동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 Evinacumab의 효능 및 안전성
2021년 4월 26일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 에비나쿠맙의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 1차 목적은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 24주 후 위약과 비교하여 에비나쿠맙 정맥주사(IV)에 의한 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 입증하는 것입니다.
연구의 2차 목적은 다른 지질 매개변수에 대한 에비나쿠맙 IV의 효과 평가, LDL-C 목표 달성에 대한 에비나쿠맙의 효과 평가, 성분채집술 적격성에 대한 에비나쿠맙의 효과 평가(독일 및 미국 성분채집술 기준 사용), HoFH 환자에서 에비나쿠맙의 안전성 및 내약성, HoFH 환자에서 에비나쿠맙의 약동학(PK) 평가 및 항-에비나쿠맙 항체의 잠재적 발달을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
65
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 17674
- Regeneron Research Site
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Ioannina
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Ioánnina, Ioannina, 그리스, 45500
- Regeneron Research Site
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Johannesburg
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Parktown, Johannesburg, 남아프리카, 2000
- Regeneron Research Site
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Regeneron Research Site
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Rotterdam, 네덜란드, 3045 PM
- Regeneron Research Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Regeneron Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Regeneron Research Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Regeneron Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Regeneron Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Regeneron Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 78226
- Regeneron Research Site
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Regeneron Research Site
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Ivano-Frankivs'k, 우크라이나, 76075
- Regeneron Research Site
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Kharkiv, 우크라이나, 61039
- Regeneron Research Site
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Kharkiv, 우크라이나, 61176
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv, 우크라이나, 02660
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv, 우크라이나, 03680
- Regeneron Research Site
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Regeneron Research Site # 2
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Osaka, 일본, 530-0001
- Regeneron Research Site
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Fukuoka
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Kurume, Fukuoka, 일본, 830-8522
- Regeneron Research Site
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, 일본, 662-0918
- Regeneron Research Site
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, 일본, 920-8641
- Regeneron Research Site
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본, 565-0871
- Regeneron Research Site #3
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Suita, Osaka, 일본, 565-8565
- Regeneron Research Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Regeneron Research Site
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Regeneron Research Site
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Marseille, 프랑스, 13385
- Regeneron Research Site
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Cedex
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Paris, Cedex, 프랑스, 75651
- Regeneron Research Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Regeneron Research Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Regeneron Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 기능적 HoFH의 진단
- LDL 성분채집술을 시행하는 경우 스크리닝 최소 3개월 전에 LDL 성분채집술을 시작해야 하며 최소 8주 동안 안정적인 주간 또는 격주 일정 및/또는 안정적인 설정을 유지해야 합니다.
- 연구 기간 동안 평소의 저지방 또는 심장 건강에 좋은 식단을 지속적으로 유지하고자 하는 자
주요 제외 기준:
- LDL-C 수준
- 스크리닝 방문 전에 안정적이지 않은 배경 의료 지질 수정 요법(LMT)(해당하는 경우)
- 스크리닝 방문 전 최소 8주 동안 안정적이지 않은 지질 성분채집 일정/성분채집 설정(해당하는 경우)
- 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 안정적이지 않은 용량/양으로 지질에 영향을 미치는 것으로 알려진 기능식품 또는 일반의약품 요법의 사용
- 혈청 지질 또는 지단백에 영향을 미치는 것으로 알려진 임상적으로 유의한 조절되지 않는 내분비 질환의 존재
- 새로 진단된(무작위 방문 전 3개월 이내) 진성 당뇨병 또는 잘 조절되지 않는(HbA1c >9%) 당뇨병
- MI의 병력, 입원으로 이어지는 불안정 협심증, 관상동맥우회술, 경피적 관상동맥 중재술, 조절되지 않는 심장 부정맥, 경동맥 수술 또는 스텐트 시술, 뇌졸중, 일과성 허혈 발작, 판막 교체 수술, 경동맥 혈관재생술, 혈관내 시술 또는 말초 수술 스크리닝 방문 전 3개월 이내의 혈관 질환
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 연구 약물의 초기 투여 전, 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 24주 동안 매우 효과적인 피임 방법을 시행할 의사가 없는 성적으로 활동적인 가임 여성(WOCBP)
- 임신 가능성이 있는 여성(WOCBP)과 성적으로 활발하고 연구 약물 치료 기간 동안 및 정관 수술 상태와 관계없이 연구 약물의 마지막 투여 후 24주 동안 지속적으로 콘돔을 사용하지 않으려는 남성
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약
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위약 IV 투여
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실험적: 에비나쿠맙
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에비나쿠맙 IV 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주차까지 계산된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율(ITT(Intent-to-Treat) 추정치)
기간: 24주차
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백분율 변화는 100x(24주차에 계산된 LDL-C 값 - 기준선에서 계산된 LDL-C 값)/기준선에서 계산된 LDL-C 값으로 계산되었습니다.
기준선 LDL-C 값은 이중 맹검 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 얻은 마지막으로 계산된 LDL-C 값이었습니다.
24주차에 계산된 LDL-C는 치료 및 후속 요법 준수 여부와 관계없이 24주 효능 분석 창에서 얻은 LDL-C 값이었습니다(치료 의향[ITT] 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 24주차까지 아포지단백 B(Apo B)의 백분율 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 기준선으로부터 Apo B의 변화율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 비고밀도 지단백 콜레스테롤(비HDL-C)의 변화율(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 non-HDL-C의 기준선 대비 변화율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 총 콜레스테롤(TC)의 백분율 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차 기준선으로부터 TC의 변화율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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24주차에 계산된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 30% 이상 감소한 참가자 비율(ITT Estimand)
기간: 24주 차에
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DBTP에서 24주차에 계산된 LDL-C ≥30% 감소를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주 차에
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24주차에 계산된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 50% 이상 감소한 참가자 비율(ITT Estimand)
기간: 24주 차에
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DBTP에서 24주차에 계산된 LDL-C ≥ 50%의 감소를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주 차에
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기준선에서 24주차까지 계산된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주째 기준선으로부터 계산된 LDL-C의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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24주차에 미국(US) 성분채집 적격성 기준을 충족한 참가자의 비율(ITT Estimand)
기간: 24주 차에
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미국 성분채집술 적격성 기준에는 치료 6개월 후 식이요법 및 LMT에 대한 반응이 부적절하고 LDL-C ≥ 300mg을 동반한 기능성 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)(위험 인자 0-1)이 있는 참가자가 포함되었습니다. /dL(7.77mmol/L).
DBTP에서 24주차에 미국 성분채집 적격성 기준을 충족한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주 차에
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)을 가진 참가자의 비율
기간: 24주 차에
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LDL-C 값을 가진 참가자의 비율
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24주 차에
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24주차에 유럽 연합(EU) 성분채집 적격성 기준을 충족한 참가자 비율(ITT Estimand)
기간: 24주 차에
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EU 성분채집술 적격성 기준에는 치료 3개월 후 식이 요법 및 지질 변형 요법(LMT)에 대한 반응이 부적절한 참가자가 포함되었습니다. 및 가까운 친척의 심혈관(CV) 사건.
2차 예방: LDL-C > 120~130mg/dL(3.1~3.4mmol/L)인 진행성 CV 이벤트가 있는 참가자.
DBTP에서 24주차에 EU 성분채집 적격성 기준을 충족한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주 차에
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계산된 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 있는 참가자의 비율
기간: 24주 차에
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LDL-C 참가자 비율
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24주 차에
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기준선에서 24주차까지 공복 트리글리세리드(TG)의 백분율 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 TG의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 지단백질 A(Lp[a])의 백분율 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 기준치로부터 Lp(a)의 백분율 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 아포지단백 B(Apo B)의 절대 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 기준선으로부터 Apo B의 절대 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 절대 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 기준선에서 non-HDL-C의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 총 콜레스테롤(TC)의 절대 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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DBTP에서 24주차에 기준선에서 TC의 절대 변화가 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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기준선에서 24주차까지 아포지단백 CIII(Apo CIII)의 백분율 변화(ITT 추정치)
기간: 24주차
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24주차에 DBTP에서 기준선 대비 Apo CIII의 변화율이 보고되었습니다. 연구 치료 및 후속 요법에 대한 순응도와 관계없이 얻은 값(ITT 추정치).
ITT 모집단에는 이중 맹검 연구 약물의 최소 1회 용량 또는 용량의 일부를 투여받은 모든 무작위 참가자가 포함되었습니다.
ITT 모집단의 참가자는 무작위로 할당된 치료 그룹에 따라(즉, 무작위 참가자 그룹으로) 분석되었습니다.
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24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 18일
기본 완료 (실제)
2019년 6월 10일
연구 완료 (실제)
2020년 3월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 8일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 26일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R1500-CL-1629
- 2017-001388-19 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .