Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Evinacumab hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi

26 april 2021 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Evinacumab hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi

Det primära syftet med studien är att påvisa minskningen av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) med evinacumab intravenöst (IV) jämfört med placebo efter 24 veckor hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH). De sekundära målen för studien är att utvärdera effekten av evinacumab IV på andra lipidparametrar, utvärdera effekten av evinacumab på LDL-C-måluppfyllelse, utvärdera effekten av evinacumab på kvalificering för aferes (med tyska och amerikanska afereskriterier), utvärdera säkerheten och toleransen för evinacumab hos patienter med HoFH, utvärdera farmakokinetiken (PK) för evinacumab hos patienter med HoFH och utvärdera den potentiella utvecklingen av anti-evinacumab-antikroppar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

65

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Regeneron Research Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Regeneron Research Site
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Regeneron Research Site
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrike, 75651
        • Regeneron Research Site
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33434
        • Regeneron Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Regeneron Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Regeneron Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Regeneron Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Regeneron Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 78226
        • Regeneron Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 17674
        • Regeneron Research Site
    • Ioannina
      • Ioánnina, Ioannina, Grekland, 45500
        • Regeneron Research Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Regeneron Research Site # 2
  • Japan
      • Osaka, Japan, 530-0001
        • Regeneron Research Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8522
        • Regeneron Research Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 662-0918
        • Regeneron Research Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Regeneron Research Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Regeneron Research Site #3
      • Suita, Osaka, Japan, 565-8565
        • Regeneron Research Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Regeneron Research Site
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Regeneron Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Regeneron Research Site
      • Rotterdam, Nederländerna, 3045 PM
        • Regeneron Research Site
  • Sydafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2000
        • Regeneron Research Site
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76075
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ukraina, 61039
        • Regeneron Research Site
      • Kharkiv, Ukraina, 61176
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ukraina, 02660
        • Regeneron Research Site #2
      • Kyiv, Ukraina, 03680
        • Regeneron Research Site
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Regeneron Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnos av funktionell HoFH
  2. Om du genomgår LDL-aferes, måste du ha påbörjat LDL-aferes minst 3 månader före screening och måste ha haft ett stabilt vecko- eller varannan veckas schema och/eller stabila inställningar i minst 8 veckor
  3. Villig att konsekvent bibehålla sin vanliga lågfetts- eller hjärthälsosamma kost under hela studien

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. LDL-C nivå
  2. Bakgrundsmedicinsk lipidmodifierande terapi (LMT) (om tillämpligt) som inte har varit stabil före screeningbesöket
  3. Lipid-aferesschema/aferesinställningar (om tillämpligt) som inte har varit stabila i minst 8 veckor före screeningbesöket
  4. Användning av nutraceutika eller receptfria terapier som är kända för att påverka lipider, i en dos/mängd som inte har varit stabil i minst 4 veckor före screeningbesöket
  5. Förekomst av någon kliniskt signifikant okontrollerad endokrin sjukdom som är känd för att påverka serumlipider eller lipoproteiner
  6. Nydiagnostiserad (inom 3 månader före randomiseringsbesöket) diabetes mellitus eller dåligt kontrollerad (HbA1c >9 %) diabetes
  7. Historik av hjärtinfarkt, instabil angina som leder till sjukhusvistelse, kranskärlsbypassoperation, perkutan kranskärlsintervention, okontrollerad hjärtarytmi, karotiskirurgi eller stenting, stroke, övergående ischemisk attack, ventilersättningskirurgi, karotisrevaskularisering, endovaskulär procedur eller kirurgisk ingrepp för perifer kärlsjukdom inom 3 månader före screeningbesöket
  8. Gravida eller ammande kvinnor
  9. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder (WOCBP), som är ovilliga att utöva en mycket effektiv preventivmetod före den initiala dosen, under studien och i 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet
  10. Män som är sexuellt aktiva med kvinnor i fertil ålder (WOCBP) och är ovilliga att konsekvent använda kondom under studiens läkemedelsbehandlingsperiod och i 24 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet oavsett vasektomistatus

Obs: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebo
Läkemedel: Placebo
IV administrering av placebo
Experimentell: evinacumab
Läkemedel: evinacumab
IV administrering av evinacumab
Andra namn:
  • REGN1500

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i beräknat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje till vecka 24 (uppskattning av avsikt att behandla [ITT])
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring beräknades som 100x (beräknat LDL-C-värde vid vecka 24 - beräknat LDL-C-värde vid baslinjen)/beräknat LDL-C-värde vid baslinjen. Baslinje-LDL-C-värdet var det senast beräknade LDL-C-värdet som erhölls före den första dosen av dubbelblind studieläkemedel. Det beräknade LDL-C vid vecka 24 var det LDL-C-värde som erhölls inom fönstret för effektanalys för vecka 24, oavsett efterlevnad av behandling och efterföljande terapier (intent-to-treat [ITT] estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av apolipoprotein B (Apo B) från baslinje till vecka 24 (ITT-uppskattning)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring i Apo B från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Procentuell förändring i icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) från baslinje till vecka 24 (ITT-uppskattning)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i icke-HDL-C vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Procentuell förändring av totalt kolesterol (TC) från baslinje till vecka 24 (ITT-uppskattning)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring i TC från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Andel deltagare med ≥30 % minskning av beräknat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) vid vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: I vecka 24
Andelen deltagare som uppnådde en minskning av beräknat LDL-C ≥30 % vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
I vecka 24
Andel deltagare med ≥50 % minskning av beräknat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) vid vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: I vecka 24
Andel deltagare som uppnådde en minskning av beräknat LDL-C ≥ 50 % vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
I vecka 24
Absolut förändring i beräknat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje till vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: Vecka 24
Absolut förändring i beräknat LDL-C från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Procentandel av deltagare som uppfyllde USA:s (USA) Apheresis Behörighetskriterier vid vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: I vecka 24
Amerikanska afereskvalificeringskriterier inkluderade deltagare som hade otillräckligt svar på diet och LMT efter 6 månaders behandling och med funktionell homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) eller heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) (med 0-1 riskfaktor) med LDL-C ≥ 30 mg /dL (7,77 mmol/L). Procentandel av deltagare som uppfyllde amerikanska afereskvalificeringskriterier vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
I vecka 24
Andel deltagare med lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsram: I vecka 24
Andel deltagare med LDL-C-värde
I vecka 24
Procentandel av deltagare som uppfyllde Europeiska unionens (EU) afereskvalificeringskriterier vid vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: I vecka 24
EU:s kriterier för kvalificering för aferes inkluderade deltagare som hade otillräckligt svar på diet och lipidmodifierande terapier (LMT) efter 3 månaders behandling. Primär prevention: deltagare med familjär hyperkolesterolemi (FH) med LDL-C >160 mg/dL (4,2 mmol/L) och kardiovaskulära (CV) händelser hos nära släktingar. Sekundär prevention: Deltagare med progressiva CV-händelser med LDL-C > 120 till 130 mg/dL (3,1-3,4 mmol/L). Andelen deltagare som uppfyllde EU:s kriterier för kvalificering för aferes vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
I vecka 24
Andel deltagare med beräknat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsram: I vecka 24
Andel deltagare med LDL-C
I vecka 24
Procentuell förändring av fastande triglycerider (TG) från baslinje till vecka 24 (ITT-uppskattning)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i TG vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Procentuell förändring av lipoprotein A (Lp[a]) från baslinje till vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring i Lp(a) från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Absolut förändring i apolipoprotein B (Apo B) från baslinje till vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: Vecka 24
Absolut förändring i Apo B från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Absolut förändring i icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C) från baslinje till vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: Vecka 24
Absolut förändring i icke-HDL-C från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Absolut förändring av totalt kolesterol (TC) från baslinje till vecka 24 (ITT-uppskattning)
Tidsram: Vecka 24
Absolut förändring i TC från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24
Procentuell förändring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) från baslinje till vecka 24 (ITT Estimand)
Tidsram: Vecka 24
Procentuell förändring i Apo CIII från baslinjen vid vecka 24 i DBTP rapporterades; värde erhålls oavsett följsamhet till studiebehandling och efterföljande terapier (ITT estimand). ITT-populationen inkluderade alla randomiserade deltagare som fick minst en dos eller del av en dos av dubbelblind studieläkemedel. Deltagare i ITT-populationen analyserades enligt behandlingsgruppen som tilldelats genom randomisering (dvs som randomiserad deltagaregrupp).
Vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

10 juni 2019

Avslutad studie (Faktisk)

17 mars 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2018

Första postat (Faktisk)

16 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R1500-CL-1629
  • 2017-001388-19 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på evinacumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera