Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie STRIDE — badanie pacjentów z LOPD, którzy są obecnie leczeni za pomocą ERT

2 lipca 2025 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Prospektywne badanie osób z późną postacią choroby Pompego, którzy są obecnie leczeni enzymatyczną terapią zastępczą

Celem badania jest ocena zmian w kluczowych miarach wyników klinicznych (np. ruchowych, oddechowych, zmęczenia) u dorosłych pacjentów z późną postacią choroby Pompego (LOPD) otrzymujących standardową enzymatyczną terapię zastępczą (ERT). Dodatkowo zdobyte informacje mogą być wykorzystane w projektowaniu i prowadzeniu przyszłych badań z przedmiotów LOPD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena wyjściowych cech i stopnia zmian w czasie w miarach wyników klinicznych powszechnie stosowanych do oceny pacjentów z LOPD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni i kobiety z LOPD w wieku od 18 do 75 lat włącznie i o masie ciała ≥ 50 kg.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U osobnika zdiagnozowano chorobę Pompego na podstawie udokumentowanego niedoboru aktywności GAA i udokumentowanej mutacji GAA.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat włącznie i o masie ciała ≥ 50 kg.
  3. Pacjent musi obecnie otrzymywać standardową terapię ERT (alglukozydaza alfa) w dawce 20 mg/kg co drugi tydzień.
  4. Tester musiał być na ERT przez ostatnie 2 lata lub dłużej.
  5. Osoba badana musi mieć natężoną pojemność życiową (FVC) w pozycji pionowej w zakresie od 35 do 90% przewidywanej normy (wartości referencyjne NHANES III), w oparciu o wyższą z wartości przesiewowych lub wyjściowych, jeśli dystans marszu w ciągu 6 minut (6MWD) wynosi > 200 m . Osoba badana musi mieć FVC w pozycji pionowej w zakresie od 40 do 90% przewidywanej normy (wartości referencyjne NHANES III), w oparciu o wyższą z wartości przesiewowych lub wyjściowych, jeśli jej 6MWD wynosi ≤ 200 m. Jeśli FVC wynosi od 80 do 90% przewidywanej normy, pacjent może wziąć udział w badaniu, jeśli procent przewidywanej wartości FVC spadnie o 10% przewidywanej wartości lub więcej w pozycji leżącej
  6. Badany jest w stanie przejść co najmniej 100 m podczas 6MWT, a ocena zostaje uznana za ważną.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik otrzymał jakąkolwiek terapię eksperymentalną lub leczenie farmakologiczne choroby Pompego, inne niż alglukozydaza alfa, w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, przed wizytą wyjściową lub przewiduje się, że otrzyma to w trakcie badania

  2. Podmiot przyjmuje którykolwiek z następujących zabronionych leków w ciągu 30 dni od punktu odniesienia:

    • miglitol (np. Glyset)
    • miglustat (np. Zavesca)
    • akarboza (np. Precose, Glucobay)
    • vogliboza (np. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Pacjent wymaga stosowania inwazyjnego lub nieinwazyjnego wspomagania wentylacji przez > 6 godzin dziennie, gdy nie śpi.
  4. Uczestnik znajduje się w stanie medycznym lub innym łagodzącym stanie lub okolicznościach, które w opinii badacza mogą stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika lub zagrozić jego zdolności do przestrzegania wymagań protokołu. Obejmuje to depresję kliniczną (zdiagnozowaną przez psychiatrę lub innego pracownika służby zdrowia psychicznego) z niekontrolowanymi lub słabo kontrolowanymi objawami.
  5. Podmiot karmi piersią, jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 2 lat.
  6. Inne kryteria wykluczenia zgodnie z instrukcją użytkowania Lumizyme/Myozyme.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń stopień zmiany funkcji mięśni i punktów końcowych oddychania w czasie
Ramy czasowe: 6-15 miesięcy
Ocena stopnia zmiany funkcji mięśni i punktów końcowych układu oddechowego w czasie u pacjentów z późną postacią choroby Pompego
6-15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POM-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj