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STRIDE-Studie – Eine Studie an Patienten mit LOPD, die derzeit mit ERT behandelt werden

2. Juli 2025 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine prospektive Studie bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die derzeit mit einer Enzymersatztherapie behandelt werden

Der Zweck der Studie ist die Bewertung von Veränderungen bei wichtigen klinischen Ergebnisparametern (z. B. Motorik, Atmung, Müdigkeit) bei erwachsenen Probanden mit Morbus Pompe mit spätem Beginn (LOPD), die eine Standard-Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Darüber hinaus können die gewonnenen Informationen bei der Gestaltung und Durchführung zukünftiger Studien zu LOPD-Patienten verwendet werden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Studie ist es, die Baseline-Merkmale und den Grad der Veränderung im Laufe der Zeit bei klinischen Ergebnismessungen zu bewerten, die üblicherweise zur Bewertung von Patienten mit LOPD verwendet werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männliche und weibliche Probanden mit LOPD zwischen 18 und 75 Jahren einschließlich und ≥ 50 kg.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat eine Diagnose von Morbus Pompe basierend auf einem dokumentierten Mangel an GAA-Aktivität und einer dokumentierten GAA-Mutation.
  2. Männliche und weibliche Probanden zwischen 18 und 75 Jahren einschließlich und ≥ 50 kg.
  3. Der Proband muss derzeit alle zwei Wochen eine standardmäßige ERT (Alglucosidase alfa) in einer Dosis von 20 mg/kg erhalten.
  4. Der Proband muss in den letzten 2 Jahren oder länger auf ERT gewesen sein.
  5. Das Subjekt muss eine aufrechte forcierte Vitalkapazität (FVC) innerhalb von 35 bis 90 % des vorhergesagten Normalwerts (NHANES III-Referenzwerte) haben, basierend auf dem höheren Wert des Screenings oder des Ausgangswertes, wenn seine 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) > 200 m ist . Das Subjekt muss eine aufrechte FVC innerhalb von 40 bis 90 % des vorhergesagten Normalwerts (NHANES III-Referenzwerte) haben, basierend auf dem höheren Wert des Screenings oder des Ausgangswertes, wenn sein 6MGT ≤ 200 m ist. Wenn die FVC zwischen 80 und 90 % des vorhergesagten Normalwertes liegt, kann die Person an der Studie teilnehmen, wenn der prozentuale vorhergesagte FVC-Wert in Rückenlage um 10 % oder mehr des vorhergesagten Werts abfällt
  6. Der Proband ist in der Lage, im 6MWT mindestens 100 m zu gehen, und die Bewertung wird als gültig vermerkt.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Proband hat eine Prüftherapie oder pharmakologische Behandlung für Morbus Pompe erhalten, mit Ausnahme von Alglucosidase alfa innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist, vor dem Baseline-Besuch oder wird dies voraussichtlich im Laufe der Studie tun

  2. Das Subjekt nimmt innerhalb von 30 Tagen nach Studienbeginn eines der folgenden verbotenen Medikamente ein:

    • Miglitol (z. B. Glyset)
    • Miglustat (z. B. Zavesca)
    • Acarbose (z. B. Precose, Glucobay)
    • Voglibose (z. B. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Das Subjekt benötigt im Wachzustand für > 6 Stunden am Tag eine invasive oder nicht-invasive Beatmungsunterstützung.
  4. Der Proband hat einen medizinischen oder anderen mildernden Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes ein unangemessenes Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen oder seine Fähigkeit zur Einhaltung der Protokollanforderungen beeinträchtigen kann. Dazu gehören klinische Depressionen (wie von einem Psychiater oder einem anderen Psychiater diagnostiziert) mit unkontrollierten oder schlecht kontrollierten Symptomen.
  5. Das Subjekt stillt oder ist schwanger oder plant, innerhalb der nächsten 2 Jahre schwanger zu werden.
  6. Weitere Ausschlusskriterien gemäß Gebrauchsanweisung von Lumizyme/Myozyme.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie den Grad der Veränderung der Muskelfunktion und der respiratorischen Endpunkte im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 6-15 Monate
Bewertung des Ausmaßes der Veränderung der Muskelfunktion und der respiratorischen Endpunkte im Laufe der Zeit bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch
6-15 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • POM-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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