STRIDE-tutkimus – Tutkimus LOPD-potilailla, joita tällä hetkellä hoidetaan ERT:llä
keskiviikko 2. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Tuleva tutkimus potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti ja joita tällä hetkellä hoidetaan entsyymikorvaushoidolla
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida muutoksia keskeisissä kliinisissä tulosmittauksissa (esim. motoriikka, hengitystie, väsymys) aikuisilla koehenkilöillä, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti (LOPD) ja jotka saavat standardinmukaista entsyymikorvaushoitoa (ERT).
Lisäksi saatua tietoa voidaan käyttää tulevien LOPD-aiheisten tutkimusten suunnittelussa ja suorittamisessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida LOPD-potilaiden arvioinnissa yleisesti käytettyjen kliinisten tulosmittausten lähtötilanteen ominaisuuksia ja muutosastetta ajan kuluessa.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 1650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Emory University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University Of Minnesota Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Neurogenetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health& Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mies- ja naishenkilöt, joilla on LOPD 18-75-vuotiaat, mukaan lukien ja ≥ 50 kg.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöllä on Pompen taudin diagnoosi, joka perustuu dokumentoituun GAA-aktiivisuuden puutteeseen ja dokumentoituun GAA-mutaatioon.
- Mies- ja naispuoliset koehenkilöt 18-75-vuotiaat, mukaan lukien ja ≥ 50 kg.
- Kohdehenkilön on tällä hetkellä saatava hoidon standardi ERT (alglukosidaasi alfa) annoksella 20 mg/kg joka toinen viikko.
- Kohteen on täytynyt olla ERT-hoidossa vähintään 2 vuotta.
- Koehenkilöllä on oltava pystyasennossa pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) 35–90 %:n sisällä ennustetusta normaalista (NHANES III -viitearvot), perustuen seulonta- tai perusarvosta korkeampiin, jos hänen 6 minuutin kävelyetäisyys (6MWD) on > 200 m . Koehenkilön FVC:n on oltava pystysuorassa 40–90 %:n sisällä ennustetusta normaalista (NHANES III -viitearvot) seulonta- tai perusarvosta korkeamman perusteella, jos hänen 6MWD on ≤ 200 m. Jos FVC on 80-90 % ennustetusta normaalista, koehenkilö voi osallistua tutkimukseen, jos ennustettu FVC-arvo laskee 10 % tai enemmän makuuasennossa.
- Koehenkilö pystyy kävelemään vähintään 100 m 6MWT:ssä ja arviointi katsotaan päteväksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö on saanut mitä tahansa Pompen taudin tutkimushoitoa tai farmakologista hoitoa, lukuun ottamatta alglukosidaasi alfaa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on lyhyempi, ennen peruskäyntiä tai sen odotetaan saavan niin tutkimuksen aikana
Potilaalla on jokin seuraavista kielletyistä lääkkeistä 30 päivän kuluessa lähtötasosta:
- miglitoli (esim. Glyset)
- miglustaatti (esim. Zavesca)
- akarboosi (esim. Precose, Glucobay)
- voglibose (esim. Volix, Vocarb, Volibo)
- Potilas vaatii invasiivisen tai ei-invasiivisen hengitystuen käyttöä > 6 tuntia päivässä valveilla ollessa.
- Tutkittavalla on lääketieteellinen tai muu lieventävä tila tai seikka, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa kohtuuttoman turvallisuusriskin tutkittavalle tai vaarantaa hänen kykynsä noudattaa protokollan vaatimuksia. Tähän sisältyy kliininen masennus (psykiatrin tai muun mielenterveysalan ammattilaisen diagnosoima), jolla on hallitsemattomia tai huonosti hallittuja oireita.
- Koehenkilö imettää tai on raskaana tai suunnittelee raskautta seuraavan kahden vuoden aikana.
- Muut poissulkemiskriteerit Lumizymen/Myozymen käyttöohjeiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi lihastoiminnan ja hengitysteiden päätepisteiden muutoksen aste ajan myötä
Aikaikkuna: 6-15 kuukautta
|
Arvioida lihastoiminnan ja hengitysteiden päätepisteiden muutoksen astetta ajan kuluessa potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti
|
6-15 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. joulukuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. marraskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. marraskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 8. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- POM-003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .