Estudo STRIDE - Um estudo em indivíduos com LOPD que estão sendo tratados atualmente com ERT
2 de julho de 2025 atualizado por: Amicus Therapeutics
Um estudo prospectivo em indivíduos com doença de Pompe de início tardio que estão atualmente sendo tratados com terapia de reposição enzimática
O objetivo do estudo é avaliar as mudanças nas principais medidas de resultados clínicos (por exemplo, motor, respiratório, fadiga) em indivíduos adultos com doença de Pompe de início tardio (LOPD) recebendo terapia de reposição enzimática (TRE) padrão de atendimento.
Além disso, as informações obtidas podem ser usadas no projeto e na condução de estudos futuros em indivíduos LOPD.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é avaliar as características basais e o grau de mudança ao longo do tempo em medidas de resultados clínicos comumente usados para avaliar pacientes com LOPD.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
12
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Adelaide, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Bélgica, 1650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University Of Minnesota Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Neurogenetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health& Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Sujeitos masculinos e femininos com LOPD entre 18 anos e 75 anos, inclusive e ≥ 50 kg.
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito tem um diagnóstico de doença de Pompe com base na deficiência documentada da atividade GAA e uma mutação GAA documentada.
- Indivíduos do sexo masculino e feminino entre os 18 anos e os 75 anos, inclusive e ≥ 50 kg.
- O sujeito deve estar atualmente recebendo ERT padrão de atendimento (alglucosidase alfa) em uma dose de 20 mg/kg a cada duas semanas.
- O sujeito deve ter estado em ERT nos últimos 2 anos ou mais.
- O indivíduo deve ter uma capacidade vital forçada (FVC) ereta dentro de 35 a 90% do normal previsto (valores de referência NHANES III), com base no maior valor de triagem ou linha de base, se a distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) for > 200 m . O indivíduo deve ter uma CVF ereta dentro de 40 a 90% do normal previsto (valores de referência NHANES III), com base no maior valor de triagem ou linha de base, se sua 6MWD for ≤ 200 m. Se a CVF estiver entre 80 e 90% do normal previsto, o sujeito pode entrar no estudo se o valor percentual previsto da CVF cair em 10% previsto ou mais na posição supina
- O indivíduo é capaz de caminhar pelo menos 100 m no 6MWT e a avaliação é considerada válida.
Critério de exclusão:
- O sujeito recebeu qualquer terapia experimental ou tratamento farmacológico para a doença de Pompe, além da alglucosidase alfa dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais curto, antes da visita de linha de base ou está previsto para fazê-lo durante o curso do estudo
O sujeito está tomando qualquer um dos seguintes medicamentos proibidos dentro de 30 dias da linha de base:
- miglitol (por exemplo, Glyset)
- miglustato (por exemplo, Zavesca)
- acarbose (por exemplo, Precose, Glucobay)
- voglibose (por exemplo, Volix, Vocarb, Volibo)
- O sujeito requer o uso de suporte ventilatório invasivo ou não invasivo por > 6 horas por dia enquanto acordado.
- O sujeito tem uma condição ou circunstância médica ou qualquer outra atenuante que possa, na opinião do investigador, representar um risco de segurança indevido para o sujeito ou comprometer sua capacidade de cumprir os requisitos do protocolo. Isso inclui depressão clínica (conforme diagnosticada por um psiquiatra ou outro profissional de saúde mental) com sintomas descontrolados ou mal controlados.
- O sujeito está amamentando, está grávida ou planeja engravidar nos próximos 2 anos.
- Outros critérios de exclusão de acordo com as instruções de uso do Lumizyme/Myozyme.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avalie o grau de mudança na função muscular e nos parâmetros respiratórios ao longo do tempo
Prazo: 6-15 meses
|
Avaliar o grau de mudança na função muscular e parâmetros respiratórios ao longo do tempo em pacientes com doença de Pompe de início tardio
|
6-15 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de dezembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
30 de novembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
30 de novembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2017
Primeira postagem (Real)
20 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- POM-003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .