Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Evinacumab hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

26. april 2021 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Evinacumab hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Det primære formål med undersøgelsen er at demonstrere reduktionen af ​​low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) med evinacumab intravenøst ​​(IV) sammenlignet med placebo efter 24 uger hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH). Undersøgelsens sekundære formål er at evaluere effekten af ​​evinacumab IV på andre lipidparametre, evaluere effekten af ​​evinacumab på LDL-C målopnåelse, vurdere effekten af ​​evinacumab på egnethed til aferese (ved hjælp af tyske og amerikanske aferesekriterier), evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​evinacumab hos patienter med HoFH, vurdere farmakokinetikken (PK) af evinacumab hos patienter med HoFH og evaluere den potentielle udvikling af anti-evinacumab antistoffer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Regeneron Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Regeneron Research Site
  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Regeneron Research Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Regeneron Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Regeneron Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Regeneron Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Regeneron Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 78226
        • Regeneron Research Site
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Regeneron Research Site
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrig, 75651
        • Regeneron Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 17674
        • Regeneron Research Site
    • Ioannina
      • Ioánnina, Ioannina, Grækenland, 45500
        • Regeneron Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
      • Rotterdam, Holland, 3045 PM
        • Regeneron Research Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Regeneron Research Site # 2
  • Japan
      • Osaka, Japan, 530-0001
        • Regeneron Research Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8522
        • Regeneron Research Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 662-0918
        • Regeneron Research Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Regeneron Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Regeneron Research Site #3
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Regeneron Research Site
  • Sydafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2000
        • Regeneron Research Site
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76075
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ukraine, 61039
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ukraine, 61176
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ukraine, 02660
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ukraine, 03680
        • Regeneron Research Site
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Regeneron Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnose af funktionel HoFH
  2. Hvis du gennemgår LDL-aferese, skal du have påbegyndt LDL-aferese mindst 3 måneder før screening og skal have været på en stabil ugentlig eller hver anden uge og/eller stabile indstillinger i mindst 8 uger
  3. Villig til konsekvent at opretholde sin sædvanlige fedtfattige eller hjertesunde kost i hele undersøgelsens varighed

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. LDL-C niveau
  2. Baggrundsmedicinsk lipidmodificerende terapi (LMT) (hvis relevant), som ikke har været stabil før screeningsbesøget
  3. Lipid-afereseskema/afereseindstillinger (hvis relevant), der ikke har været stabile i mindst 8 uger før screeningsbesøget
  4. Brug af nutraceutika eller håndkøbsbehandlinger, der vides at påvirke lipider, i en dosis/mængde, der ikke har været stabil i mindst 4 uger før screeningbesøget
  5. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant ukontrolleret endokrin sygdom, der vides at påvirke serumlipider eller lipoproteiner
  6. Nydiagnosticeret (inden for 3 måneder før randomiseringsbesøg) diabetes mellitus eller dårligt kontrolleret (HbA1c >9%) diabetes
  7. Anamnese med en MI, ustabil angina, der fører til hospitalsindlæggelse, koronar bypass-operation, perkutan koronar intervention, ukontrolleret hjertearytmi, carotiskirurgi eller stenting, slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, ventiludskiftningskirurgi, carotis revaskularisering, endovaskulær procedure eller kirurgisk indgreb til perifere karsygdom inden for 3 måneder før screeningsbesøget
  8. Gravide eller ammende kvinder
  9. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), som ikke er villige til at praktisere en højeffektiv præventionsmetode før den indledende dosis, under undersøgelsen og i 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  10. Mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og er uvillige til konsekvent at bruge kondomer i løbet af studiets behandlingsperiode og i 24 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet uanset vasektomistatus

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Placebo
Medicin: Placebo
IV administration af placebo
Eksperimentel: evinacumab
Medicin: evinacumab
IV administration af evinacumab
Andre navne:
  • REGN1500

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i beregnet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline til uge 24 (intention-to-treat [ITT] estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring blev beregnet som 100x (beregnet LDL-C-værdi ved uge 24 - beregnet LDL-C-værdi ved baseline)/beregnet LDL-C-værdi ved baseline. Baseline-LDL-C-værdien var den sidst beregnede LDL-C-værdi opnået før den første dosis af dobbelt-blindet studielægemiddel. Den beregnede LDL-C i uge 24 var LDL-C-værdien opnået inden for uge 24 effektivitetsanalysevinduet, uanset overholdelse af behandling og efterfølgende terapier (intent-to-treat [ITT] estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring i Apo B fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentvis ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring fra baseline i non-HDL-C i uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentvis ændring i totalt kolesterol (TC) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring i TC fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentdel af deltagere med ≥30 % reduktion i beregnet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) i uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: I uge 24
Procentdel af deltagere, der opnåede reduktion i beregnet LDL-C ≥30 % ved uge 24 i DBTP, blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
I uge 24
Procentdel af deltagere med ≥50 % reduktion i beregnet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) i uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: I uge 24
Procentdel af deltagere, der opnåede reduktion i beregnet LDL-C ≥ 50 % ved uge 24 i DBTP, blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
I uge 24
Absolut ændring i beregnet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Absolut ændring i beregnet LDL-C fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentdel af deltagere, der opfyldte USA (USA) Aferese-kvalificeringskriterier i uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: I uge 24
Amerikanske aferesekriterier omfattede deltagere, som havde utilstrækkelig respons på diæt og LMT'er efter 6 måneders behandling og med funktionel homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) eller heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) (med 0-1 risikofaktor) med LDL-C ≥ 30 mg /dL (7,77 mmol/L). Procentdel af deltagere, der opfyldte amerikanske aferesekriterier ved uge 24 i DBTP, blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
I uge 24
Procentdel af deltagere med lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: I uge 24
Procentdel af deltagere med LDL-C-værdi
I uge 24
Procentdel af deltagere, der opfyldte Den Europæiske Unions (EU) Aferese-kvalificeringskriterier i uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: I uge 24
EU-kriterier for afereseberettigelse inkluderede deltagere, som havde utilstrækkelig respons på diæt og lipidmodificerende terapier (LMT'er) efter 3 måneders behandling, Primær forebyggelse: Deltagere med familiær hyperkolesterolæmi (FH) med LDL-C >160 mg/dL (4,2 mmol/L) og kardiovaskulære (CV) hændelser hos nære pårørende. Sekundær forebyggelse: Deltagere med progressive CV-hændelser med LDL-C > 120 til 130 mg/dL (3,1-3,4 mmol/L). Procentdel af deltagere, der opfyldte EU-kriterierne for afereseberettigelse i uge 24 i DBTP, blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
I uge 24
Procentdel af deltagere med beregnet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: I uge 24
Procentdel af deltagere med LDL-C
I uge 24
Procentvis ændring i fastende triglycerider (TG) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring fra baseline i TG ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentvis ændring i Lipoprotein A (Lp[a]) fra baseline til uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring i Lp(a) fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Absolut ændring i Apolipoprotein B (Apo B) fra baseline til uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: Uge 24
Absolut ændring i Apo B fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Absolut ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Absolut ændring i non-HDL-C fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Absolut ændring i totalt kolesterol (TC) fra baseline til uge 24 (ITT-estimand)
Tidsramme: Uge 24
Absolut ændring i TC fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24
Procentvis ændring i Apolipoprotein CIII (Apo CIII) fra baseline til uge 24 (ITT Estimand)
Tidsramme: Uge 24
Procentvis ændring i Apo CIII fra baseline ved uge 24 i DBTP blev rapporteret; værdi opnået uanset overholdelse af studiebehandling og efterfølgende terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderede alle randomiserede deltagere, som modtog mindst én dosis eller en del af en dosis dobbeltblindet studielægemiddel. Deltagerne i ITT-populationen blev analyseret i henhold til behandlingsgruppen tildelt ved randomisering (dvs. som randomiseret deltagergruppe).
Uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

17. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

16. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R1500-CL-1629
  • 2017-001388-19 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med evinacumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner