Estudio STRIDE: un estudio en sujetos con LOPD que actualmente están siendo tratados con ERT
2 de julio de 2025 actualizado por: Amicus Therapeutics
Un estudio prospectivo en sujetos con enfermedad de Pompe de aparición tardía que actualmente están siendo tratados con terapia de reemplazo enzimático
El propósito del estudio es evaluar los cambios en las medidas de resultado clínicas clave (p. ej., motoras, respiratorias, fatiga) en sujetos adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) sujetos que reciben terapia de reemplazo enzimático (ERT) estándar de atención.
Además, la información obtenida podrá utilizarse en el diseño y realización de futuros estudios en sujetos LOPD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es evaluar las características basales y el grado de cambio a lo largo del tiempo en las medidas de resultado clínico comúnmente utilizadas para evaluar pacientes con LOPD.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
12
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Edegem, Bélgica, 1650
- Antwerp University Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- McMaster University Medical Center
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
- Baystate Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University Of Minnesota Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Northwell Health
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Neurogenetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health& Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
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Texas
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos masculinos y femeninos con LOPD entre 18 años y 75 años, ambos inclusive y ≥ 50 kg.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene un diagnóstico de enfermedad de Pompe basado en una deficiencia documentada de actividad GAA y una mutación GAA documentada.
- Sujetos masculinos y femeninos entre 18 años y 75 años, inclusive y ≥ 50 kg.
- El sujeto debe estar recibiendo actualmente ERT estándar de atención (alglucosidasa alfa) a una dosis de 20 mg/kg cada dos semanas.
- El sujeto debe haber estado en ERT durante los 2 años anteriores o más.
- El sujeto debe tener una capacidad vital forzada (FVC) en posición vertical dentro del 35 al 90 % de lo normal previsto (valores de referencia de NHANES III), según el valor más alto de la evaluación o la línea de base, si su distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) es > 200 m . El sujeto debe tener una FVC en posición vertical dentro del 40 al 90 % de lo normal previsto (valores de referencia de NHANES III), según el valor más alto de la evaluación o la línea de base, si su 6MWD es ≤ 200 m. Si la CVF se encuentra entre el 80 y el 90 % de la normal prevista, el sujeto puede ingresar al estudio si el valor porcentual de la CVF prevista cae un 10 % previsto o más en posición supina.
- El sujeto puede caminar al menos 100 m en la 6MWT y la evaluación se considera válida.
Criterio de exclusión:
- El sujeto ha recibido cualquier terapia de investigación o tratamiento farmacológico para la enfermedad de Pompe, que no sea alglucosidasa alfa en los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más corto, antes de la visita inicial o se prevé que lo haga durante el transcurso del estudio.
El sujeto toma cualquiera de los siguientes medicamentos prohibidos dentro de los 30 días posteriores a la línea de base:
- miglitol (p. ej., Glyset)
- miglustat (p. ej., Zavesca)
- acarbosa (p. ej., Precose, Glucobay)
- voglibosa (p. ej., Volix, Vocarb, Volibo)
- El sujeto requiere el uso de asistencia ventilatoria invasiva o no invasiva durante > 6 horas al día mientras está despierto.
- El sujeto tiene una condición o circunstancia médica o atenuante que, en opinión del investigador, puede representar un riesgo de seguridad indebido para el sujeto o comprometer su capacidad para cumplir con los requisitos del protocolo. Esto incluye la depresión clínica (diagnosticada por un psiquiatra u otro profesional de la salud mental) con síntomas no controlados o mal controlados.
- El sujeto está amamantando, o está embarazada o planea quedar embarazada dentro de los próximos 2 años.
- Otros criterios de exclusión según las instrucciones de uso de Lumizyme/Myozyme.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el grado de cambio en la función muscular y los criterios de valoración respiratorios a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: 6-15 meses
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Evaluar el grado de cambio en la función muscular y los criterios de valoración respiratorios a lo largo del tiempo en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío
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6-15 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de diciembre de 2017
Finalización primaria (Actual)
30 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
20 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- POM-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .