health& Science University
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
- University of Pittsburgh
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
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Adelaide、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- McMaster University Medical Center
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Edegem、ベルギー、1650
- Antwerp University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-18歳から75歳までのLOPDの男性および女性被験者、包括的かつ50kg以上。
説明
包含基準:
- -対象は、記録されたGAA活性の欠乏と記録されたGAA変異に基づいてポンペ病と診断されています。
- -18歳から75歳までの男性と女性の被験者。50kg以上。
- -被験者は現在、標準治療のERT（アルグルコシダーゼアルファ）を隔週で20 mg / kgの用量で受けている必要があります。
- -被験者は、過去2年以上ERTを受けていなければなりません。
- -被験者は、6分間の歩行距離（6MWD）が> 200 mの場合、スクリーニングまたはベースライン値の高い方に基づいて、予測された正常値（NHANES III参照値）の35〜90％以内の直立強制肺活量（FVC）を持っている必要があります。 . 6MWDが≤200 mの場合、被験者はスクリーニングまたはベースライン値の高い方に基づいて、予測された正常値（NHANES III参照値）の40〜90％以内の直立FVCを持っている必要があります。 FVC が予測された正常値の 80 ～ 90% である場合、予測された FVC 値の割合が仰臥位で予測値の 10% 以上低下した場合、被験者は研究に参加する可能性があります。
- 被験者は 6MWT で少なくとも 100 m 歩くことができ、評価は有効であると記されています。
除外基準:
- -被験者は、アルグルコシダーゼアルファ以外のポンペ病の治験療法または薬理学的治療を受けていますベースライン訪問の前に、30日以内または5半減期のいずれか短い方、または研究の過程でそうすることが予想される
-被験者は、ベースラインから30日以内に次の禁止薬のいずれかを服用しています：
- ミグリトール（グリセットなど）
- ミグルスタット（例、ザベスカ）
- アカルボース（例、Precose、Glucobay）
- ボグリボース（例：Volix、Vocarb、Volibo）
- -被験者は、目覚めている間、侵襲的または非侵襲的な換気サポートを1日6時間以上使用する必要があります。
- 被験者は、研究者の意見では、被験者に過度の安全上のリスクをもたらすか、プロトコル要件を遵守する能力を損なう可能性のある医学的またはその他の酌量すべき状態または状況を持っています。 これには、制御されていない、または制御が不十分な症状を伴う臨床的うつ病 (精神科医または他の精神保健専門家によって診断されたもの) が含まれます。
- -被験者は授乳中、または妊娠中、または今後2年以内に妊娠する予定です。
- Lumizyme/Myozyme 使用説明書に従ったその他の除外基準。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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経時的な筋機能と呼吸エンドポイントの変化の程度を評価
時間枠：6-15ヶ月
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遅発性ポンペ病患者の経時的な筋機能と呼吸エンドポイントの変化の程度を評価する
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6-15ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月8日
一次修了 (実際)
2018年11月30日
研究の完了 (実際)
2018年11月30日
試験登録日
最初に提出
2017年11月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年11月15日
最初の投稿 (実際)
2017年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月2日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- POM-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。