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Étude STRIDE - Une étude chez des sujets atteints de LOPD qui sont actuellement traités par ERT

2 juillet 2025 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude prospective chez des sujets atteints de la maladie de Pompe à début tardif qui sont actuellement traités par thérapie de remplacement enzymatique

Le but de l'étude est d'évaluer les changements dans les principales mesures des résultats cliniques (par exemple, moteurs, respiratoires, fatigue) chez des sujets adultes atteints de la maladie de Pompe tardive (LOPD) recevant une enzymothérapie substitutive (ERT) standard. De plus, les informations obtenues peuvent être utilisées dans la conception et la conduite d'études futures chez les sujets LOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Description détaillée

L'objectif de cette étude est d'évaluer les caractéristiques de base et le degré de changement au fil du temps dans les mesures de résultats cliniques couramment utilisées pour évaluer les patients atteints de LOPD.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

12

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets masculins et féminins avec LOPD entre 18 ans et 75 ans, inclus et ≥ 50 kg.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet a un diagnostic de maladie de Pompe basé sur une déficience documentée de l'activité GAA et une mutation GAA documentée.
  2. Sujets masculins et féminins entre 18 ans et 75 ans inclus et ≥ 50 kg.
  3. Le sujet doit recevoir actuellement une ERT standard de soins (alglucosidase alfa) à une dose de 20 mg/kg toutes les deux semaines.
  4. Le sujet doit avoir été sous ERT pendant les 2 années précédentes ou plus.
  5. Le sujet doit avoir une capacité vitale forcée (CVF) verticale comprise entre 35 et 90 % de la normale prédite (valeurs de référence NHANES III), sur la base de la valeur la plus élevée entre le dépistage ou la valeur de référence, si sa distance de marche de 6 minutes (6MWD) est > 200 m . Le sujet doit avoir une CVF verticale comprise entre 40 et 90 % de la normale prédite (valeurs de référence NHANES III), sur la base de la valeur la plus élevée entre le dépistage ou la valeur de référence, si leur 6MWD est ≤ 200 m. Si la CVF se situe entre 80 et 90 % de la normale prédite, le sujet peut entrer dans l'étude si le pourcentage de la valeur de CVF prédite chute de 10 % prédit ou plus en position couchée
  6. Le sujet est capable de marcher au moins 100 m dans le 6MWT et l'évaluation est notée comme valide.

Critère d'exclusion:

  1. - Le sujet a reçu une thérapie expérimentale ou un traitement pharmacologique pour la maladie de Pompe, autre que l'alglucosidase alfa dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus courte, avant la visite de référence ou devrait le faire au cours de l'étude

  2. Le sujet prend l'un des médicaments interdits suivants dans les 30 jours suivant :

    • miglitol (par exemple, Glyset)
    • miglustat (par exemple, Zavesca)
    • acarbose (p. ex., Precose, Glucobay)
    • voglibose (p. ex., Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Le sujet nécessite l'utilisation d'une assistance ventilatoire invasive ou non invasive pendant > 6 heures par jour lorsqu'il est éveillé.
  4. Le sujet a une condition médicale ou toute autre condition ou circonstance atténuante qui peut, de l'avis de l'investigateur, poser un risque indu pour la sécurité du sujet ou compromettre sa capacité à se conformer aux exigences du protocole. Cela inclut la dépression clinique (telle que diagnostiquée par un psychiatre ou un autre professionnel de la santé mentale) avec des symptômes incontrôlés ou mal contrôlés.
  5. Le sujet allaite, ou est enceinte ou envisage de devenir enceinte dans les 2 prochaines années.
  6. Autres critères d'exclusion selon la notice d'utilisation Lumizyme/Myozyme.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer le degré de changement de la fonction musculaire et des paramètres respiratoires au fil du temps
Délai: 6-15 mois
Évaluer le degré de changement de la fonction musculaire et des paramètres respiratoires au fil du temps chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif
6-15 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 novembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

30 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2017

Première publication (Réel)

20 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • POM-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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