STRIDE 연구 - 현재 ERT로 치료를 받고 있는 LOPD 환자를 대상으로 한 연구
2025년 7월 2일 업데이트: Amicus Therapeutics
현재 효소 대체 요법으로 치료를 받고 있는 후기 발병 폼페병 환자에 대한 전향적 연구
이 연구의 목적은 표준 치료 효소 대체 요법(ERT)을 받는 후기 발병 폼페병(LOPD) 피험자를 가진 성인 피험자의 주요 임상 결과 측정(예: 운동, 호흡기, 피로)의 변화를 평가하는 것입니다.
또한 얻은 정보는 LOPD 주제에 대한 향후 연구의 설계 및 수행에 사용될 수 있습니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
상세 설명
이 연구의 목적은 LOPD 환자를 평가하는 데 일반적으로 사용되는 임상 결과 측정에서 기준선 특성과 시간 경과에 따른 변화 정도를 평가하는 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
12
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Emory University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Springfield, Massachusetts, 미국, 01199
- Baystate Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
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New York
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Great Neck, New York, 미국, 11021
- Northwell Health
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Neurogenetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health& Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
- University of Pittsburgh
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
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Edegem, 벨기에, 1650
- Antwerp University Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- McMaster University Medical Center
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Adelaide, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
18세에서 75세 사이이고 50kg 이상인 LOPD가 있는 남성 및 여성 피험자.
설명
포함 기준:
- 대상은 문서화된 GAA 활성 결핍과 문서화된 GAA 돌연변이에 근거하여 폼페병 진단을 받았습니다.
- 18세에서 75세 사이의 50kg 이상의 남성 및 여성 피험자.
- 피험자는 현재 격주로 20mg/kg 용량의 표준 치료 ERT(alglucosidase alfa)를 받고 있어야 합니다.
- 피험자는 지난 2년 이상 ERT를 받았어야 합니다.
- 피험자는 6분 도보 거리(6MWD)가 > 200m인 경우 선별 검사 또는 기준선 값 중 더 높은 값을 기준으로 예측된 정상(NHANES III 참조 값)의 35~90% 이내의 직립 강제 폐활량(FVC)을 가져야 합니다. . 피험자의 6MWD가 ≤ 200m인 경우 피험자의 직립 FVC는 예상 정상(NHANES III 참조 값)의 40~90% 이내여야 합니다. FVC가 예측된 정상의 80~90% 사이인 경우, 예측된 FVC 값 백분율이 앙와위에서 예측된 10% 이상 떨어지면 피험자가 연구에 참여할 수 있습니다.
- 대상은 6MWT에서 최소 100m를 걸을 수 있으며 평가는 유효한 것으로 기록됩니다.
제외 기준:
- 대상자는 베이스라인 방문 이전에 30일 또는 5 반감기 중 더 짧은 기간 내에 알글루코시다제 알파 이외의 폼페병에 대한 임의의 연구 요법 또는 약리학적 치료를 받았거나 연구 과정 동안 그렇게 할 것으로 예상됩니다.
피험자는 기준선으로부터 30일 이내에 다음 금지 약물 중 하나를 복용 중입니다.
- 미글리톨(예: Glyset)
- 미글루스타트(예: 자베스카)
- 아카보스(예: Precose, Glucobay)
- 보글리보스(예: Volix, Vocarb, Volibo)
- 피험자는 깨어 있는 동안 하루에 > 6시간 동안 침습적 또는 비침습적 환기 지원을 사용해야 합니다.
- 피험자는 조사자의 의견으로 피험자에게 과도한 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 의학적 또는 기타 참작할 수 있는 상태 또는 상황을 가지고 있습니다. 여기에는 통제되지 않거나 잘 조절되지 않는 증상이 있는 임상적 우울증(정신과 의사 또는 기타 정신 건강 전문가가 진단함)이 포함됩니다.
- 피험자는 모유 수유 중이거나 임신 중이거나 향후 2년 이내에 임신할 계획입니다.
- 루미자임/마이오자임 사용 지침에 따른 기타 제외 기준.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 경과에 따른 근육 기능 및 호흡 종점의 변화 정도 평가
기간: 6-15개월
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후기 발병 폼페병 환자의 시간 경과에 따른 근육 기능 및 호흡 종점의 변화 정도를 평가하기 위해
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6-15개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 30일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 15일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- POM-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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