Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование STRIDE — исследование субъектов с LOPD, которые в настоящее время лечатся с помощью ФЗТ

2 июля 2025 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Проспективное исследование у субъектов с поздним началом болезни Помпе, которые в настоящее время проходят заместительную ферментную терапию

Целью исследования является оценка изменений ключевых показателей клинического исхода (например, моторики, дыхания, утомляемости) у взрослых пациентов с поздним началом болезни Помпе (LOPD), получающих стандартную заместительную ферментную терапию (ФЗТ). Кроме того, полученная информация может быть использована при разработке и проведении будущих исследований по предметам LOPD.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Болезнь Помпе с поздним началом

Подробное описание

Целью данного исследования является оценка исходных характеристик и степени изменения с течением времени показателей клинического исхода, обычно используемых для оценки пациентов с LOPD.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Австралия
- - Adelaide, Австралия, 5000
    - Royal Adelaide Hospital
Бельгия
- - Edegem, Бельгия, 1650
    - Antwerp University Hospital
Канада
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Канада
    - Alberta Children's Hospital
- Ontario
  - Hamilton, Ontario, Канада
    - McMaster University Medical Center
Соединенные Штаты
- California
  - Irvine, California, Соединенные Штаты, 92868
    - University of California, Irvine
- Florida
  - Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
    - University of Florida Clinical Research Center
- Georgia
  - Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    - Emory University
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
    - Baystate Medical Center
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University Of Minnesota Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
    - Hackensack University Medical Center
  - Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
    - Jacobs & Levy Genomic Medicine and Research Program
- New York
  - Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
    - Northwell Health
  - New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
    - NYU Neurogenetics
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
    - Ohio State University
- Oregon
  - Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    - Oregon Health& Science University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
    - Penn State Hershey Medical Center
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
    - University of Pittsburgh
- Texas
  - San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
    - The University of Texas Health Science Center San Antonio

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты мужского и женского пола с LOPD в возрасте от 18 до 75 лет включительно и весом ≥ 50 кг.

Описание

Критерии включения:

У субъекта диагностирована болезнь Помпе на основании документально подтвержденного дефицита активности GAA и документально подтвержденной мутации GAA.
Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 75 лет включительно и весом ≥ 50 кг.
Субъект должен в настоящее время получать стандартную ФЗТ (альглюкозидаза альфа) в дозе 20 мг/кг каждые две недели.
Субъект должен был находиться на ФЗТ в течение предшествующих 2 лет или более.
Субъект должен иметь форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении в пределах от 35 до 90% от прогнозируемой нормы (референтные значения NHANES III), исходя из большего значения скрининга или исходного значения, если их 6-минутная дистанция ходьбы (6MWD) > 200 м. . Субъект должен иметь ФЖЕЛ в вертикальном положении в пределах от 40 до 90% от прогнозируемого нормального (референтные значения NHANES III), исходя из более высокого значения скрининга или исходного значения, если их 6MWD составляет ≤ 200 м. Если ФЖЕЛ составляет от 80 до 90% от прогнозируемой нормы, субъект может быть включен в исследование, если прогнозируемое значение ФЖЕЛ в процентах падает на 10% от прогнозируемого или более в положении лежа.
Субъект может пройти не менее 100 м в 6MWT, и оценка считается действительной.

Критерий исключения:

Субъект получал какую-либо исследуемую терапию или фармакологическое лечение болезни Помпе, кроме алглюкозидазы альфа, в течение 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что короче, до базового визита или ожидается, что это произойдет в ходе исследования.
Субъект принимает любое из следующих запрещенных лекарств в течение 30 дней после исходного уровня:
- миглитол (например, Glyset)
- миглустат (например, Zavesca)
- акарбоза (например, Precose, Glucobay)
- воглибозы (например, Volix, Vocarb, Volibo)
Субъекту требуется использование инвазивной или неинвазивной искусственной вентиляции легких в течение > 6 часов в день во время бодрствования.
Субъект имеет медицинское или любое другое смягчающее обстоятельство или состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять неоправданный риск для безопасности субъекта или поставить под угрозу его/ее способность соблюдать требования протокола. Это включает клиническую депрессию (диагностированную психиатром или другим специалистом в области психического здоровья) с неконтролируемыми или плохо контролируемыми симптомами.
Субъект кормит грудью, беременна или планирует забеременеть в ближайшие 2 года.
Другие критерии исключения согласно инструкции по применению Lumizyme/Myozyme.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Только для случая
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Оценить степень изменения мышечной функции и дыхательных конечных точек с течением времени Временное ограничение: 6-15 месяцев	Оценить степень изменения мышечной функции и респираторных конечных точек с течением времени у пациентов с поздним началом болезни Помпе.	6-15 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 ноября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

POM-003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .