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Studio STRIDE - Uno studio su soggetti con LOPD che sono attualmente in trattamento con ERT

2 luglio 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio prospettico su soggetti con malattia di Pompe a esordio tardivo che sono attualmente in trattamento con terapia enzimatica sostitutiva

Lo scopo dello studio è valutare i cambiamenti nelle principali misure di esito clinico (ad esempio, motorio, respiratorio, affaticamento) in soggetti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva standard (ERT). Inoltre, le informazioni ottenute possono essere utilizzate nella progettazione e nella conduzione di studi futuri su soggetti LOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è valutare le caratteristiche di base e il grado di cambiamento nel tempo nelle misure di esito clinico comunemente utilizzate per valutare i pazienti con LOPD.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • McMaster University Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di sesso maschile e femminile con LOPD di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi e ≥ 50 kg.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha una diagnosi di malattia di Pompe basata su una carenza documentata di attività GAA e una mutazione GAA documentata.
  2. Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi e ≥ 50 kg.
  3. Il soggetto deve attualmente ricevere ERT standard di cura (alglucosidasi alfa) a una dose di 20 mg/kg a settimane alterne.
  4. Il soggetto deve essere stato in ERT per i precedenti 2 anni o più.
  5. Il soggetto deve avere una capacità vitale forzata (FVC) eretta compresa tra il 35 e il 90% del normale previsto (valori di riferimento NHANES III), in base al valore più alto dello screening o della linea di base, se la distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) è > 200 m . Il soggetto deve avere una FVC verticale compresa tra il 40 e il 90% del normale previsto (valori di riferimento NHANES III), in base al valore più alto dello screening o della linea di base, se il loro 6MWD è ≤ 200 m. Se la FVC è compresa tra l'80 e il 90% del valore normale previsto, il soggetto può entrare nello studio se il valore percentuale di FVC previsto scende del 10% previsto o più in posizione supina
  6. Il soggetto è in grado di camminare per almeno 100 m nel 6MWT e la valutazione è considerata valida.

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia sperimentale o trattamento farmacologico per la malattia di Pompe, diverso dall'alglucosidasi alfa entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve, prima della visita di riferimento o si prevede che lo faccia durante il corso dello studio

  2. Il soggetto assume uno dei seguenti farmaci proibiti entro 30 giorni dal basale:

    • miglitolo (p. es., Glyset)
    • miglustat (p. es., Zavesca)
    • acarbosio (p. es., Precose, Glucobay)
    • voglibosio (p. es., Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Il soggetto richiede l'uso di supporto ventilatorio invasivo o non invasivo per > 6 ore al giorno mentre è sveglio.
  4. Il soggetto ha una condizione medica o qualsiasi altra condizione o circostanza attenuante che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore, rappresentare un indebito rischio per la sicurezza del soggetto o compromettere la sua capacità di conformarsi ai requisiti del protocollo. Ciò include la depressione clinica (come diagnosticata da uno psichiatra o altro professionista della salute mentale) con sintomi incontrollati o scarsamente controllati.
  5. Il soggetto sta allattando o è incinta o sta pianificando una gravidanza entro i prossimi 2 anni.
  6. Altri criteri di esclusione secondo le istruzioni per l'uso di Lumizyme/Myozyme.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il grado di cambiamento della funzione muscolare e degli endpoint respiratori nel tempo
Lasso di tempo: 6-15 mesi
Valutare il grado di cambiamento della funzione muscolare e degli endpoint respiratori nel tempo nei pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo
6-15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • POM-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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