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Eficacia y seguridad de evinacumab en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota

26 de abril de 2021 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de evinacumab en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica

El objetivo principal del estudio es demostrar la reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) por evinacumab por vía intravenosa (IV) en comparación con el placebo después de 24 semanas en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH). Los objetivos secundarios del estudio son evaluar el efecto de evinacumab IV sobre otros parámetros de lípidos, evaluar el efecto de evinacumab sobre el logro de la meta de C-LDL, evaluar el efecto de evinacumab sobre la elegibilidad para la aféresis (usando los criterios de aféresis alemanes y estadounidenses), evaluar la seguridad y tolerabilidad de evinacumab en pacientes con HFHo, evaluar la farmacocinética (PK) de evinacumab en pacientes con HFHo y evaluar el desarrollo potencial de anticuerpos anti-evinacumab.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

65

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Regeneron Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Regeneron Research Site
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Regeneron Research Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 7K9
        • Regeneron Research Site
      • Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
        • Regeneron Research Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Regeneron Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Regeneron Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Regeneron Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 78226
        • Regeneron Research Site
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Regeneron Research Site
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francia, 75651
        • Regeneron Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Regeneron Research Site
    • Ioannina
      • Ioánnina, Ioannina, Grecia, 45500
        • Regeneron Research Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Regeneron Research Site # 2
  • Japón
      • Osaka, Japón, 530-0001
        • Regeneron Research Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japón, 830-8522
        • Regeneron Research Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japón, 662-0918
        • Regeneron Research Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japón, 920-8641
        • Regeneron Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565-0871
        • Regeneron Research Site #3
      • Suita, Osaka, Japón, 565-8565
        • Regeneron Research Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
      • Rotterdam, Países Bajos, 3045 PM
        • Regeneron Research Site
  • Sudáfrica
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sudáfrica, 2000
        • Regeneron Research Site
  • Ucrania
      • Ivano-Frankivs'k, Ucrania, 76075
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ucrania, 61039
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ucrania, 61176
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ucrania, 02660
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ucrania, 03680
        • Regeneron Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico de HFHo funcional
  2. Si se somete a aféresis de LDL, debe haber iniciado la aféresis de LDL al menos 3 meses antes de la selección y debe haber estado en un horario estable semanal o cada dos semanas y/o en entornos estables durante al menos 8 semanas
  3. Dispuesto a mantener constantemente su dieta habitual baja en grasas o saludable para el corazón durante la duración del estudio

Criterios clave de exclusión:

  1. Nivel de LDL-C
  2. Antecedentes médicos de terapia modificadora de lípidos (LMT) (si corresponde) que no han sido estables antes de la visita de selección
  3. Programa de aféresis de lípidos/ajustes de aféresis (si corresponde) que no han sido estables durante al menos 8 semanas antes de la visita de selección
  4. Uso de nutracéuticos o terapias de venta libre que se sabe que afectan los lípidos, en una dosis/cantidad que no ha sido estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección
  5. Presencia de cualquier enfermedad endocrina no controlada clínicamente significativa que se sabe que influye en los lípidos o lipoproteínas séricos
  6. Diabetes mellitus recién diagnosticada (dentro de los 3 meses anteriores a la visita de aleatorización) o diabetes mal controlada (HbA1c >9 %)
  7. Antecedentes de infarto de miocardio, angina inestable que condujo a hospitalización, cirugía de revascularización coronaria, intervención coronaria percutánea, arritmia cardíaca no controlada, cirugía carotídea o colocación de stent, accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio, cirugía de reemplazo valvular, revascularización carotídea, procedimiento endovascular o intervención quirúrgica para enfermedad vascular en los 3 meses anteriores a la visita de selección
  8. Mujeres embarazadas o lactantes
  9. Mujeres en edad fértil sexualmente activas (WOCBP), que no están dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente efectivo antes de la dosis inicial, durante el estudio y durante 24 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
  10. Hombres que son sexualmente activos con mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) y no están dispuestos a usar condones de manera constante durante el período de tratamiento con el fármaco del estudio y durante las 24 semanas posteriores a la última dosis del fármaco del estudio, independientemente del estado de vasectomía.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Placebo
Droga: Placebo
Administración IV de placebo
Experimental: evinacumab
Droga: evinacumab
Administración IV de evinacumab
Otros nombres:
  • REGN1500

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) calculado desde el inicio hasta la semana 24 (estimación por intención de tratar [ITT])
Periodo de tiempo: Semana 24
El cambio porcentual se calculó como 100x (valor de LDL-C calculado en la semana 24 - valor de LDL-C calculado al inicio)/valor de LDL-C calculado al inicio. El valor de LDL-C inicial fue el último valor de LDL-C calculado obtenido antes de la primera dosis del fármaco del estudio doble ciego. El LDL-C calculado en la semana 24 fue el valor de LDL-C obtenido dentro de la ventana de análisis de eficacia de la semana 24, independientemente de la adherencia al tratamiento y las terapias posteriores (estimación por intención de tratar [ITT]). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la apolipoproteína B (Apo B) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual en Apo B desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas que no son de alta densidad (no-HDL-C) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en el C-no-HDL en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio porcentual en el colesterol total (CT) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual en TC desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Porcentaje de participantes con una reducción de ≥30 % en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) calculado en la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción en el LDL-C calculado ≥30 % en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
En la semana 24
Porcentaje de participantes con una reducción de ≥50 % en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) calculado en la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción en el C-LDL calculado ≥ 50 % en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
En la semana 24
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) calculado desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio absoluto en el LDL-C calculado desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Porcentaje de participantes que cumplieron con los criterios de elegibilidad para la aféresis de los Estados Unidos (EE. UU.) en la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Los criterios de elegibilidad de la aféresis de EE. UU. incluyeron participantes que tuvieron una respuesta inadecuada a la dieta y los LMT después de 6 meses de tratamiento y con hipercolesterolemia familiar homocigota funcional (HoFH) o hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH) (con factor de riesgo 0-1) con LDL-C ≥ 300 mg /dl (7,77 mmol/l). Se informó el porcentaje de participantes que cumplieron con los criterios de elegibilidad de la aféresis de EE. UU. en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
En la semana 24
Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Porcentaje de participantes con valor de LDL-C
En la semana 24
Porcentaje de participantes que cumplieron con los criterios de elegibilidad para la aféresis de la Unión Europea (UE) en la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Los criterios de elegibilidad de la aféresis de la UE incluyeron participantes que tuvieron una respuesta inadecuada a la dieta y a las terapias de modificación de lípidos (LMT) después de 3 meses de tratamiento, Prevención primaria: Participantes con hipercolesterolemia familiar (FH) con LDL-C >160 mg/dL (4,2 mmol/L) y Eventos cardiovasculares (CV) en familiares cercanos. Prevención secundaria: Participantes con eventos cardiovasculares progresivos con LDL-C > 120 a 130 mg/dL (3,1-3,4 mmol/L). Se informó el porcentaje de participantes que cumplieron con los criterios de elegibilidad de la aféresis de la UE en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
En la semana 24
Porcentaje de participantes con colesterol de lipoproteínas de baja densidad calculado (LDL-C)
Periodo de tiempo: En la semana 24
Porcentaje de participantes con LDL-C
En la semana 24
Cambio porcentual en los triglicéridos en ayunas (TG) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual desde el inicio en TG en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio porcentual en la lipoproteína A (Lp[a]) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual en Lp(a) desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio absoluto en la apolipoproteína B (Apo B) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio absoluto en Apo B desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas que no son de alta densidad (no HDL-C) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio absoluto en el C-no-HDL desde el inicio en la Semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio absoluto en el colesterol total (CT) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio absoluto en TC desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24
Cambio porcentual en la apolipoproteína CIII (Apo CIII) desde el inicio hasta la semana 24 (estimación ITT)
Periodo de tiempo: Semana 24
Se informó el cambio porcentual en Apo CIII desde el inicio en la semana 24 en el DBTP; valor obtenido independientemente de la adherencia al tratamiento del estudio y las terapias posteriores (estimación ITT). La población ITT incluyó a todos los participantes aleatorizados que recibieron al menos una dosis o parte de una dosis del fármaco del estudio doble ciego. Los participantes de la población ITT se analizaron según el grupo de tratamiento asignado por aleatorización (es decir, como grupo de participantes aleatorizados).
Semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

10 de junio de 2019

Finalización del estudio (Actual)

17 de marzo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

16 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R1500-CL-1629
  • 2017-001388-19 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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