ホモ接合性家族性高コレステロール血症患者におけるエビナクマブの有効性と安全性
2021年4月26日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
ホモ接合性家族性高コレステロール血症患者におけるエビナクマブの有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験
この研究の主な目的は、ホモ接合型家族性高コレステロール血症 (HoFH) の患者において、24 週間後にエビナクマブの静脈内投与 (IV) による低比重リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の低下をプラセボと比較して実証することです。
この研究の二次的な目的は、他の脂質パラメータに対するエビナクマブ IV の効果を評価すること、LDL-C 目標達成に対するエビナクマブの効果を評価すること、アフェレーシスの適格性に対するエビナクマブの効果を評価することです (ドイツおよび米国のアフェレーシス基準を使用)。 HoFH 患者におけるエビナクマブの安全性と忍容性を評価し、HoFH 患者におけるエビナクマブの薬物動態 (PK) を評価し、抗エビナクマブ抗体の発生の可能性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
65
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33434
- Regeneron Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Regeneron Research Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Regeneron Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
- Regeneron Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Regeneron Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、78226
- Regeneron Research Site
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Napoli、イタリア、80131
- Regeneron Research Site # 2
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Ivano-Frankivs'k、ウクライナ、76075
- Regeneron Research Site
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Kharkiv、ウクライナ、61039
- Regeneron Research Site
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Kharkiv、ウクライナ、61176
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv、ウクライナ、02660
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv、ウクライナ、03680
- Regeneron Research Site
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Regeneron Research Site
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Rotterdam、オランダ、3045 PM
- Regeneron Research Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Regeneron Research Site
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
- Regeneron Research Site
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Regeneron Research Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Regeneron Research Site
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Regeneron Research Site
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Athens、ギリシャ、17674
- Regeneron Research Site
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Ioannina
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Ioánnina、Ioannina、ギリシャ、45500
- Regeneron Research Site
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Marseille、フランス、13385
- Regeneron Research Site
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Cedex
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Paris、Cedex、フランス、75651
- Regeneron Research Site
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Johannesburg
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Parktown、Johannesburg、南アフリカ、2000
- Regeneron Research Site
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Osaka、日本、530-0001
- Regeneron Research Site
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Fukuoka
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Kurume、Fukuoka、日本、830-8522
- Regeneron Research Site
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Hyogo
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Nishinomiya、Hyogo、日本、662-0918
- Regeneron Research Site
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Ishikawa
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Kanazawa、Ishikawa、日本、920-8641
- Regeneron Research Site
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Regeneron Research Site #3
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Suita、Osaka、日本、565-8565
- Regeneron Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 機能的HoFHの診断
- -LDLアフェレーシスを受ける場合は、スクリーニングの少なくとも3か月前にLDLアフェレーシスを開始し、安定した毎週または隔週のスケジュールおよび/または少なくとも8週間の安定した設定でなければなりません
- -研究期間中、通常の低脂肪または心臓の健康的な食事を一貫して維持する意思がある
主な除外基準:
- LDL-Cレベル
- -スクリーニング訪問前に安定していないバックグラウンド医療脂質修飾療法（LMT）（該当する場合）
- -スクリーニング訪問前の少なくとも8週間安定していない脂質アフェレーシススケジュール/アフェレーシス設定（該当する場合）
- -脂質に影響を与えることが知られている栄養補助食品または店頭療法の使用、用量/量が安定していない スクリーニング訪問の少なくとも4週間前
- -血清脂質またはリポタンパク質に影響を与えることが知られている臨床的に重要な制御されていない内分泌疾患の存在
- -新たに診断された（無作為化の訪問前の3か月以内）真性糖尿病または制御不良（HbA1c> 9％）糖尿病
- -MI、入院につながる不安定狭心症、冠動脈バイパス移植手術、経皮的冠動脈インターベンション、制御されていない心不整脈、頸動脈手術またはステント留置、脳卒中、一過性脳虚血発作、弁置換手術、頸動脈血行再建術、血管内処置または末梢の外科的介入の病歴-スクリーニング訪問前の3か月以内の血管疾患
- 妊娠中または授乳中の女性
- -妊娠可能性（WOCBP）の性的に活発な女性で、非常に効果的な避妊法を実践することを望まない 最初の投与前、研究中、および治験薬の最後の投与後24週間
- -出産の可能性のある女性（WOCBP）と性的に活発であり、精管切除の状態に関係なく、治験薬治療期間中および治験薬の最後の投与後24週間、コンドームを一貫して使用することを望まない男性
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから24週目までの計算された低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率（Intent-to-Treat [ITT] Estimand）
時間枠：24週目
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変化率は、100x(24週目の計算LDL-C値 - ベースラインで計算されたLDL-C値)/ベースラインで計算されたLDL-C値として計算された。
ベースラインの LDL-C 値は、二重盲検試験薬の最初の投与前に得られた、最後に計算された LDL-C 値でした。
24 週目に計算された LDL-C は、治療およびその後の治療へのアドヒアランス (intent-to-treat [ITT] estimand) に関係なく、24 週目の有効性分析ウィンドウ内で得られた LDL-C 値でした。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから24週目までのアポリポタンパク質B（Apo B）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTPの24週目のベースラインからのApo Bの変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までの非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週での非 HDL-C のベースラインからの変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までの総コレステロール（TC）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTPの24週目のベースラインからのTCの変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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24週目に計算された低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）が30％以上減少した参加者の割合（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP で 24 週目に計算された LDL-C ≥30% の減少を達成した参加者の割合が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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24週目に計算された低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）が50％以上減少した参加者の割合（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP で 24 週目に計算された LDL-C ≥ 50% の減少を達成した参加者の割合が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までの計算された低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週目のベースラインから計算された LDL-C の絶対変化が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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24週目に米国（US）のアフェレーシス適格基準を満たした参加者の割合（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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米国のアフェレーシス適格基準には、6か月の治療後に食事とLMTに対する反応が不十分で、LDL-Cが300mg以上の機能性ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）またはヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）（危険因子が0〜1）の参加者が含まれていました/dL (7.77 ミリモル/L)。
DBTP の 24 週目に米国のアフェレーシス適格基準を満たした参加者の割合が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）を持つ参加者の割合
時間枠：24週目
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LDL-C値を持つ参加者の割合
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24週目
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24週目に欧州連合（EU）のアフェレーシス適格基準を満たした参加者の割合（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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EU のアフェレーシス適格基準には、3 か月の治療後に食事療法および脂質修飾療法 (LMT) に対する反応が不十分な参加者が含まれていました。および近親者における心血管（CV）イベント。
二次予防: LDL-C > 120 ～ 130 mg/dL (3.1 ～ 3.4 mmol/L) の進行性 CV イベントのある参加者。
DBTP の 24 週目に EU アフェレーシス適格基準を満たした参加者の割合が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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計算された低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）を持つ参加者の割合
時間枠：24週目
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LDL-Cの参加者の割合
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24週目
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ベースラインから24週目までの空腹時トリグリセリド（TG）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週目の TG のベースラインからの変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までのリポプロテインA（Lp[a]）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週目のベースラインからの Lp(a) の変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までのアポリポタンパク質B（Apo B）の絶対変化（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP における 24 週目のベースラインからの Apo B の絶対変化が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までの非高密度リポタンパク質コレステロール（非HDL-C）の絶対変化（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週目のベースラインからの非 HDL-C の絶対変化が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までの総コレステロール（TC）の絶対変化（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週目のベースラインからの TC の絶対変化が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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ベースラインから24週目までのアポリポタンパク質CIII（Apo CIII）の変化率（ITT Estimand）
時間枠：24週目
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DBTP の 24 週でのベースラインからの Apo CIII の変化率が報告されました。試験治療およびその後の治療への順守に関係なく得られた値 (ITT estimand)。
ITT集団には、二重盲検治験薬の少なくとも1回の投与または投与の一部を受けた無作為化されたすべての参加者が含まれていました。
ITT集団の参加者は、無作為化によって割り当てられた治療グループに従って（つまり、無作為化された参加者グループとして）分析されました。
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24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年1月18日
一次修了 (実際)
2019年6月10日
研究の完了 (実際)
2020年3月17日
試験登録日
最初に提出
2018年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月8日
最初の投稿 (実際)
2018年1月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月26日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R1500-CL-1629
- 2017-001388-19 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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