Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

STRIDE-tanulmány – Vizsgálat olyan LOPD-s alanyokon, akiket jelenleg ERT-vel kezelnek

2025. július 2. frissítette: Amicus Therapeutics

Prospektív vizsgálat késői Pompe-kórban szenvedő alanyokon, akiket jelenleg enzimpótló terápiával kezelnek

A vizsgálat célja, hogy értékelje a kulcsfontosságú klinikai kimenetel mutatóiban (pl. motoros, légzési, fáradtság) bekövetkezett változásokat késői megjelenésű Pompe-kórban (LOPD) szenvedő felnőtt alanyoknál, akik standard-of-care enzimpótló terápiában (ERT) részesülnek. Ezen túlmenően a megszerzett információk felhasználhatók a LOPD alanyokon végzett jövőbeni tanulmányok tervezésében és lefolytatásában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a LOPD-ben szenvedő betegek értékelésére általánosan használt klinikai kimenetel mérések kiindulási jellemzőit és időbeli változásának mértékét.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

12

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 1650
        • Antwerp University Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Egyesült Államok, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07960
        • Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
    • New York
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • NYU Neurogenetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health& Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • The University of Texas Health Science Center San Antonio
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Férfi és női alanyok, akiknek LOPD-je van 18 év és 75 év között, beleértve a ≥ 50 kg-ot.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany Pompe-kórt diagnosztizált a GAA aktivitás dokumentált hiányossága és egy dokumentált GAA mutáció alapján.
  2. Férfi és női alanyok 18 év és 75 év között, beleértve a ≥ 50 kg-ot.
  3. Az alanynak jelenleg 20 mg/ttkg dózisú, standard ellátásban részesülő ERT-t (alglukozidáz alfa) kell kapnia minden második héten.
  4. Az alanynak legalább 2 éve ERT-en kell lennie.
  5. Az alany függőleges kényszerített vitálkapacitásának (FVC) a várható normál érték 35–90%-án belül kell lennie (NHANES III referenciaértékek), a szűrési érték vagy az alapérték közül a magasabb alapján, ha 6 perces sétatávja (6MWD) > 200 m . Ha 6MWD ≤ 200 m, az alany függőleges FVC-jének az előre jelzett normál érték (NHANES III referenciaértékek) 40–90%-án belül kell lennie, a szűrési vagy alapérték közül a magasabb alapján. Ha az FVC az előre jelzett normál érték 80 és 90%-a között van, az alany akkor vehet részt a vizsgálatban, ha a százalékos előrejelzett FVC-érték az előrejelzett 10%-kal vagy többel esik fekvő helyzetben.
  6. Az alany legalább 100 métert tud gyalogolni a 6MWT-n, és az értékelés érvényesnek minősül.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany az alaplátogatás előtt 30 napon vagy 5 felezési időn belül, vagy a vizsgálat során várhatóan a Pompe-kór miatt kapott bármilyen vizsgálati terápiát vagy gyógyszeres kezelést, az alfa-alglükozidáz kivételével, attól függően, hogy melyik a rövidebb.

  2. Az alany az alábbi tiltott gyógyszerek valamelyikét szedi a kiindulási állapottól számított 30 napon belül:

    • miglitol (pl. Glyset)
    • miglusztát (pl. Zavesca)
    • akarbóz (pl. Precose, Glucobay)
    • voglibose (pl. Volix, Vocarb, Volibo)
  3. Az alanynak invazív vagy nem invazív lélegeztetési támogatást kell használnia napi > 6 órán keresztül ébren.
  4. Az alanynak olyan egészségügyi vagy egyéb enyhítő állapota vagy körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan biztonsági kockázatot jelenthet az alany számára, vagy veszélyeztetheti a protokoll követelményeinek való megfelelését. Ez magában foglalja a klinikai depressziót (pszichiáter vagy más mentális egészségügyi szakember által diagnosztizált) kontrollálatlan vagy rosszul kontrollált tünetekkel.
  5. Az alany szoptat, terhes, vagy terhességet tervez a következő 2 éven belül.
  6. Egyéb kizárási kritériumok a Lumizyme/Myozyme használati útmutatója szerint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az izomfunkció és a légzési végpontok változásának mértékét az idő múlásával
Időkeret: 6-15 hónap
Az izomfunkció és a légzési végpontok időbeli változásának mértékének értékelése késői Pompe-kórban szenvedő betegeknél
6-15 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 15.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. július 2.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • POM-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel