ヨーロッパにおける軟骨無形成症研究の生涯への影響-LIAISE (LIAISE)
2021年4月2日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
個人の生活の質、医療資源の使用、臨床的、社会経済的および心理社会的状態に対する軟骨無形成症の影響。
5 歳から 70 歳までの軟骨無形成症患者の病気の負担を調べた観察研究。 この研究には、過去の臨床データの5年間のレビューと、質問票データの単一ポイント収集が含まれ、軟骨無形成症の個人と正常な集団の以下への影響を調べます。
- 生活の質
- 臨床的負担
- 医療リソースの使用
- 社会経済的負担
- 心理社会的負担
ドイツ、スペイン、イタリア、スウェーデン、オーストリア、デンマークのサイトには、最大 300 の科目が含まれます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
これは、多国籍、疫学的、観察的、回顧的、軟骨無形成症の個人（被験者）の横断的研究です。 この研究は、ヨーロッパ諸国の最大約 20 サイトで実施されます。
被験者は、3 つのルートで登録するように招待されます。
- 定期通院中に
- 以前に治療を受けたが、研究施設で追跡されなくなった被験者のリストから。
- 治験責任医師と、軟骨無形成症患者団体、他の軟骨無形成症関連組織、自国の他の医療専門家、および軟骨無形成症関連のソーシャル メディア サイトとの協力を通じて。 募集チラシは、これらの組織、医療専門家、およびソーシャル メディア サイトに提供され、潜在的な被験者に配布されます。
データは、登録日の少なくとも 5 年間にわたって収集されます。 臨床および医療リソースの使用データは、医療記録から収集されます。 登録された各被験者について、医療記録からのデータが収集され、各サイトの電子症例報告フォーム（eCRF）に入力されます。 医療記録からのデータ収集は、被験者から提供された記録によって補足され、必要に応じてかかりつけの医師によって確認されます。
QoL、心理社会的負担、社会経済的負担、および医療リソースの使用に関するデータは、検証済みで構造化されたアンケートの小冊子を介して収集されます。
軟骨無形成症の被験者の特徴（QoLスコア、医療資源の使用、教育レベル、家族の状況、雇用状況）は、利用可能な場合、一般集団の特徴と比較されます。
これは観察研究であるため、参加は被験者/治験責任医師の関係に影響を与えず、治験責任医師の治療、治療または被験者の他の管理にも影響しません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
196
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Como、イタリア
- UOC Pediatria
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Genova、イタリア
- Maternal and Child Health - University of Genova
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Roma、イタリア
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Vienna、オーストリア
- Medizinische Universitat Wien
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Solna、スウェーデン
- Karolinska hospital
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia、スペイン
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga、スペイン
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Sevilla、スペイン
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Aarhus、デンマーク
- Aarhus Universitetshospital
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Cologne、ドイツ
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Magdeburg、ドイツ、44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
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Mainz、ドイツ
- Universitätsmedizin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～70年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
スウェーデン、ドイツ、スペイン、イタリア、オーストリア、デンマークで 5 歳以上の軟骨無形成症と診断された個人。
説明
包含基準:
以下に基づいて軟骨無形成症の診断が記録されている個人：
- 軟骨無形成症および/またはの遺伝的確認
- 軟骨無形成症の臨床診断（臨床検査または放射線学的評価）
- 入学時5歳以上
- 自国の言語でアンケートに回答するために必要な認知能力と言語能力を持っている（および/または両親/法的に認められた代理人、該当する場合）
研究に参加することに同意し、以下を読み、理解し、記入し、署名した:
- インフォームド コンセント フォーム (ICF) - 成人対象
- インフォームド コンセント フォーム (IAF) - 未成年者の場合、両親/法的に認められた代理人が記入した親の ICF を添付。 未成年者が IAF に署名する年齢は、地域の要件に従います。
- 登録日の少なくとも5年前から利用可能な医療記録があります。
除外基準:
現在参加している、または過去6か月以内に参加した、
- 医薬品または医療機器の臨床試験、または
- 他の非臨床、低介入研究
- 現在BioMarinの研究に参加しているか、いつでも参加している。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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コホート1
対象年齢は 5 ～ 10 歳で、上限は 50 名です。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート 2
対象年齢は 11 ～ 15 歳で、定員は 50 名です。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート3
16 ～ 20 歳のグループを含み、40 人の被験者を上限とします。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート4
21 ～ 30 歳のグループを含み、40 人の被験者を上限とします。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート5
対象年齢は 31 ～ 40 歳で、上限は 40 名です。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート6
対象年齢は 41 ～ 50 歳で、上限は 40 名です。
これは後ろ向き観察研究です。
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コホート7
51 歳から 70 歳までの年齢層が含まれ、上限は 40 名です。
これは後ろ向き観察研究です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医療リソースの使用
時間枠：調査の開始時に被験者ごとに 1 回、アンケートの完了および過去のデータのレトロスペクティブ レビューを介して。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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医療リソースの使用は、医療記録および患者アンケートから収集されます。
医療記録からのデータ収集は、被験者から提供された記録によって補足され、必要に応じてかかりつけの医師によって確認されます。
医療リソースの使用は、検証済みで構造化されたアンケートの小冊子を介して収集されます
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調査の開始時に被験者ごとに 1 回、アンケートの完了および過去のデータのレトロスペクティブ レビューを介して。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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社会経済的負担（教育、個人、雇用、経済的影響）
時間枠：結果は、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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社会経済的負担に関するデータは、特に仕事と生産性と活動の障害 (WPAI-SHP) に関する検証済みで構造化されたアンケートの小冊子を介して収集されます。
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結果は、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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小児の機能的独立性測定 (WeeFIM)
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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WeeFIM は、生後 6 か月から 7 歳までの子供の支援の必要性と障害の程度を測定します。
このツールは、セルフケア、モビリティ、認知の 3 つの領域をカバーする 18 の項目で構成されています。
各ドメイン内の平均合計スコアと全体の合計スコアが要約されます。
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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思春期の小児疼痛ツール (APPT)
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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APPT は、8 ～ 17 歳の小児および青年が痛みを自己申告する手段です。
分析母集団で 5 つのサブスケール スコアが集計されます
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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小児生活の質のインベントリ (PedsQL)
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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PedsQL は、身体、感情、社会、学校機能の 4 つの次元で構成されています。
各ディメンションの総合スコアは、ディメンションに含まれる各アイテムの平均スコアとして定義されます。
各ディメンションの総合スコアとディメンション全体の平均合計スコアがレポートごとに要約されます。
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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QoLiSSY（QoLiSSY）アンケート
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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小児および青年向けの QoLISSY アンケートは、身体的、社会的、感情的な QOL のコア次元と、生活の質の 3 つの予測因子である対処、信念、治療で構成されています。
QoLISSY の合計スコアは、身体的、社会的、感情的なサブスケールの平均値の合計を 3 で割って計算されます。
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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ノッティンガム健康プロファイル (NHP) アンケート
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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NHP は、健康の主観的な身体的、感情的、社会的側面を測定するために使用される一般的な QOL 調査です。
NHP 合計スコアは、6 つのドメイン スコアを平均して計算されます。
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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簡単な痛みのインベントリ - 短いフォーム (BPI-SF) アンケート
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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BPI-SF は、臨床的な痛みを評価するために使用されます。
平均重大度スコアと平均干渉スコアが計算され、分析母集団について要約されます
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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EuroQol - 5 次元 - 5 レベル (EQ-5D-5L) アンケート
時間枠：データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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EQ-5D-5L アンケートには、「移動性」、「人間の自律性」、「現在の活動」、「痛み/不快感」、「不安/抑うつ」の 5 つの次元があり、すべての次元は、患者の反応の選択肢に対応する 5 つの問題レベルで表されます。
アンケートへの回答に応じて生活の質のスコアが得られます。
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データは、アンケートの完了を通じて、被験者ごとに研究の開始時に1回収集されます。これらは、2018 年 11 月の中間分析で評価され、2020 年 3 月の最終臨床研究報告書で研究の終わりに再び評価されます。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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高さの測定
時間枠：レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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高さの測定値は、立位および座位の高さの測定に利用可能なレトロスペクティブ データから収集されます。
身長データはセンチメートル単位で測定されます。
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レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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体重体格指数の測定
時間枠：レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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重量は、収集された過去のデータから収集され、キログラムで入力されます。
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レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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体格指数 (BMI)
時間枠：レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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体格指数は、身長と体重を使用して計算されます。
体格指数 (BMI) は kg/m2 で測定されます
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レトロスペクティブ データは、登録日の 5 年前から収集されます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月17日
一次修了 (実際)
2020年4月29日
研究の完了 (実際)
2020年4月29日
試験登録日
最初に提出
2017年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月22日
最初の投稿 (実際)
2018年2月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月2日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。