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Efficacia e sicurezza di Evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote

26 aprile 2021 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote

L'obiettivo principale dello studio è dimostrare la riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) da parte di evinacumab per via endovenosa (IV) rispetto al placebo dopo 24 settimane in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Gli obiettivi secondari dello studio sono valutare l'effetto di evinacumab IV su altri parametri lipidici, valutare l'effetto di evinacumab sul raggiungimento dell'obiettivo di C-LDL, valutare l'effetto di evinacumab sull'idoneità all'aferesi (utilizzando i criteri di aferesi tedeschi e statunitensi), valutare la sicurezza e la tollerabilità di evinacumab nei pazienti con HoFH, valutare la farmacocinetica (PK) di evinacumab nei pazienti con HoFH e valutare il potenziale sviluppo di anticorpi anti-evinacumab.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

65

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Regeneron Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Regeneron Research Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Regeneron Research Site
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Regeneron Research Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Regeneron Research Site
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Regeneron Research Site
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francia, 75651
        • Regeneron Research Site
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 530-0001
        • Regeneron Research Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Giappone, 830-8522
        • Regeneron Research Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Giappone, 662-0918
        • Regeneron Research Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Regeneron Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Regeneron Research Site #3
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-8565
        • Regeneron Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Regeneron Research Site
    • Ioannina
      • Ioánnina, Ioannina, Grecia, 45500
        • Regeneron Research Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Regeneron Research Site # 2
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
      • Rotterdam, Olanda, 3045 PM
        • Regeneron Research Site
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Regeneron Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Regeneron Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Regeneron Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 78226
        • Regeneron Research Site
  • Sud Africa
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sud Africa, 2000
        • Regeneron Research Site
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivs'k, Ucraina, 76075
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ucraina, 61039
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ucraina, 61176
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ucraina, 02660
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ucraina, 03680
        • Regeneron Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di HoFH funzionale
  2. Se sottoposto ad aferesi LDL, deve aver iniziato l'aferesi LDL almeno 3 mesi prima dello screening e deve essere stato su un programma settimanale stabile o ogni due settimane e/o impostazioni stabili per almeno 8 settimane
  3. Disposto a mantenere costantemente la sua dieta abituale a basso contenuto di grassi o salutare per il cuore per tutta la durata dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. Livello di colesterolo LDL
  2. Terapia medica di modifica dei lipidi di base (LMT) (se applicabile) che non è stata stabile prima della visita di screening
  3. Programma di aferesi lipidica/impostazioni di aferesi (se applicabile) che non sono state stabili per almeno 8 settimane prima della visita di screening
  4. Uso di nutraceutici o terapie da banco note per influenzare i lipidi, a una dose/quantità che non è stata stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening
  5. Presenza di qualsiasi malattia endocrina incontrollata clinicamente significativa nota per influenzare i lipidi sierici o le lipoproteine
  6. Diabete mellito di nuova diagnosi (entro 3 mesi prima della visita di randomizzazione) o diabete scarsamente controllato (HbA1c >9%)
  7. Anamnesi di infarto del miocardio, angina instabile che ha portato al ricovero, intervento chirurgico di innesto di bypass coronarico, intervento coronarico percutaneo, aritmia cardiaca incontrollata, intervento chirurgico carotideo o stent, ictus, attacco ischemico transitorio, intervento chirurgico di sostituzione valvolare, rivascolarizzazione carotidea, procedura endovascolare o intervento chirurgico per periferico malattia vascolare entro 3 mesi prima della visita di screening
  8. Donne incinte o che allattano
  9. Donne sessualmente attive in età fertile (WOCBP), che non sono disposte a praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace prima della dose iniziale, durante lo studio e per 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  10. Uomini che sono sessualmente attivi con donne in età fertile (WOCBP) e non sono disposti a utilizzare costantemente i preservativi durante il periodo di trattamento del farmaco in studio e per 24 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio indipendentemente dallo stato di vasectomia

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo
Droga: Placebo
Somministrazione IV di placebo
Sperimentale: evinacumab
Droga: evinacumab
Somministrazione IV di evinacumab
Altri nomi:
  • REGN1500

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo calcolato da lipoproteine ​​a bassa densità (C-LDL) dal basale alla settimana 24 (stima Intent-to-Treat [ITT])
Lasso di tempo: Settimana 24
La variazione percentuale è stata calcolata come 100x (valore calcolato di LDL-C alla settimana 24 - valore calcolato di LDL-C al basale)/valore calcolato di LDL-C al basale. Il valore basale di LDL-C era l'ultimo valore calcolato di LDL-C ottenuto prima della prima dose del farmaco in studio in doppio cieco. Il C-LDL calcolato alla settimana 24 era il valore di C-LDL ottenuto entro la finestra dell'analisi di efficacia alla settimana 24, indipendentemente dall'aderenza al trattamento e alle terapie successive (stima intent-to-treat [ITT]). La popolazione ITT comprendeva tutti i partecipanti randomizzati che hanno ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale dell'Apo B rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale di colesterolo non-HDL alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione percentuale del colesterolo totale (TC) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale di TC rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥30% del colesterolo lipoproteico a bassa densità calcolato (C-LDL) alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del C-LDL calcolato ≥30% alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con riduzione ≥50% del colesterolo lipoproteico a bassa densità calcolato (C-LDL) alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del C-LDL calcolato ≥ 50% alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Alla settimana 24
Variazione assoluta del colesterolo calcolato da lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione assoluta del C-LDL calcolato rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di ammissibilità per l'aferesi negli Stati Uniti (USA) alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
I criteri di ammissibilità per l'aferesi negli Stati Uniti includevano partecipanti che avevano una risposta inadeguata alla dieta e agli LMT dopo 6 mesi di trattamento e con ipercolesterolemia familiare omozigote funzionale (HoFH) o ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) (con fattore di rischio 0-1) con LDL-C ≥ 300 mg /dL (7,77 mmol/L). È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di ammissibilità all'aferesi statunitense alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con valore LDL-C
Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di ammissibilità per l'aferesi dell'Unione europea (UE) alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
I criteri di ammissibilità dell'aferesi dell'UE includevano partecipanti che avevano una risposta inadeguata alla dieta e alle terapie modificanti i lipidi (LMT) dopo 3 mesi di trattamento, Prevenzione primaria: partecipanti con ipercolesterolemia familiare (FH) con LDL-C> 160 mg/dL (4,2 mmol/L) ed eventi cardiovascolari (CV) in parenti stretti. Prevenzione secondaria: partecipanti con eventi CV progressivi con LDL-C > 120-130 mg/dL (3,1-3,4 mmol/L). È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di ammissibilità dell'aferesi dell'UE alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con colesterolo lipoproteico a bassa densità calcolato (LDL-C)
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con LDL-C
Alla settimana 24
Variazione percentuale dei trigliceridi a digiuno (TG) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale rispetto al basale di TG alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione percentuale della lipoproteina A (Lp[a]) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale di Lp(a) rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione assoluta dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione assoluta dell'Apo B rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione assoluta del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non HDL) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione assoluta di C-non-HDL rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione assoluta del colesterolo totale (TC) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione assoluta di TC rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24
Variazione percentuale dell'apolipoproteina CIII (Apo CIII) dal basale alla settimana 24 (stima ITT)
Lasso di tempo: Settimana 24
È stata segnalata la variazione percentuale di Apo CIII rispetto al basale alla settimana 24 nel DBTP; valore ottenuto indipendentemente dall'aderenza al trattamento in studio e alle successive terapie (stima ITT). La popolazione ITT includeva tutti i partecipanti randomizzati che avevano ricevuto almeno una dose o parte di una dose del farmaco in studio in doppio cieco. I partecipanti alla popolazione ITT sono stati analizzati in base al gruppo di trattamento assegnato dalla randomizzazione (vale a dire, come gruppo di partecipanti randomizzato).
Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 gennaio 2018

Completamento primario (Effettivo)

10 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

17 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

16 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R1500-CL-1629
  • 2017-001388-19 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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