유럽에서 연골무형성증 연구의 평생 영향-LIAISE (LIAISE)
2021년 4월 2일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
연골무형성증이 개인의 삶의 질, 의료 자원 사용, 임상, 사회경제적 및 심리사회적 상태에 미치는 영향.
5-70세의 연골무형성증 대상자의 질병 부담을 관찰하는 관찰 연구. 이 연구에는 연골무형성증이 있는 개인과 정상 인구가 다음에 미치는 영향을 살펴보기 위한 설문지 데이터의 단일 지점 수집뿐 아니라 과거 임상 데이터에 대한 5년 검토가 포함됩니다.
- 삶의 질
- 임상적 부담
- 의료 자원 사용
- 사회경제적 부담
- 심리사회적 부담
독일, 스페인, 이탈리아, 스웨덴, 오스트리아 및 덴마크 사이트에 최대 300개의 주제가 포함됩니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
이것은 연골 무형성증(피험자)을 가진 개인에 대한 다국적, 역학, 관찰, 후향적, 횡단면 연구입니다. 이 연구는 유럽 국가의 최대 약 20개 사이트에서 수행됩니다.
피험자는 다음 3가지 경로를 통해 등록하도록 초대됩니다.
- 일상적인 병원 방문 시
- 이전에 치료를 받았지만 연구 현장에서 더 이상 추적하지 않는 대상자 목록에서.
- 연구자와 연골무형성증 환자 조직, 기타 연골무형성증 관련 조직, 해당 국가의 기타 의료 전문가 및 연골무형성증 관련 소셜 미디어 사이트와의 협력을 통해. 모집 전단지는 이러한 조직, 의료 전문가 및 소셜 미디어 사이트에 제공되며 잠재적인 대상에게 배포될 것입니다.
데이터는 등록 날짜 이전 최소 5년 동안 수집됩니다. 임상 및 의료 자원 사용 데이터는 의료 기록에서 수집됩니다. 등록된 각 피험자에 대해 의료 기록의 데이터가 수집되어 각 사이트에서 전자 사례 보고 양식(eCRF)에 입력됩니다. 의료 기록의 데이터 수집은 피험자가 제공하고 필요한 경우 가정의가 확인한 기록으로 보완됩니다.
QoL, 심리사회적 부담, 사회경제적 부담 및 의료 자원 사용에 대한 데이터는 검증되고 구조화된 설문지를 통해 수집됩니다.
연골 무형성증이 있는 피험자의 특성(QoL 점수, 의료 자원 사용, 교육 수준, 가족 상태, 고용 상태)은 가능한 경우 일반 인구의 특성과 비교됩니다.
이것은 관찰 연구이므로 참여는 피험자/연구자 관계에 영향을 미치지 않으며 피험자의 치료, 치료 또는 기타 관리에 영향을 미치지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
196
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aarhus, 덴마크
- Aarhus Universitetshospital
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Cologne, 독일
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Magdeburg, 독일, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
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Mainz, 독일
- Universitätsmedizin
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Solna, 스웨덴
- Karolinska hospital
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, 스페인
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Málaga, 스페인
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Sevilla, 스페인
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Vienna, 오스트리아
- Medizinische Universitat Wien
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Como, 이탈리아
- UOC Pediatria
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Genova, 이탈리아
- Maternal and Child Health - University of Genova
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Roma, 이탈리아
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
스웨덴, 독일, 스페인, 이탈리아, 오스트리아 및 덴마크에서 5세 이상의 연골무형성증 진단을 받은 개인.
설명
포함 기준:
다음에 근거하여 연골무형성증 진단이 문서화된 개인:
- 연골무형성증의 유전적 확인 및/또는
- 연골무형성증의 임상진단(임상검사 또는 방사선학적 평가)
- ≥ 등록 당시 5세
- 해당 국가의 언어로 설문지를 작성하는 데 필요한 인지 및 언어 능력이 있습니다(및/또는 해당하는 경우 부모/법적으로 허용되는 대리인).
연구 참여에 동의하고 다음을 읽고, 이해하고, 완료하고, 서명했습니다.
- 정보에 입각한 동의서(ICF) - 성인용
- IAF(Informed Assent Form) - 미성년 피험자의 경우 부모/법적으로 허용되는 대리인이 작성한 부모 ICF를 동반합니다. 미성년자가 IAF에 서명하는 연령은 현지 요구 사항에 따릅니다.
- 등록 날짜 이전 최소 5년 동안의 의료 기록이 있어야 합니다.
제외 기준:
현재 참여 중이거나 지난 6개월 이내에 참여한
- 의약품 또는 의료 기기의 임상 시험,
- 기타 비임상, 저 중재적 연구
- 현재 참여 중이거나 언제든지 BioMarin 연구에 참여 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 1
50명의 피험자에 한도가 있는 5-10세 연령 그룹을 포함합니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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코호트 2
11-15세 연령 그룹을 포함하며 50명의 피험자 상한선이 있습니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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코호트 3
16-20세 연령 그룹을 포함하며 40명의 피험자 상한선이 있습니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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코호트 4
21-30세 연령 그룹을 포함하며 40명의 피험자 상한선이 있습니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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코호트 5
31-40세 연령 그룹을 포함하며 40명의 피험자에 한도가 있습니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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집단 6
40명의 피험자에 한도를 두고 41-50세 연령 그룹을 포함합니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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코호트 7
51-70세 연령 그룹을 포함하며 40명의 피험자에 한도가 있습니다.
이것은 후 향적 관찰 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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의료 자원 사용
기간: 설문지 작성 및 과거 데이터의 소급 검토를 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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의료 자원 사용은 의료 기록과 환자 설문지를 통해 수집됩니다.
의료 기록의 데이터 수집은 피험자가 제공하고 필요한 경우 가정의가 확인한 기록으로 보완됩니다.
의료 자원 사용은 검증되고 구조화된 설문지를 통해 수집됩니다.
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설문지 작성 및 과거 데이터의 소급 검토를 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사회 경제적 부담(교육, 개인, 고용 및 재정적 영향)
기간: 결과는 설문지 작성을 통해 주제당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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사회 경제적 부담에 대한 데이터는 구체적으로 작업 및 생산성 및 활동 장애(WPAI-SHP)에 대한 검증되고 구조화된 설문지를 통해 수집됩니다.
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결과는 설문지 작성을 통해 주제당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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소아 기능적 독립 측정(WeeFIM)
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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WeeFIM은 생후 6개월에서 7세 사이의 아동의 지원 필요성과 장애의 심각도를 측정합니다.
이 도구는 자기 관리, 이동성 및 인지의 세 가지 영역을 다루는 18개 항목으로 구성됩니다.
각 영역 내의 평균 총점과 전체 총점을 요약합니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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청소년 소아 통증 도구(APPT)
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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APPT는 8-17세 아동 및 청소년의 통증 자가 보고를 위한 도구입니다.
5개의 하위 척도 점수가 분석 모집단에 요약됩니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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PedsQL은 신체적, 정서적, 사회적 및 학교 기능의 4가지 차원으로 구성됩니다.
각 차원의 전체 점수는 차원과 관련된 각 항목의 평균 점수로 정의됩니다.
각 차원의 전체 점수와 차원 전체의 평균 총점은 각 보고서에 대해 요약됩니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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삶의 질 단신 청소년(QoLiSSY) 설문지
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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아동 및 청소년을 위한 QoLISSY 설문지는 QOL의 핵심 차원인 신체적, 사회적 및 정서적, 그리고 삶의 질을 예측하는 세 가지 요인인 대처, 신념 및 치료로 구성됩니다.
QoLISSY 총점은 신체적, 사회적 및 정서적 하위 척도의 평균 합계를 3으로 나눈 값으로 계산됩니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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노팅엄 건강 프로필(NHP) 설문지
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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NHP는 건강의 주관적인 신체적, 정서적, 사회적 측면을 측정하는 데 사용되는 일반적인 삶의 질 조사입니다.
NHP 총점은 6개의 도메인 점수를 평균하여 계산됩니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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간략한 통증 인벤토리-간단한 양식(BPI-SF) 설문지
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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BPI-SF는 임상 통증을 평가하는 데 사용됩니다.
분석 모집단에 대해 평균 심각도 점수 및 평균 간섭 점수가 계산되고 요약됩니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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EuroQol - 5차원 - 5단계(EQ-5D-5L) 설문지
기간: 데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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EQ-5D-5L 설문지는 "이동성", "인간 자율성", "현재 활동", "통증/불쾌감", "불안/우울증"의 5개 차원을 가지며 모든 차원은 환자 응답 선택에 해당하는 5가지 문제 수준으로 설명됩니다.
설문지 답변에 따라 삶의 질 점수를 얻습니다.
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데이터는 설문지 작성을 통해 피험자당 연구 시작 시 한 번 수집됩니다. 이들은 2018년 11월 중간 분석에서 평가되고 2020년 3월 최종 임상 연구 보고서와 함께 연구 종료 시 다시 평가됩니다.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신장 측정
기간: 소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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키 측정은 기립 및 앉은 키 측정이 가능한 소급 데이터에서 수집됩니다.
높이 데이터는 센티미터 단위로 측정됩니다.
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소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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체중 체질량 지수 측정
기간: 소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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무게는 수집된 소급 데이터에서 수집되며 킬로그램으로 입력됩니다.
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소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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체질량지수(BMI)
기간: 소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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체질량 지수는 키와 몸무게를 사용하여 계산됩니다.
체질량 지수(BMI)는 kg/m2 단위로 측정됩니다.
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소급 데이터는 등록 날짜 이전 5년 동안 수집됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 17일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 29일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .