Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

26 april 2021 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Het primaire doel van de studie is het aantonen van de vermindering van low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) door evinacumab intraveneus (IV) in vergelijking met placebo na 24 weken bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De secundaire doelstellingen van de studie zijn het evalueren van het effect van evinacumab IV op andere lipidenparameters, het evalueren van het effect van evinacumab op het bereiken van LDL-C-doelen, het beoordelen van het effect van evinacumab op het in aanmerking komen voor aferese (met behulp van Duitse en Amerikaanse aferesecriteria), het evalueren de veiligheid en verdraagbaarheid van evinacumab bij patiënten met HoFH, de farmacokinetiek (PK) van evinacumab bij patiënten met HoFH beoordelen en de mogelijke ontwikkeling van anti-evinacumab-antilichamen evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

65

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Regeneron Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Regeneron Research Site
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Regeneron Research Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Regeneron Research Site
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Regeneron Research Site
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrijk, 75651
        • Regeneron Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 17674
        • Regeneron Research Site
    • Ioannina
      • Ioánnina, Ioannina, Griekenland, 45500
        • Regeneron Research Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Regeneron Research Site # 2
  • Japan
      • Osaka, Japan, 530-0001
        • Regeneron Research Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8522
        • Regeneron Research Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 662-0918
        • Regeneron Research Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Regeneron Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Regeneron Research Site #3
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Regeneron Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
      • Rotterdam, Nederland, 3045 PM
        • Regeneron Research Site
  • Oekraïne
      • Ivano-Frankivs'k, Oekraïne, 76075
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Oekraïne, 61039
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Oekraïne, 61176
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Oekraïne, 02660
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Oekraïne, 03680
        • Regeneron Research Site
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Regeneron Research Site
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Regeneron Research Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Regeneron Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227
        • Regeneron Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 78226
        • Regeneron Research Site
  • Zuid-Afrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Zuid-Afrika, 2000
        • Regeneron Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Diagnose van functionele HoFH
  2. Als u LDL-aferese ondergaat, moet u ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening met LDL-aferese zijn begonnen en gedurende ten minste 8 weken een stabiel wekelijks of om de week schema en/of stabiele instellingen hebben gevolgd
  3. Bereid zijn/haar gebruikelijke vetarme of hart-gezonde voeding consequent te handhaven gedurende de duur van het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. LDL-C-niveau
  2. Achtergrond medische Lipid Modifying Therapy (LMT) (indien van toepassing) die niet stabiel was vóór het screeningsbezoek
  3. Schema voor lipide-aferese/aferese-instellingen (indien van toepassing) die niet stabiel zijn gedurende ten minste 8 weken vóór het screeningsbezoek
  4. Gebruik van nutraceuticals of vrij verkrijgbare therapieën waarvan bekend is dat ze de lipiden beïnvloeden, in een dosis/hoeveelheid die gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek niet stabiel is geweest
  5. Aanwezigheid van een klinisch significante ongecontroleerde endocriene ziekte waarvan bekend is dat deze de serumlipiden of lipoproteïnen beïnvloedt
  6. Nieuw gediagnosticeerde (binnen 3 maanden voorafgaand aan het randomisatiebezoek) diabetes mellitus of slecht gereguleerde (HbA1c >9%) diabetes
  7. Geschiedenis van een MI, instabiele angina pectoris leidend tot ziekenhuisopname, coronaire bypassoperatie, percutane coronaire interventie, ongecontroleerde hartritmestoornissen, halsslagaderchirurgie of stentplaatsing, beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, klepvervangende operatie, halsslagaderrevascularisatie, endovasculaire procedure of chirurgische ingreep voor perifere vaatziekten binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
  8. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  9. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), die niet bereid zijn een zeer effectieve anticonceptiemethode toe te passen voorafgaand aan de eerste dosis, tijdens het onderzoek en gedurende 24 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  10. Mannen die seksueel actief zijn met vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) en niet bereid zijn om consistent condooms te gebruiken tijdens de behandelingsperiode met het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende 24 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, ongeacht de vasectomiestatus

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
IV toediening van placebo
Experimenteel: evinacumab
Geneesmiddel: evinacumab
IV toediening van evinacumab
Andere namen:
  • REGN1500

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in berekend low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline tot week 24 (intent-to-treat [ITT] schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Percentage verandering werd berekend als 100x (berekende LDL-C-waarde in week 24 - berekende LDL-C-waarde bij baseline)/berekende LDL-C-waarde bij baseline. De baseline LDL-C-waarde was de laatst berekende LDL-C-waarde die werd verkregen vóór de eerste dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel. De berekende LDL-C in week 24 was de LDL-C-waarde verkregen binnen het werkzaamheidsanalysevenster van week 24, ongeacht therapietrouw en daaropvolgende therapieën (intent-to-treat [ITT] schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in apolipoproteïne B (Apo B) vanaf baseline tot week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering in Apo B ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Procentuele verandering in niet-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C) vanaf baseline tot week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in niet-HDL-C in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Procentuele verandering in totaal cholesterol (TC) vanaf baseline tot week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering in TC ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Percentage deelnemers met ≥30% vermindering van berekend low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) in week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: In week 24
Percentage deelnemers dat een vermindering van berekend LDL-C ≥30% bereikte in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
In week 24
Percentage deelnemers met ≥50% vermindering van berekend low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) in week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: In week 24
Percentage deelnemers dat een vermindering van berekend LDL-C ≥ 50% bereikte in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
In week 24
Absolute verandering in berekend low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Absolute verandering in berekende LDL-C ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gemeld; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Percentage deelnemers dat voldeed aan de geschiktheidscriteria voor aferese in de Verenigde Staten (VS) in week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: In week 24
Geschiktheidscriteria voor aferese in de VS omvatten deelnemers die onvoldoende reageerden op dieet en LMT's na 6 maanden behandeling en met functionele homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH) of heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH) (met 0-1 risicofactor) met LDL-C ≥ 300 mg /dL (7,77 mmol/L). Percentage deelnemers dat in week 24 in de DBTP voldeed aan de geschiktheidscriteria voor aferese in de VS; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
In week 24
Percentage deelnemers met low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C)
Tijdsspanne: In week 24
Percentage deelnemers met LDL-C-waarde
In week 24
Percentage deelnemers dat voldeed aan de geschiktheidscriteria voor aferese van de Europese Unie (EU) in week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: In week 24
Geschiktheidscriteria voor aferese van de EU omvatten deelnemers die onvoldoende reageerden op dieet en lipidenmodificerende therapieën (LMT's) na 3 maanden behandeling. Primaire preventie: deelnemers met familiaire hypercholesterolemie (FH) met LDL-C >160 mg/dL (4,2 mmol/L) en cardiovasculaire (CV) gebeurtenissen bij naaste familieleden. Secundaire preventie: deelnemers met progressieve CV events met LDL-C > 120 tot 130 mg/dL (3,1-3,4 mmol/L). Percentage deelnemers dat voldeed aan de EU-geschiktheidscriteria voor aferese in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
In week 24
Percentage deelnemers met berekend low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C)
Tijdsspanne: In week 24
Percentage deelnemers met LDL-C
In week 24
Procentuele verandering in nuchtere triglyceriden (TG) vanaf baseline tot week 24 (ITT-schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in TG in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Procentuele verandering in lipoproteïne A (Lp[a]) van baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering in Lp(a) ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Absolute verandering in apolipoproteïne B (Apo B) vanaf baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Absolute verandering in Apo B ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gemeld; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Absolute verandering in non-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C) vanaf baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Absolute verandering in non-HDL-C ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gemeld; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Absolute verandering in totaal cholesterol (TC) vanaf baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Absolute verandering in TC ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gemeld; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24
Procentuele verandering in apolipoproteïne CIII (Apo CIII) van baseline tot week 24 (ITT schatting)
Tijdsspanne: Week 24
Procentuele verandering in Apo CIII ten opzichte van baseline in week 24 in de DBTP werd gerapporteerd; verkregen waarde ongeacht therapietrouw aan studiebehandeling en daaropvolgende therapieën (ITT-schatting). De ITT-populatie omvatte alle gerandomiseerde deelnemers die ten minste één dosis of een deel van een dosis dubbelblind onderzoeksgeneesmiddel kregen. Deelnemers aan de ITT-populatie werden geanalyseerd volgens de behandelingsgroep toegewezen door randomisatie (d.w.z. als gerandomiseerde deelnemersgroep).
Week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 juni 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R1500-CL-1629
  • 2017-001388-19 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op evinacumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Taiwan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren