STRIDE-studie - En studie i emner med LOPD som for tiden blir behandlet med ERT
2. juli 2025 oppdatert av: Amicus Therapeutics
En prospektiv studie i personer med sent debuterende Pompe-sykdom som for tiden behandles med enzymerstatningsterapi
Formålet med studien er å evaluere endringer i sentrale kliniske utfallsmål (f.eks. motorisk, respiratorisk, utmattelse) hos voksne personer med sent-debuterende Pompes sykdom (LOPD) som får standard-of-care enzymerstatningsterapi (ERT).
I tillegg kan oppnådd informasjon bli brukt i utformingen og gjennomføringen av fremtidige studier i LOPD-fag.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å evaluere grunnlinjekarakteristikkene og graden av endring over tid i kliniske utfallsmål som vanligvis brukes til å evaluere pasienter med LOPD.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
12
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 1650
- Antwerp University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada
- McMaster University Medical Center
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Emory University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield, Massachusetts, Forente stater, 01199
- Baystate Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University Of Minnesota Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
- Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forente stater, 11021
- Northwell Health
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Neurogenetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health& Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- The University of Texas Health Science Center San Antonio
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med LOPD mellom 18 år og 75 år, inklusive og ≥ 50 kg.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personen har en diagnose av Pompes sykdom basert på dokumentert mangel på GAA-aktivitet og en dokumentert GAA-mutasjon.
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner mellom 18 år og 75 år, inklusive og ≥ 50 kg.
- Pasienten må for øyeblikket motta standard-of-care ERT (alglukosidase alfa) i en dose på 20 mg/kg dose annenhver uke.
- Forsøkspersonen må ha vært på ERT i de foregående 2 årene eller mer.
- Forsøkspersonen må ha en oppreist tvungen vitalkapasitet (FVC) innenfor 35 til 90 % av antatt normal (NHANES III-referanseverdier), basert på den høyeste av screening- eller baseline-verdien, hvis deres 6 minutters gangavstand (6MWD) er > 200 m . Forsøkspersonen må ha en oppreist FVC innenfor 40 til 90 % av antatt normal (NHANES III-referanseverdier), basert på den høyeste av screening- eller baseline-verdien, hvis deres 6MWD er ≤ 200 m. Hvis FVC er mellom 80 og 90 % av spådd normal, kan forsøkspersonen delta i studien hvis prosenten predikert FVC-verdi synker med 10 % spådd eller mer i ryggleie
- Forsøkspersonen er i stand til å gå minst 100 m i 6MWT og vurderingen er notert som gyldig.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har mottatt noen forsøksbehandling eller farmakologisk behandling for Pompes sykdom, unntatt alglukosidase alfa innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest, før baseline-besøket eller forventes å gjøre det i løpet av studien
Personen bruker noen av følgende forbudte medisiner innen 30 dager etter baseline:
- miglitol (f.eks. Glyset)
- miglustat (f.eks. Zavesca)
- akarbose (f.eks. Precose, Glucobay)
- voglibose (f.eks. Volix, Vocarb, Volibo)
- Personen krever bruk av invasiv eller ikke-invasiv ventilasjonsstøtte i > 6 timer om dagen mens han er våken.
- Forsøkspersonen har en medisinsk eller annen formildende tilstand eller omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan utgjøre en unødig sikkerhetsrisiko for forsøkspersonen eller kompromittere hans/hennes evne til å overholde protokollkrav. Dette inkluderer klinisk depresjon (som diagnostisert av en psykiater eller annen psykisk helsepersonell) med ukontrollerte eller dårlig kontrollerte symptomer.
- Personen ammer, eller er gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 2 årene.
- Andre eksklusjonskriterier i henhold til Lumizyme/Myozymes bruksanvisning.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer graden av endring i muskelfunksjon og respiratoriske endepunkter over tid
Tidsramme: 6-15 måneder
|
For å evaluere graden av endring i muskelfunksjon og respiratoriske endepunkter over tid hos pasienter med Late Onset Pompes sykdom
|
6-15 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. desember 2017
Primær fullføring (Faktiske)
30. november 2018
Studiet fullført (Faktiske)
30. november 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. november 2017
Først lagt ut (Faktiske)
20. november 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Glykogenlagringssykdom Type II
Andre studie-ID-numre
- POM-003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .