Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

STRIDE-onderzoek - Een onderzoek bij proefpersonen met LOPD die momenteel worden behandeld met ERT

2 juli 2025 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een prospectieve studie bij proefpersonen met de late ziekte van Pompe die momenteel worden behandeld met enzymvervangingstherapie

Het doel van de studie is het evalueren van veranderingen in de belangrijkste klinische uitkomstmaten (bijv. motoriek, respiratoir, vermoeidheid) bij volwassen proefpersonen met laat optredende ziekte van Pompe (LOPD) die standaardbehandeling met enzymvervangingstherapie (ERT) krijgen. Bovendien kan de verkregen informatie worden gebruikt bij het opzetten en uitvoeren van toekomstige onderzoeken bij LOPD-onderwerpen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Ziekte van Pompe met late aanvang

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het evalueren van de uitgangskarakteristieken en de mate van verandering in de loop van de tijd in klinische uitkomstmaten die gewoonlijk worden gebruikt om patiënten met LOPD te evalueren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Australië
- - Adelaide, Australië, 5000
    - Royal Adelaide Hospital
België
- - Edegem, België, 1650
    - Antwerp University Hospital
Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada
    - Alberta Children's Hospital
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Canada
    - McMaster University Medical Center
Verenigde Staten
- California
  - Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
    - University of California, Irvine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
    - University of Florida Clinical Research Center
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    - Emory University
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
    - Baystate Medical Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University Of Minnesota Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    - Hackensack University Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
    - Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
- New York
  - Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
    - Northwell Health
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10016
    - NYU Neurogenetics
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
    - Ohio State University
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    - Oregon Health& Science University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
    - Penn State Hershey Medical Center
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    - The University of Texas Health Science Center San Antonio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met LOPD tussen 18 jaar en 75 jaar, inclusief en ≥ 50 kg.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersoon heeft een diagnose van de ziekte van Pompe op basis van gedocumenteerde deficiëntie van GAA-activiteit en een gedocumenteerde GAA-mutatie.
Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen tussen 18 jaar en 75 jaar, inclusief en ≥ 50 kg.
Proefpersoon moet momenteel standaard ERT (alglucosidase alfa) krijgen in een dosis van 20 mg/kg om de week.
Onderwerp moet de afgelopen 2 jaar of langer op ERT zijn geweest.
Proefpersoon moet een rechtopstaande geforceerde vitale capaciteit (FVC) hebben binnen 35 tot 90% van de voorspelde normale waarde (NHANES III-referentiewaarden), gebaseerd op de hoogste van de screening- of basislijnwaarde, als hun loopafstand van 6 minuten (6MWD) > 200 m is . Proefpersoon moet een rechtopstaande FVC hebben binnen 40 tot 90% van de voorspelde normale waarde (NHANES III-referentiewaarden), gebaseerd op de hoogste waarde van de screening of basislijn, als zijn 6MWD ≤ 200 m is. Als de FVC tussen 80 en 90% van de voorspelde normaalwaarde ligt, mag de proefpersoon deelnemen aan het onderzoek als het percentage van de voorspelde FVC-waarde met 10% van de voorspelde waarde of meer daalt in rugligging
De proefpersoon kan ten minste 100 m lopen in de 6MWT en de beoordeling wordt als geldig aangemerkt.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersoon heeft een onderzoekstherapie of farmacologische behandeling voor de ziekte van Pompe gekregen, anders dan alglucosidase alfa, binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat het kortst is, voorafgaand aan het basislijnbezoek of zal dit naar verwachting in de loop van het onderzoek doen
De proefpersoon gebruikt een van de volgende verboden medicijnen binnen 30 dagen na baseline:
- miglitol (bijv. Glyset)
- miglustaat (bijv. Zavesca)
- acarbose (bijv. Precose, Glucobay)
- voglibose (bijv. Volix, Vocarb, Volibo)
Proefpersoon vereist gebruik van invasieve of niet-invasieve beademingsondersteuning gedurende > 6 uur per dag terwijl hij wakker is.
Proefpersoon heeft een medische of enige andere verzachtende aandoening of omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, een onnodig veiligheidsrisico voor de proefpersoon kan vormen of zijn/haar vermogen om te voldoen aan protocolvereisten in gevaar kan brengen. Dit omvat klinische depressie (zoals gediagnosticeerd door een psychiater of andere professional in de geestelijke gezondheidszorg) met ongecontroleerde of slecht gecontroleerde symptomen.
Onderwerp geeft borstvoeding, is zwanger of is van plan om binnen de komende 2 jaar zwanger te worden.
Overige uitsluitingscriteria volgens de gebruiksaanwijzing van Lumizyme/Myozyme.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Case-Alleen
Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Evalueer de mate van verandering in spierfunctie en ademhalingseindpunten in de loop van de tijd Tijdsspanne: 6-15 maanden	Om de mate van verandering in spierfunctie en respiratoire eindpunten in de loop van de tijd te evalueren bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang	6-15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

POM-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .