Studie STRIDE - Studie u subjektů s LOPD, kteří jsou v současné době léčeni ERT
2. července 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Prospektivní studie u pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby, kteří jsou v současné době léčeni enzymatickou substituční terapií
Účelem studie je vyhodnotit změny v klíčových ukazatelích klinického výsledku (např. motorika, dýchání, únava) u dospělých subjektů s pozdním nástupem Pompeho choroby (LOPD), kteří dostávají standardní enzymovou substituční terapii (ERT).
Kromě toho mohou být získané informace použity při navrhování a provádění budoucích studií u subjektů s LOPD.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
Cílem této studie je vyhodnotit základní charakteristiky a míru změny v čase v ukazatelích klinických výsledků běžně používaných k hodnocení pacientů s LOPD.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
12
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgie, 1650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
- Emory University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Spojené státy, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Neurogenetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health& Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Muži a ženy s LOPD ve věku 18 až 75 let včetně a ≥ 50 kg.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt má diagnózu Pompeho choroby na základě zdokumentovaného nedostatku aktivity GAA a zdokumentované mutace GAA.
- Muži a ženy ve věku 18 až 75 let včetně a ≥ 50 kg.
- Subjekt musí v současné době dostávat standardní péči ERT (alglukosidáza alfa) v dávce 20 mg/kg každý druhý týden.
- Subjekt musí být na ERT předchozí 2 roky nebo déle.
- Subjekt musí mít vzpřímenou nucenou vitální kapacitu (FVC) v rozmezí 35 až 90 % předpokládané normální hodnoty (referenční hodnoty NHANES III), na základě vyšší hodnoty ze screeningu nebo výchozí hodnoty, pokud je jeho vzdálenost 6 minut chůze (6MWD) > 200 m . Subjekt musí mít vzpřímenou FVC v rozmezí 40 až 90 % předpokládané normální hodnoty (referenční hodnoty NHANES III), na základě vyšší hodnoty ze screeningu nebo výchozí hodnoty, pokud je jejich 6MWD ≤ 200 m. Pokud je FVC mezi 80 a 90 % předpokládané normální hodnoty, může subjekt vstoupit do studie, pokud procento předpokládané hodnoty FVC klesne o 10 % předpokládané nebo více v poloze na zádech.
- Subjekt je schopen ujít alespoň 100 m v 6MWT a hodnocení je považováno za platné.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt podstoupil jakoukoli testovanou terapii nebo farmakologickou léčbu Pompeho choroby, jinou než alglukosidáza alfa, během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší, před základní návštěvou nebo se očekává, že tak učiní v průběhu studie
Subjekt užívá některý z následujících zakázaných léků do 30 dnů od výchozího stavu:
- miglitol (např. Glyset)
- miglustat (např. Zavesca)
- akarbóza (např. Precose, Glucobay)
- voglibóza (např. Volix, Vocarb, Volibo)
- Subjekt vyžaduje použití invazivní nebo neinvazivní ventilační podpory po dobu > 6 hodin denně, když je vzhůru.
- Subjekt má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího představovat nepřiměřené bezpečnostní riziko pro subjekt nebo ohrozit jeho/její schopnost splnit požadavky protokolu. To zahrnuje klinickou depresi (jak je diagnostikována psychiatrem nebo jiným odborníkem na duševní zdraví) s nekontrolovanými nebo špatně kontrolovanými příznaky.
- Subjekt kojí nebo je těhotný nebo plánuje otěhotnět během následujících 2 let.
- Další vylučovací kritéria podle návodu k použití Lumizyme/Myozyme.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte stupeň změny svalové funkce a respiračních koncových bodů v průběhu času
Časové okno: 6-15 měsíců
|
Vyhodnotit stupeň změny svalové funkce a respiračních koncových bodů v průběhu času u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem
|
6-15 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. prosince 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. listopadu 2018
Dokončení studie (Aktuální)
30. listopadu 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
20. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- POM-003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .