- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03449368
Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe-LIAISE (LIAISE)
Effekten av akondroplasi på livskvalitet, helseressursbruk, klinisk, sosioøkonomisk og psykososial tilstand til individet.
Observasjonsstudie som ser på sykdomsbyrden hos achondroplasi-personer i alderen 5-70 år. Studien vil inkludere en 5-års gjennomgang av historiske kliniske data samt en enkeltpunktsamling av spørreskjemadata for å se på virkningen på følgende hos individer med akondroplasi versus en normativ populasjon:
- Livskvalitet
- Klinisk belastning
- Helseressursbruk
- Sosioøkonomisk belastning
- Psykososial belastning
Opptil 300 emner vil bli inkludert på nettsteder i Tyskland, Spania, Italia, Sverige, Østerrike og Danmark
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en multinasjonal, epidemiologisk, observasjonsmessig, retrospektiv, tverrsnittsstudie av individer med akondroplasi (fag). Denne studien vil bli utført på opptil 20 steder i europeiske land.
Emner vil bli invitert til å melde seg på via 3 ruter:
- Ved rutinemessige sykehusbesøk
- Fra emnelister over de tidligere behandlet, men ikke lenger fulgt på studiestedet.
- Gjennom samarbeid av etterforskeren med achondroplasia-pasientorganisasjoner, andre achondroplasia-relaterte organisasjoner, annet helsepersonell i deres land og achondroplasi-relaterte sosiale medier. En rekrutteringsflyer vil bli gitt til disse organisasjonene, helsepersonell og sosiale medier og vil bli distribuert til potensielle fag.
Data vil bli samlet inn over minimum fem år før innmeldingsdatoen. Klinisk og helseressursbruksdata vil bli samlet inn fra medisinske journaler. For hvert påmeldte emne vil data fra medisinske journaler samles inn og legges inn på et elektronisk saksrapportskjema (eCRF) på hvert sted. Datainnsamling fra journal vil bli supplert med journaler levert av forsøkspersonen og om nødvendig bekreftet av fastlegen.
Data om livskvalitet, psykososial belastning, sosioøkonomisk belastning og helseressursbruk vil bli samlet inn via et hefte med validerte og strukturerte spørreskjemaer.
Karakteristika for forsøkspersoner med akondroplasi (QoL-score, helseressursbruk, utdanningsnivå, familiestatus, sysselsettingsstatus) vil bli sammenlignet med den generelle befolkningen, der dette er tilgjengelig.
Siden dette er en observasjonsstudie, vil deltakelse ikke påvirke forsøksperson/etterforsker-relasjonen, og heller ikke påvirke etterforskers behandling, terapeutiske eller annen håndtering av forsøkspersonen.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
-
Como, Italia
- UOC Pediatria
-
Genova, Italia
- Maternal and Child Health - University of Genova
-
Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spania
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Spania
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Sevilla, Spania
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Solna, Sverige
- Karolinska Hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Magdeburg, Tyskland, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
-
Mainz, Tyskland
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Medizinische Universität Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Personer med en dokumentert diagnose av akondroplasi basert på:
- Genetisk bekreftelse av akondroplasi og/eller
- Klinisk diagnose av akondroplasi (klinisk undersøkelse eller radiologisk vurdering)
- ≥ fem år på registreringstidspunktet
- Har den kognitive og språklige kapasiteten som er nødvendig for å fylle ut spørreskjemaer på språket i hans/hennes land (og/eller foreldre/juridisk akseptable representanter, etter behov)
Godtar å delta i studien og har lest, forstått, fullført og signert:
- Informert samtykkeskjema (ICF) - for voksne personer
- Informert samtykkeskjema (IAF) - for mindreårige, ledsaget av en foreldres ICF utfylt av deres foreldre/juridisk akseptable representanter. Alderen der de mindreårige signerer IAF vil være underlagt lokale krav.
- Har medisinsk journal tilgjengelig i minst fem år før innmeldingsdato.
Ekskluderingskriterier:
Deltar for tiden, eller har deltatt i løpet av de siste seks månedene, i
- en klinisk utprøving av et legemiddel eller medisinsk utstyr eller,
- andre ikke-kliniske studier med lav intervensjon
- Deltar for tiden eller deltok i en hvilken som helst BioMarin-studie når som helst.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
---|
Kohort 1
Inkluderer aldersgruppe 5-10 med et tak på 50 fag.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 2
Inkluderer aldersgruppen 11-15 med en grense på 50 personer.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 3
Inkluderer aldersgruppen 16-20 med en grense på 40 personer.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 4
Inkluderer aldersgruppen 21-30 med et tak på 40 fag.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 5
Inkluderer aldersgruppe 31-40 med en cap på 40 fag.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 6
Inkluderer aldersgruppen 41-50 med et tak på 40 fag.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Kohort 7
Inkluderer aldersgruppe 51-70 med et tak på 40 fag.
Dette er en retrospektiv, observasjonsstudie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Helseressursbruk
Tidsramme: En gang ved studiestart per emne gjennom utfylling av spørreskjemaer og via retrospektiv gjennomgang av historiske data. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Helseressursbruk vil bli samlet inn fra journaler og gjennom pasientspørreskjemaer.
Datainnsamling fra journal vil bli supplert med journaler levert av forsøkspersonen og om nødvendig bekreftet av fastlegen.
Helseressursbruk vil bli samlet inn via et hefte med validerte og strukturerte spørreskjemaer
|
En gang ved studiestart per emne gjennom utfylling av spørreskjemaer og via retrospektiv gjennomgang av historiske data. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Sosioøkonomisk byrde (utdanningsmessig, personlig, sysselsetting og økonomisk påvirkning)
Tidsramme: Resultatene vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Data om sosioøkonomisk byrde vil bli samlet inn via et hefte med validerte og strukturerte spørreskjemaer, spesifikt arbeids- og produktivitets- og aktivitetssvikt (WPAI-SHP)
|
Resultatene vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Pediatrisk funksjonell uavhengighetsmål (WeeFIM)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
WeeFIM måler behovet for bistand og alvorlighetsgraden av funksjonshemming hos barn mellom seks måneder og syv år.
Instrumentet består av 18 elementer som dekker tre domener: egenomsorg, mobilitet og kognisjon.
Den gjennomsnittlige totalskåren innenfor hvert domene og den totale totalskåren vil bli oppsummert.
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Adolescent Pediatric Pain Tool (APPT)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
APPT er et instrument for selvrapportering av smerte hos barn og unge i alderen 8-17 år.
Fem subskalaskårer vil bli oppsummert på analysepopulasjonen
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Pediatrisk livskvalitetsinventar (PedsQL)
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
PedsQL består av fire dimensjoner: fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon.
Den samlede poengsummen for hver dimensjon er definert som gjennomsnittlig poengsum for hvert element som er involvert i dimensjonen.
Den samlede poengsummen for hver dimensjon og gjennomsnittlig totalpoengsum på tvers av dimensjoner vil bli oppsummert for hver rapport.
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Quality of Life Short Stature Youth (QoLiSSY) spørreskjema
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
QoLISSY-spørreskjemaet for barn og ungdom består av kjernen QOL-dimensjoner: Fysisk, sosial og emosjonell, og tre prediktorer for livskvalitet: Mestring, tro og behandling.
Totalpoengsummen for QoLISSY beregnes ved summen av gjennomsnittene i de fysiske, sosiale og emosjonelle underskalaene delt på 3.
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Nottingham Health Profile(NHP) spørreskjema
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
NHP er en generisk livskvalitetsundersøkelse som brukes til å måle subjektive fysiske, emosjonelle og sosiale aspekter ved helse.
NHP-totalpoengsummen beregnes ved å ta et gjennomsnitt av de seks domenepoengsummene.
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Kort spørreskjema for smerteinventar-kortskjema (BPI-SF).
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
BPI-SF brukes til å vurdere klinisk smerte.
En gjennomsnittlig alvorlighetsgrad og gjennomsnittlig interferensscore vil bli beregnet og oppsummert for analysepopulasjonen
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
EuroQol - 5 dimensjoner - 5 nivåer (EQ-5D-5L) spørreskjema
Tidsramme: Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
EQ-5D-5L spørreskjema har 5 dimensjoner: «Mobilitet», «Menneskelig autonomi», «Aktiver i dag», «Smerte/ubehag», «Angst/depresjon» og alle dimensjoner er beskrevet med 5 problemnivåer som tilsvarer pasientens svarvalg.
En livskvalitetsscore oppnås i henhold til svarene på spørreskjemaene.
|
Data vil bli samlet inn én gang ved studiestart per fag gjennom utfylling av spørreskjemaer. Disse vil bli vurdert ved interimanalyse november 2018 og igjen ved slutten av studien med endelig klinisk studierapport mars 2020
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Måling av høyde
Tidsramme: Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Høydemålinger vil bli samlet inn fra retrospektive data der det er tilgjengelig for stå- og sittehøydemålinger.
Høydedataene vil bli målt i centimeter.
|
Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Måling av vekt kroppsmasseindeks
Tidsramme: Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Vekt vil bli samlet inn fra retrospektive data som er samlet inn og vil bli lagt inn i kilo.
|
Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Kroppsmasseindeksen beregnes ved hjelp av høyde og vekt.
Kroppsmasseindeks (BMI) vil bli målt i kg/m2
|
Retrospektive data vil bli samlet inn i 5 år før påmeldingsdatoen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 111-501
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-delingstidsramme
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- CSR
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .