Evinacumab 在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的疗效和安全性
2021年4月26日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估 Evinacumab 在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的疗效和安全性
该研究的主要目的是证明在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者 24 周后，与安慰剂相比，evinacumab 静脉内 (IV) 可降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。
该研究的次要目标是评估 evinacumab IV 对其他脂质参数的影响，评估 evinacumab 对 LDL-C 目标实现的影响，评估 evinacumab 对单采术资格的影响（使用德国和美国单采术标准），评估evinacumab 在 HoFH 患者中的安全性和耐受性，评估 evinacumab 在 HoFH 患者中的药代动力学 (PK)，并评估抗 evinacumab 抗体的潜在发展。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ivano-Frankivs'k、乌克兰、76075
- Regeneron Research Site
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Kharkiv、乌克兰、61039
- Regeneron Research Site
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Kharkiv、乌克兰、61176
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv、乌克兰、02660
- Regeneron Research Site #2
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Kyiv、乌克兰、03680
- Regeneron Research Site
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
- Regeneron Research Site
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Québec、Quebec、加拿大、G1V 4W2
- Regeneron Research Site
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Johannesburg
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Parktown、Johannesburg、南非、2000
- Regeneron Research Site
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Innsbruck、奥地利、6020
- Regeneron Research Site
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Athens、希腊、17674
- Regeneron Research Site
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Ioannina
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Ioánnina、Ioannina、希腊、45500
- Regeneron Research Site
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Napoli、意大利、80131
- Regeneron Research Site # 2
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Osaka、日本、530-0001
- Regeneron Research Site
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Fukuoka
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Kurume、Fukuoka、日本、830-8522
- Regeneron Research Site
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Hyogo
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Nishinomiya、Hyogo、日本、662-0918
- Regeneron Research Site
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Ishikawa
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Kanazawa、Ishikawa、日本、920-8641
- Regeneron Research Site
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Regeneron Research Site #3
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Suita、Osaka、日本、565-8565
- Regeneron Research Site
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Marseille、法国、13385
- Regeneron Research Site
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Cedex
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Paris、Cedex、法国、75651
- Regeneron Research Site
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
- Regeneron Research Site
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Western Australia
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Perth、Western Australia、澳大利亚、6000
- Regeneron Research Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33434
- Regeneron Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Regeneron Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Regeneron Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45227
- Regeneron Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Regeneron Research Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、78226
- Regeneron Research Site
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Regeneron Research Site
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Rotterdam、荷兰、3045 PM
- Regeneron Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 功能性 HoFH 的诊断
- 如果正在进行低密度脂蛋白单采术，必须在筛选前至少 3 个月开始低密度脂蛋白单采术，并且必须每周或每隔一周进行稳定的时间表和/或稳定设置至少 8 周
- 愿意在研究期间始终保持他/她通常的低脂肪或有益心脏健康的饮食
关键排除标准：
- 低密度脂蛋白胆固醇水平
- 筛查访视前不稳定的背景医学调脂疗法 (LMT)（如果适用）
- 筛选访问前至少 8 周不稳定的脂质单采时间表/单采设置（如果适用）
- 使用已知会影响血脂的营养保健品或非处方疗法，其剂量/量在筛查访视前至少 4 周内不稳定
- 存在任何已知影响血清脂质或脂蛋白的临床显着的不受控制的内分泌疾病
- 新诊断（随机访视前 3 个月内）糖尿病或控制不佳 (HbA1c >9%) 糖尿病
- 心肌梗死病史、导致住院的不稳定型心绞痛、冠状动脉旁路移植手术、经皮冠状动脉介入治疗、不受控制的心律失常、颈动脉手术或支架置入术、中风、短暂性脑缺血发作、瓣膜置换手术、颈动脉血运重建术、血管内手术或外周血管外科手术筛查访视前 3 个月内患有血管疾病
- 孕妇或哺乳期妇女
- 性活跃的有生育能力的女性 (WOCBP)，她们在首次给药前、研究期间和最后一次研究药物给药后 24 周内不愿采用高效的节育方法
- 与有生育能力的女性 (WOCBP) 发生性关系且在研究药物治疗期间和最后一剂研究药物后 24 周内无论输精管切除术状态如何都不愿意持续使用避孕套的男性
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：安慰剂
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静脉注射安慰剂
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实验性的：evinacumab
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静脉注射evinacumab
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 24 周计算的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化（意向治疗 [ITT] 估计值）
大体时间：第 24 周
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百分比变化计算为 100x（第 24 周计算的 LDL-C 值 - 基线时计算的 LDL-C 值）/基线时计算的 LDL-C 值。
基线 LDL-C 值是在双盲研究药物首次给药前获得的最后计算的 LDL-C 值。
第 24 周计算的 LDL-C 是第 24 周疗效分析窗口内获得的 LDL-C 值，与治疗和后续治疗的依从性无关（意向治疗 [ITT] 估计值）。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 24 周载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 Apo B 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周 DBTP 中非 HDL-C 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周总胆固醇 (TC) 的百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 TC 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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第 24 周计算的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低 ≥ 30% 的参与者百分比（ITT 估计值）
大体时间：在第 24 周
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报告了在 DBTP 中第 24 周时计算出的 LDL-C 降低≥30% 的参与者百分比；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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在第 24 周
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第 24 周计算的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低 ≥ 50% 的参与者百分比（ITT 估计值）
大体时间：在第 24 周
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报告了在 DBTP 中第 24 周计算的 LDL-C 降低≥ 50% 的参与者百分比；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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在第 24 周
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从基线到第 24 周计算的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 计算的 LDL-C 相对于基线的绝对变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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第 24 周时符合美国 (US) 单采术资格标准的参与者百分比（ITT Estimand）
大体时间：在第 24 周
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美国单采术合格标准包括在治疗 6 个月后对饮食和 LMT 反应不充分的参与者，以及患有功能性纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 或杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)（具有 0-1 个危险因素）且 LDL-C ≥ 300 mg /dL（7.77 毫摩尔/升）。
报告了 DBTP 第 24 周时符合美国单采术资格标准的参与者百分比；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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在第 24 周
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低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 参与者的百分比
大体时间：在第 24 周
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具有 LDL-C 值的参与者百分比
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在第 24 周
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第 24 周达到欧盟 (EU) 单采术资格标准的参与者百分比（ITT Estimand）
大体时间：在第 24 周
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欧盟单采术资格标准包括在治疗 3 个月后对饮食和调脂疗法 (LMT) 反应不足的参与者，一级预防：LDL-C >160 mg/dL (4.2 mmol/L) 的家族性高胆固醇血症 (FH) 参与者近亲的心血管 (CV) 事件。
二级预防：发生进展性 CV 事件且 LDL-C > 120 至 130 mg/dL (3.1-3.4 mmol/L) 的参与者。
报告了 DBTP 第 24 周时符合欧盟单采术资格标准的参与者百分比；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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在第 24 周
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计算出低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的参与者百分比
大体时间：在第 24 周
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LDL-C 参与者的百分比
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在第 24 周
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从基线到第 24 周空腹甘油三酯 (TG) 的百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 TG 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周脂蛋白 A (Lp[a]) 的百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周 DBTP 中 Lp(a) 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周载脂蛋白 B (Apo B) 的绝对变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 Apo B 相对于基线的绝对变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）从基线到第 24 周的绝对变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周 DBTP 中非 HDL-C 相对于基线的绝对变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周总胆固醇 (TC) 的绝对变化（ITT Estimand）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 TC 相对于基线的绝对变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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从基线到第 24 周载脂蛋白 CIII (Apo CIII) 的百分比变化（ITT 估计值）
大体时间：第 24 周
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报告了第 24 周时 DBTP 中 Apo CIII 相对于基线的百分比变化；无论是否遵守研究治疗和后续治疗（ITT 估计值），获得的值。
ITT 人群包括接受至少一剂或部分剂量的双盲研究药物的所有随机参与者。
ITT 人群中的参与者根据随机分配的治疗组（即随机参与者组）进行分析。
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第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月18日
初级完成 (实际的)
2019年6月10日
研究完成 (实际的)
2020年3月17日
研究注册日期
首次提交
2018年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月8日
首次发布 (实际的)
2018年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月26日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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evinacumab的临床试验
-
Regeneron Pharmaceuticals完全的
-
Regeneron Pharmaceuticals完全的纯合子家族性高胆固醇血症美国, 荷兰, 南非, 澳大利亚, 奥地利, 加拿大, 捷克语, 法国, 希腊, 意大利, 日本, 乌克兰