Badanie wpływu achondroplazji na całe życie w Europie-LIAISE (LIAISE)
2 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Wpływ achondroplazji na jakość życia, wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej, stan kliniczny, społeczno-ekonomiczny i psychospołeczny jednostki.
Badanie obserwacyjne dotyczące ciężaru choroby u pacjentów z achondroplazją w wieku 5-70 lat. Badanie obejmie 5-letni przegląd historycznych danych klinicznych, a także jednopunktowy zbiór danych kwestionariuszowych, aby przyjrzeć się wpływowi na następujące czynniki u osób z achondroplazją w porównaniu z populacją normatywną:
- Jakość życia
- Obciążenie kliniczne
- Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej
- Obciążenie społeczno-ekonomiczne
- Obciążenie psychospołeczne
W ośrodkach w Niemczech, Hiszpanii, Włoszech, Szwecji, Austrii i Danii zostanie uwzględnionych do 300 podmiotów
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to międzynarodowe, epidemiologiczne, obserwacyjne, retrospektywne, przekrojowe badanie osób z achondroplazją (osobników). Badanie to zostanie przeprowadzone w około 20 lokalizacjach w krajach europejskich.
Osoby badane zostaną zaproszone do zapisania się na 3 sposoby:
- Podczas rutynowych wizyt w szpitalu
- Z list osób wcześniej leczonych, ale już nie obserwowanych w ośrodku badawczym.
- Poprzez współpracę Badacza z organizacjami pacjentów z achondroplazją, innymi organizacjami związanymi z achondroplazją, innymi pracownikami służby zdrowia w ich kraju oraz portalami społecznościowymi związanymi z achondroplazją. Do tych organizacji, pracowników służby zdrowia i portali społecznościowych zostanie dostarczona ulotka rekrutacyjna, która zostanie rozesłana do potencjalnych podmiotów.
Dane będą gromadzone przez co najmniej pięć lat przed datą rejestracji. Dane dotyczące wykorzystania zasobów klinicznych i opieki zdrowotnej będą zbierane z dokumentacji medycznej. Dla każdego zarejestrowanego pacjenta dane z dokumentacji medycznej będą gromadzone i wprowadzane do elektronicznego formularza opisu przypadku (eCRF) w każdym ośrodku. Zbiór danych z dokumentacji medycznej zostanie uzupełniony o dokumentację dostarczoną przez badanego iw razie potrzeby potwierdzoną przez lekarza rodzinnego.
Dane dotyczące QoL, obciążenia psychospołecznego, obciążenia społeczno-ekonomicznego i wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej zostaną zebrane za pomocą broszury zawierającej zweryfikowane i ustrukturyzowane kwestionariusze.
Charakterystyka osób z achondroplazją (wyniki QoL, wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej, poziom wykształcenia, status rodzinny, status zatrudnienia) zostanie porównana z charakterystyką populacji ogólnej, jeśli będzie dostępna.
Ponieważ jest to badanie obserwacyjne, udział nie wpłynie na relację badany/badacz ani na leczenie, terapie ani inne sposoby postępowania badacza przez badacza.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
196
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Hiszpania
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Málaga, Hiszpania
- Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
Sevilla, Hiszpania
- Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Cologne, Niemcy
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Magdeburg, Niemcy, 44 39120
- Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
-
Mainz, Niemcy
- Universitätsmedizin
-
-
-
-
-
Solna, Szwecja
- Karolinska Hospital
-
-
-
-
-
Como, Włochy
- UOC Pediatria
-
Genova, Włochy
- Maternal and Child Health - University of Genova
-
Roma, Włochy
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby z rozpoznaniem achondroplazji w wieku 5 lat lub starsze w Szwecji, Niemczech, Hiszpanii, Włoszech, Austrii i Danii.
Opis
Kryteria przyjęcia:
Osoby z udokumentowanym rozpoznaniem achondroplazji na podstawie:
- Genetyczne potwierdzenie achondroplazji i/lub
- Rozpoznanie kliniczne achondroplazji (badanie kliniczne lub ocena radiologiczna)
- ≥ pięć lat w momencie rejestracji
- Posiada zdolności poznawcze i językowe niezbędne do wypełnienia kwestionariuszy w języku swojego kraju (i/lub rodziców/prawnie akceptowanych przedstawicieli, stosownie do przypadku)
Wyraża zgodę na udział w badaniu oraz przeczytał, zrozumiał, wypełnił i podpisał:
- Formularz świadomej zgody (ICF) – dla osób dorosłych
- Formularz świadomej zgody (IAF) – dla osób niepełnoletnich, wraz z rodzicielskim ICF wypełnionym przez ich rodziców/prawnie akceptowanych przedstawicieli. Wiek, w którym niepełnoletni uczestnicy podpisują IAF, będzie podlegał lokalnym wymogom.
- Posiada dokumentację medyczną z co najmniej pięciu lat poprzedzających datę rejestracji.
Kryteria wyłączenia:
Obecnie uczestniczy lub uczestniczył w ciągu ostatnich sześciu miesięcy w
- badanie kliniczne produktu leczniczego lub wyrobu medycznego lub,
- inne badania niekliniczne o niskim stopniu interwencji
- Obecnie uczestniczy lub uczestniczył w jakimkolwiek badaniu BioMarin w dowolnym czasie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Obejmuje grupę wiekową 5-10 lat z limitem 50 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 2
Obejmuje grupę wiekową 11-15 lat z limitem 50 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 3
Obejmuje grupę wiekową 16-20 lat z limitem 40 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 4
Obejmuje grupę wiekową 21-30 lat z limitem 40 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 5
Obejmuje grupę wiekową 31-40 lat z limitem 40 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 6
Obejmuje grupę wiekową 41-50 lat z ograniczeniem do 40 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
|
Kohorta 7
Obejmuje grupę wiekową 51-70 lat z ograniczeniem do 40 osób.
Jest to badanie retrospektywne, obserwacyjne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: Jednorazowo na początku badania na uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy i retrospektywny przegląd danych historycznych. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej będzie gromadzone na podstawie dokumentacji medycznej i kwestionariuszy pacjentów.
Zbiór danych z dokumentacji medycznej zostanie uzupełniony o dokumentację dostarczoną przez badanego iw razie potrzeby potwierdzoną przez lekarza rodzinnego.
Wykorzystanie zasobów opieki zdrowotnej zostanie zebrane za pomocą broszury zawierającej zweryfikowane i ustrukturyzowane kwestionariusze
|
Jednorazowo na początku badania na uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy i retrospektywny przegląd danych historycznych. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obciążenie społeczno-ekonomiczne (wpływ na edukację, osobisty, zatrudnienie i finanse)
Ramy czasowe: Wyniki zostaną zebrane raz na początku badania dla każdego przedmiotu poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Dane na temat obciążenia społeczno-ekonomicznego będą gromadzone za pomocą broszury zawierającej zweryfikowane i ustrukturyzowane kwestionariusze, w szczególności Upośledzenie Pracy i Produktywności oraz Aktywności (WPAI-SHP)
|
Wyniki zostaną zebrane raz na początku badania dla każdego przedmiotu poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Pomiar niezależności funkcjonalnej dzieci (WeeFIM)
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
WeeFIM mierzy potrzebę pomocy i stopień niepełnosprawności u dzieci w wieku od sześciu miesięcy do siedmiu lat.
Narzędzie składa się z 18 pozycji obejmujących trzy domeny: dbanie o siebie, mobilność i funkcje poznawcze.
Średni całkowity wynik w każdej domenie i ogólny całkowity wynik zostaną podsumowane.
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Narzędzie do leczenia bólu u nastolatków (APPT)
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
APPT jest narzędziem do samodzielnego zgłaszania bólu przez dzieci i młodzież w wieku 8-17 lat.
W populacji analizy zostanie podsumowanych pięć wyników podskal
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Inwentarz jakości życia dzieci (PedsQL)
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
PedsQL składa się z czterech wymiarów: funkcjonowania fizycznego, emocjonalnego, społecznego i szkolnego.
Ogólny wynik dla każdego wymiaru jest zdefiniowany jako średni wynik dla każdej pozycji wchodzącej w skład wymiaru.
Ogólny wynik dla każdego wymiaru i średni całkowity wynik dla wszystkich wymiarów zostaną podsumowane dla każdego raportu.
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Kwestionariusz jakości życia młodzieży niskiego wzrostu (QoLiSSY).
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Kwestionariusz QoLISSY dla dzieci i młodzieży składa się z podstawowych wymiarów QOL: Fizycznego, Społecznego i Emocjonalnego oraz trzech predyktorów jakości życia: Radzenie sobie, Przekonania i Leczenie.
Całkowity wynik QoLISSY jest obliczany jako suma średnich w podskalach fizycznych, społecznych i emocjonalnych podzielona przez 3.
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Kwestionariusz Profilu Zdrowia Nottingham (NHP).
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
NHP jest ogólnym badaniem jakości życia służącym do pomiaru subiektywnych fizycznych, emocjonalnych i społecznych aspektów zdrowia.
Całkowity wynik NHP jest obliczany poprzez uśrednienie wyników sześciu domen.
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
Kwestionariusz krótkiej ankiety dotyczącej bólu (BPI-SF).
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
BPI-SF służy do oceny bólu klinicznego.
Średni wynik ciężkości i średni wynik interferencji zostaną obliczone i podsumowane dla analizowanej populacji
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
|
EuroQol - 5 wymiarów - 5 poziomów (EQ-5D-5L) Kwestionariusz
Ramy czasowe: Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L ma 5 wymiarów: „Mobilność”, „Autonomia człowieka”, „Bieżące zajęcia”, „Ból/dyskomfort”, „Niepokój/depresja”, a wszystkie wymiary są opisane przez 5 poziomów problemu odpowiadających wyborom odpowiedzi pacjenta.
Na podstawie odpowiedzi na kwestionariusze uzyskuje się ocenę jakości życia.
|
Dane będą zbierane raz na początku badania dla każdego uczestnika poprzez wypełnienie kwestionariuszy. Zostaną one ocenione podczas analizy śródokresowej w listopadzie 2018 r. i ponownie pod koniec badania wraz z końcowym raportem z badania klinicznego w marcu 2020 r.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar wysokości
Ramy czasowe: Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
Pomiary wzrostu będą zbierane z danych retrospektywnych, jeśli są dostępne, dotyczących pomiarów wzrostu w pozycji stojącej i siedzącej.
Dane dotyczące wzrostu będą mierzone w centymetrach.
|
Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
|
Pomiar wskaźnika masy ciała
Ramy czasowe: Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
Waga zostanie zebrana na podstawie zebranych danych retrospektywnych i zostanie podana w kilogramach.
|
Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
|
Wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
Wskaźnik masy ciała jest obliczany na podstawie wzrostu i wagi.
Wskaźnik masy ciała (BMI) będzie mierzony w kg/m2
|
Dane retrospektywne będą gromadzone przez 5 lat przed datą rejestracji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
17 grudnia 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
29 kwietnia 2020
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
29 kwietnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 grudnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 lutego 2018
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
28 lutego 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
5 kwietnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 111-501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Ramy czasowe udostępniania IPD
Sierpień 2020 r
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- CSR
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .